Soticlestat è un farmaco studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Queste sono condizioni neurologiche che causano crisi epilettiche gravi e frequenti. Soticlestat viene testato per vedere se può ridurre la frequenza e la gravità delle crisi in questi pazienti.

Fenfluramina è un altro farmaco che i partecipanti hanno già utilizzato prima di entrare nello studio. È stato usato per trattare le crisi epilettiche nei pazienti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Lo studio esamina come i pazienti che hanno già assunto fenfluramina rispondono al trattamento con soticlestat.

Sindrome di Dravet – È una forma rara e grave di epilessia che inizia nell’infanzia. I bambini affetti da questa sindrome sperimentano convulsioni prolungate e frequenti, spesso scatenate da febbre o calore. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più varie e includere episodi mioclonici e assenze. La sindrome può influenzare lo sviluppo cognitivo e motorio, portando a ritardi nello sviluppo. I sintomi possono variare in gravità e cambiare nel corso della vita. È una condizione genetica, spesso legata a mutazioni nel gene SCN1A.

Sindrome di Lennox-Gastaut – È una forma rara e complessa di epilessia che inizia nell’infanzia o nella prima infanzia. È caratterizzata da diversi tipi di convulsioni, tra cui toniche, atoniche e assenze atipiche. Le convulsioni sono spesso resistenti ai trattamenti e possono essere frequenti e gravi. La sindrome è associata a ritardi nello sviluppo e difficoltà di apprendimento. I bambini con questa sindrome possono anche avere problemi comportamentali e di comunicazione. La causa esatta può variare, ma spesso è legata a danni cerebrali o anomalie strutturali.