Indice
- Panoramica dei trial
- Chi può partecipare
- Cosa viene misurato negli studi
- Fasi e disegno degli studi
- Riassunto dei trial principali
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano due studi clinici su At-1501 nel campo del trapianto di rene e della profilassi del rigetto del trapianto renale.[1][2] In entrambi i casi, l’obiettivo è capire se il trattamento è sicuro e se aiuta a proteggere il rene trapiantato.[1][2]
Il primo studio è BESTOW, uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato e in aperto, con 192 partecipanti.[2] Il secondo è BESTOW-EXTENSION, uno studio di fase 2, multicentrico e in aperto, con 162 partecipanti, pensato per seguire nel tempo la sicurezza e l’efficacia a lungo termine.[1]
Chi può partecipare
Questi trial sono rivolti a persone coinvolte nel trapianto di rene, cioè pazienti che stanno ricevendo un nuovo rene o che sono già stati trapiantati.[1][2] La popolazione studiata è quindi formata da pazienti con bisogno di prevenire il rigetto dell’organo trapiantato.[1][2]
Nel trial di estensione, il trattamento è valutato nei riceventi di trapianto di rene già inseriti in un regime terapeutico con mycophenolate mofetil (MMF) o mycophenolate sodium (MPS).[1] Nel trial BESTOW, il confronto riguarda pazienti sottoposti a trapianto di rene e trattati con At-1501 oppure con tacrolimus-based standard care, cioè la terapia di riferimento basata su tacrolimus e altri farmaci usati dopo il trapianto.[2]
Cosa viene misurato negli studi
Nel trial BESTOW-EXTENSION, gli esiti principali riguardano la sicurezza a lungo termine.[1] I ricercatori misurano gli eventi avversi gravi comparsi durante il trattamento, gli eventi avversi comparsi durante il trattamento e gli eventi avversi di particolare interesse.[1]
Questo studio controlla anche i cambiamenti nei segni vitali e nei valori di laboratorio clinico.[1] Inoltre valuta i sintomi legati ai farmaci usati nel trapianto con la Modified Transplant Symptom Occurrence and Symptom Distress Scale (MTSOSD) al basale e dopo 12, 24, 36 e 48 mesi.[1]
Nel trial BESTOW, l’esito principale è la funzione del rene trapiantato a 12 mesi, misurata con la media stimata della velocità di filtrazione glomerulare, chiamata eGFR.[2] L’eGFR è una stima di quanto bene il rene filtra il sangue.[2]
Fasi e disegno degli studi
Entrambi i trial sono in fase 2, una fase che serve a raccogliere informazioni più solide su sicurezza ed efficacia in un gruppo di pazienti più ampio rispetto agli studi iniziali.[1][2] Questo tipo di fase aiuta a capire se un trattamento merita di essere studiato ancora di più.[1][2]
BESTOW è uno studio randomizzato e in aperto.[2] Randomizzato significa che i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale, mentre in aperto significa che partecipanti e medici sanno quale trattamento viene somministrato.[2]
BESTOW-EXTENSION è uno studio di estensione in aperto, pensato per osservare il trattamento per un periodo più lungo dopo il trapianto.[1] Il suo obiettivo principale è capire se i benefici e la sicurezza si mantengono nel tempo.[1]
Riassunto dei trial principali
BESTOW-EXTENSION studia 162 partecipanti e valuta la sicurezza a lungo termine di At-1501 nel contesto della prevenzione del rigetto del trapianto renale.[1] BESTOW studia 192 partecipanti e confronta la funzione del rene a 12 mesi tra i gruppi di trattamento.[2]
In entrambi gli studi, il messaggio principale è lo stesso: At-1501 viene esaminato come parte di strategie per proteggere il rene trapiantato e ridurre il rischio di rigetto.[1][2] I dati disponibili non descrivono altri campi di utilizzo, quindi l’attenzione resta sul trapianto di rene.[1][2]
