Indice
- Panoramica dei trial
- Studio pediatrico sui tumori solidi
- Studio sulla mastocitosi sistemica indolente
- Studio rollover negli adulti
- Esiti misurati nei trial
- Chi può partecipare
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano tre studi clinici su Avapritinib, tutti di tipo interventional, cioè studi in cui il trattamento viene somministrato ai partecipanti e poi osservato in modo controllato.[1][2][3]
Gli studi riguardano popolazioni diverse: bambini con tumori solidi dipendenti da segnalazione KIT o PDGFRA, adulti con mastocitosi sistemica indolente e adulti con mastocitosi sistemica che avevano già preso parte a uno studio precedente su Avapritinib.[1][2][3]
Le fasi coprono un percorso di ricerca ampio: fase 1, fase 2 e fase 3.[1][2][3]
Studio pediatrico sui tumori solidi
Lo studio NCT04773782 ha valutato Avapritinib in pazienti pediatrici con tumori solidi dipendenti da KIT o PDGFRA signaling ed è stato completato.[1]
Questo trial era di fase 1 e ha incluso 37 partecipanti.[1]
La prima parte dello studio aveva l’obiettivo di trovare la dose raccomandata per la parte successiva, usando la tossicità limitante la dose, cioè gli effetti indesiderati abbastanza importanti da aiutare a stabilire se la dose è troppo alta.[1]
La stessa parte iniziale ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità, cioè quanto bene il trattamento può essere assunto senza problemi importanti.[1]
Nella seconda parte, i ricercatori hanno misurato l’attività antitumorale di Avapritinib usando criteri standard come RECIST versione 1.1 o RANO, e hanno osservato la risposta oggettiva del tumore.[1]
Studio sulla mastocitosi sistemica indolente
Lo studio NCT03731260 ha valutato Avapritinib in pazienti con mastocitosi sistemica indolente (ISM) ed è stato autorizzato.[2]
Si tratta di uno studio di fase 2 con 251 partecipanti.[2]
Nella parte 1, i ricercatori hanno cercato la RP2D, cioè la dose raccomandata per la fase 2, da usare nelle parti successive dello studio.[2]
Nella parte 2, l’obiettivo era misurare il cambiamento medio del punteggio ISM-SAF TSS dal basale fino al giorno 1 del ciclo 7, confrontando Avapritinib con placebo, cioè una compressa senza principio attivo.[2]
Nella parte 3, lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Avapritinib nei pazienti con ISM.[2]
Studio rollover negli adulti
Il trial 2024-514969-18-00 è uno studio rollover, cioè uno studio di proseguimento per adulti che avevano già partecipato a un precedente studio su Avapritinib.[3]
Questo studio riguarda pazienti con mastocitosi sistemica ed è stato autorizzato.[3]
È uno studio di fase 3 con 60 partecipanti.[3]
L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di Avapritinib, osservando la comparsa di SAE, AESI e degli eventi avversi che portano alla sospensione del trattamento.[3]
SAE significa eventi avversi gravi, mentre AESI indica eventi avversi di particolare interesse per i ricercatori.[3]
In questo studio non sono stati dichiarati endpoint primari specifici.[3]
Esiti misurati nei trial
Gli endpoint primari cambiano in base alla fase e alla malattia studiata.[1][2][3]
- Sicurezza e tollerabilità: nei trial si osservano gli eventi avversi e la capacità dei pazienti di continuare il trattamento.[1][2]
- Definizione della dose: alcuni studi cercano la dose raccomandata per le fasi successive o per l’uso nello studio stesso.[1][2]
- Risposta del tumore: nello studio pediatrico si misura la risposta oggettiva del tumore con criteri standardizzati.[1]
- Sintomi della mastocitosi: nello studio di fase 2 su ISM si valuta il cambiamento del punteggio dei sintomi.[2]
- Sicurezza a lungo termine: nello studio rollover si osservano eventi gravi, eventi di particolare interesse e interruzioni del trattamento.[3]
Chi può partecipare
I partecipanti non sono uguali in tutti gli studi, perché ogni trial è disegnato per una popolazione precisa.[1][2][3]
- Bambini con tumori solidi: lo studio pediatrico ha incluso pazienti con tumori dipendenti da KIT o PDGFRA signaling.[1]
- Adulti con ISM: lo studio di fase 2 ha incluso pazienti con mastocitosi sistemica indolente.[2]
- Adulti già arruolati in uno studio precedente: il trial rollover ha incluso persone che avevano già partecipato a un precedente studio su Avapritinib.[3]
Questa selezione mostra che Avapritinib viene studiato in contesti clinici molto specifici e non in una popolazione generale.[1][2][3]
