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Ab-1002

Gli studi clinici su Ab-1002 stanno valutando una nuova terapia genica in persone con scompenso cardiaco. In particolare, cercano di capire se è sicura e se può migliorare i sintomi e la funzione del cuore nei pazienti con cardiomiopatia non ischemica e scompenso cardiaco di classe III NYHA.

Indice

Panoramica dello studio

Lo studio NCT05598333, chiamato GenePHIT, è un trial interventistico di fase 2 che valuta una nuova terapia genica, Ab-1002, in persone con scompenso cardiaco congestizio.[1] L’obiettivo è capire se il trattamento funziona meglio del placebo e se è sicuro nei partecipanti con cardiomiopatia non ischemica e sintomi di classe III NYHA.[1]

Chi può partecipare

Lo studio è rivolto ad adulti con scompenso cardiaco congestizio, cardiomiopatia non ischemica e sintomi classificati come NYHA classe III.[1] Questa classe indica persone che stanno bene a riposo, ma che hanno limiti importanti durante le attività quotidiane leggere.[1]

Trattamento e confronto con placebo

I partecipanti ricevono una singola infusione anterograda intracoronarica di Ab-1002 oppure un’infusione di placebo.[1] Il placebo è un confronto senza trattamento attivo, usato per capire se i cambiamenti osservati dipendono davvero da Ab-1002.[1]

Obiettivi e risultati misurati

Il risultato principale è il Modified Win Ratio a 52 settimane, cioè un modo per confrontare più risultati clinici in ordine di importanza.[1] I ricercatori valutano prima la morte cardiovascolare, poi il cambiamento della classe NYHA, poi la variazione della frazione di eiezione del ventricolo sinistro e infine il miglioramento del test del cammino di 6 minuti.[1]

La frazione di eiezione del ventricolo sinistro misura quanto bene il cuore pompa il sangue, e nello studio un aumento di almeno 5% è considerato risposta per questo endpoint.[1] Anche il test del cammino di 6 minuti è importante: un aumento di oltre 30 metri viene considerato risposta.[1]

Valutazione della sicurezza

La sicurezza viene seguita per 52 settimane e include eventi avversi, eventi avversi seri, esami di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi.[1] Questo serve a controllare se compaiono problemi durante il periodo di osservazione e a descrivere come cambia lo stato di salute dei partecipanti nel tempo.[1]

Dati principali del trial

Il trial è stato autorizzato e prevede 323 partecipanti.[1] Lo studio è di tipo interventistico, cioè i ricercatori assegnano attivamente il trattamento o il placebo per confrontare i risultati.[1]

In sintesi, questo programma di ricerca su Ab-1002 si concentra su pazienti con malattia cardiaca avanzata, con l’obiettivo di capire se il trattamento può migliorare sintomi, funzione del cuore e risultati clinici importanti rispetto al placebo.[1]

ID studio Fase Condizione studiata Stato Partecipanti
NCT05598333 Phase 2 Scompenso cardiaco NYHA classe III e cardiomiopatia non ischemica Authorised 323

FAQ

  • Che cosa stanno studiando gli studi clinici su Ab-1002? Stanno valutando se una singola infusione intracoronarica di Ab-1002 può migliorare lo scompenso cardiaco e se è sicura rispetto al placebo. L’obiettivo è misurare sia i benefici clinici sia i possibili problemi di sicurezza.
  • Chi può partecipare allo studio principale? Lo studio include adulti con scompenso cardiaco di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica. Questo significa persone con sintomi importanti di insufficienza cardiaca e una causa non legata a un blocco delle arterie coronarie.
  • In che fase è lo studio su Ab-1002? Lo studio è in fase 2. Questa fase serve di solito a capire meglio se il trattamento funziona e a raccogliere più dati sulla sicurezza.
  • Quali risultati vengono misurati? Lo studio valuta un risultato composito chiamato Modified Win Ratio a 52 settimane. Include morte cardiovascolare, cambiamento della classe NYHA, variazione della frazione di eiezione del ventricolo sinistro e miglioramento del test del cammino di 6 minuti.
  • Qual è lo stato dello studio? Lo studio è autorizzato. Questo indica che il trial è stato approvato per essere condotto secondo il piano previsto.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ab-1002

  • Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata per via intracoronarica in pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica

    Arruolamento concluso

    1
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Bulgaria Germania Ungheria Paesi Bassi +3

Glossario

  • Scompenso cardiaco: Condizione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace, così il corpo può ricevere meno ossigeno e nutrienti.
  • Cardiomiopatia non ischemica: Malattia del muscolo del cuore che non è causata da un blocco delle arterie del cuore.
  • Classe NYHA III: Categoria che indica sintomi importanti: la persona sta bene a riposo, ma ha difficoltà anche con attività leggere.
  • Infusione intracoronarica: Somministrazione del trattamento direttamente nelle arterie del cuore.
  • Placebo: Trattamento senza principio attivo usato come confronto per capire meglio se il trattamento studiato funziona.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro: Misura di quanto sangue il ventricolo sinistro espelle a ogni battito. Aiuta a valutare la funzione di pompaggio del cuore.
  • Test del cammino di 6 minuti: Prova che misura quanta distanza una persona riesce a percorrere camminando per 6 minuti.
  • Evento avverso: Qualsiasi problema di salute che compare durante lo studio, anche se non è detto che sia causato dal trattamento.
  • Evento avverso serio: Problema di salute grave, come un ricovero o una condizione pericolosa per la vita.
  • Elettrocardiogramma (ECG): Esame che registra l’attività elettrica del cuore.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-e-sicurezza-della-terapia-genica-ab-1002-in-pazienti-adulti-con-insufficienza-cardiaca-congestizia-di-classe-iii-nyha-e-cardiomiopatia-non-ischemica/