Studio sull’efficacia e sicurezza di GS-5290 in pazienti con colite ulcerosa moderata o grave

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia che provoca infiammazione e ulcere nel rivestimento dell’intestino crasso. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato GS-5290, che è un inibitore delle chinasi serina/treonina, in persone con colite ulcerosa da moderata a severa. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 150 mg o 300 mg. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco GS-5290, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il GS-5290 può migliorare i sintomi della colite ulcerosa entro 12 settimane. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo approccio è chiamato “doppio cieco” e aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

Lo studio durerà fino al 2025 e mira a fornire nuove informazioni su come trattare la Colite Ulcerosa in modo più efficace. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che convivono con questa condizione. Durante il periodo di studio, i partecipanti riceveranno cure mediche e saranno seguiti da un team di professionisti della salute per garantire la loro sicurezza e benessere.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento: uno riceverà il farmaco GS-5290 e l’altro un placebo.

Lo studio è progettato per essere ‘doppio cieco’, il che significa che né il paziente né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceverà compresse rivestite con film di GS-5290 da 150 mg o 300 mg, da assumere per via orale.

La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio.

3 valutazione dell'efficacia

L’obiettivo principale è dimostrare l’efficacia del GS-5290 nel raggiungere una risposta clinica alla settimana 12.

La risposta clinica è definita come una riduzione di almeno 2 punti e del 30% nel punteggio modificato della Mayo Clinic, che valuta la frequenza delle feci, il sanguinamento rettale e i risultati endoscopici.

4 valutazione della remissione clinica

La remissione clinica è definita come un punteggio di frequenza delle feci ≤ 1, un punteggio di sanguinamento rettale di 0 e un punteggio dei risultati endoscopici ≤ 1 alla settimana 12.

5 valutazione della risposta endoscopica

La risposta endoscopica è definita come un punteggio dei risultati endoscopici ≤ 1 alla settimana 12.

6 miglioramento istologico endoscopico della mucosa

Il miglioramento istologico endoscopico della mucosa è definito come un punteggio dei risultati endoscopici ≤ 1 e un punteggio di Geboes < 3.1, indicando un'infiltrazione di neutrofili in meno del 5% delle cripte, senza distruzione delle cripte, erosioni, ulcerazioni o tessuto di granulazione alla settimana 12.

7 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 18 dicembre 2025, con l’inizio del reclutamento stimato per il 2 ottobre 2023.

Chi può partecipare allo studio?

  • Partecipanti di sesso maschile alla nascita, o partecipanti di sesso femminile alla nascita che non sono in gravidanza o allattamento, di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della visita di screening.
  • Colite ulcerosa (UC) presente da almeno 90 giorni prima della randomizzazione, confermata da esami endoscopici e istologici in qualsiasi momento passato, e con un’estensione minima della malattia di 15 cm dal margine anale. La documentazione degli esami endoscopici e istologici coerente con la diagnosi di UC deve essere disponibile nei documenti di origine prima dell’inizio dello screening.
  • UC moderatamente o severamente attiva determinata durante lo screening con un punteggio modificato della Mayo Clinic basato sulla somma di Frequenza delle Feci, Sanguinamento Rettale e Risultato Endoscopico da 5 a 9 punti e un sottopunteggio endoscopico da 2 a 3 (determinato da un lettore centrale).
  • Storia di trattamento precedente con terapie approvate per UC con almeno uno dei seguenti meccanismi di azione avanzati, ma con fallimento (cioè perdita di risposta o mancanza di risposta) di non più di 3 diversi meccanismi di azione avanzati.
  • Documentazione di una colonscopia di sorveglianza nei 24 mesi precedenti lo screening nei partecipanti con una storia di UC da 8 o più anni. Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Colite Ulcerosa.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o anziani, se non specificato diversamente dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia

Altri siti

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Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Noe LGA Gesundheit Region Mitte GmbH St. Pölten Austria
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Gastromed Sp. z o.o. Toruń Polonia
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italia
Clinfan Kft. Szekszárd Ungheria
Clinexpert Kft. Budapest Ungheria
Centre Medico Chirurgical Ambroise Pare Hartmann Neuilly-sur-Seine Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulma Germania
Eugastro GmbH Lipsia Germania
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
San Camillo Forlanini Hospital Roma Italia
Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Rzeszów Polonia
Medrise Sp. z o.o. Lublino Polonia
Endoskopia Sp. z o.o. Sopot Polonia
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Centrum Medyczne Oporow Breslavia Polonia
Deutsches Herzzentrum Berlin Berlino Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Hopital Saint Eloi Montpellier Francia
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Uniklinikum Salzburg Salisburgo Austria
Piotr Walczak Gabinet Endoskopii Przewodu Pokarmowego Cracovia Polonia
Skugzxk Cpoyxvg Mpahwotr Sre z onib Poznań Polonia
Cjlo Dm Nkmal Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Usjxzxbopy Mbcdb Gezrpld Oy Cprnhchvs Catanzaro Italia
Ikkyvrgb dn Cobranjecybk Hdobmyrwday Uspdvjmikpnvu dg Stfjo Ewzuvod (ehaxqko Saint Priest En Jarez Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
02.10.2023
Belgio Belgio
Reclutando
02.10.2023
Francia Francia
Reclutando
02.10.2023
Germania Germania
Reclutando
02.10.2023
Italia Italia
Reclutando
02.10.2023
Polonia Polonia
Reclutando
02.10.2023
Ungheria Ungheria
Reclutando
02.10.2023

Sedi della sperimentazione

GS-5290: Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con colite ulcerosa da moderata a severa. L’obiettivo principale è vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della malattia entro 12 settimane. I partecipanti al trial ricevono questo trattamento per determinare se può portare a una risposta clinica positiva rispetto a un gruppo di controllo.

Colite Ulcerosa – La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. Si manifesta con infiammazione e ulcere sulla superficie interna del colon, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione alternati a riacutizzazioni dei sintomi. L’infiammazione inizia solitamente nel retto e può estendersi in modo continuo verso l’alto nel colon. La gravità dei sintomi può variare da lieve a grave, influenzando la qualità della vita dei pazienti.

ID della sperimentazione:
2022-501119-14-01
Codice del protocollo:
GS-US-457-6411
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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