Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Fase dello studio e obiettivi
- Endpoint principali
- Disegno del trial e trattamento
- Stato dello studio e dimensione del campione
Panoramica dello studio
Il trial disponibile su Gr0015 è uno studio interventistico, cioè i ricercatori somministrano il trattamento e osservano i risultati nel tempo.[1] Lo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di Gr0015 in adulti con malattia polmonare e/o epatica associata a deficit di alfa-1 antitripsina.[1]
Chi può partecipare
La popolazione target è composta da pazienti adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) e coinvolgimento dei polmoni e/o del fegato.[1] Questo significa che lo studio non è pensato per la popolazione generale, ma per persone con questa specifica malattia e con interessamento di uno o entrambi gli organi.[1]
Il materiale fornito non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire da questi dati chi sia idoneo in modo più preciso.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Lo studio è in fase 1/2, quindi unisce due momenti della ricerca clinica.[1] La fase 1 serve soprattutto a esplorare la dose e a controllare sicurezza e tollerabilità, mentre la fase 2 serve a capire meglio se il trattamento produce l’effetto biologico atteso.[1]
Nella parte di dose-exploration i ricercatori vogliono valutare la sicurezza e la tollerabilità di Gr0015 e trovare la dose biologicamente ottimale (OBD), cioè la dose che sembra offrire il miglior effetto biologico nello studio.[1] Nella parte di dose-expansion l’obiettivo è valutare l’efficacia, vista come attività farmacodinamica, e confermare la OBD.[1]
Endpoint principali
Gli endpoint sono i risultati principali che lo studio vuole misurare.[1] In questo trial, gli endpoint cambiano tra fase 1 e fase 2.[1]
Fase 1: si misurano i treatment-emergent adverse events (TEAEs) e i serious adverse events (SAEs), cioè gli eventi avversi comparsi durante il trattamento e gli eventi avversi gravi.[1]
Fase 2: si misurano i livelli assoluti nel sangue di AAT totale, Z-AAT e M-AAT.[1] Questi sono marcatori di laboratorio usati per vedere l’effetto biologico del trattamento.[1]
Disegno del trial e trattamento
Il trattamento in studio è Gr0015, somministrato come infusione endovenosa.[1] Il testo fornito non riporta altri dettagli pratici sulla durata del trattamento, sulla frequenza delle infusioni o sul confronto con altri trattamenti.[1]
Poiché si tratta di uno studio di fase 1/2, il focus iniziale è capire se il trattamento può essere dato in modo sicuro e se produce segnali utili per proseguire la ricerca.[1]
Stato dello studio e dimensione del campione
Lo stato del trial è Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero previsto di partecipanti è 184.[1]
Questo numero indica la dimensione pianificata dello studio e aiuta i ricercatori a raccogliere dati sufficienti su sicurezza, tollerabilità ed effetto biologico.[1]
