Il tumore neuroectodermico primitivo periferico del tessuto molle è una patologia rara che può richiedere approcci terapeutici innovativi. Attualmente è disponibile uno studio clinico che valuta una terapia radiofarmaceutica mirata per i bambini con tumori che presentano recettori della somatostatina. Questo articolo illustra i dettagli dello studio in corso, inclusi i criteri di partecipazione e il trattamento proposto.

Studi Clinici in Corso sul Tumore Neuroectodermico Primitivo Periferico del Tessuto Molle

Il tumore neuroectodermico primitivo periferico del tessuto molle è una neoplasia rara che colpisce prevalentemente i bambini e i giovani adulti. La ricerca continua a esplorare nuove opzioni terapeutiche per questa patologia complessa. Attualmente è disponibile 1 studio clinico per questa condizione, che offre un’opportunità importante per i pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche convenzionali.

Studio Clinico Disponibile

Studio per Determinare il Dosaggio Corretto e la Sicurezza del Lutetio (177Lu) Edotreotide e Arginina-Lisina nei Bambini con Tumori Positivi ai Recettori della Somatostatina

Localizzazione: Francia, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dei bambini con tumori positivi ai recettori della somatostatina, un tipo di tumore solido o linfoma che presenta un marcatore specifico chiamato recettore della somatostatina. Questi tumori possono includere vari tipi, tra cui tumori neuroendocrini, linfomi e tumori del sistema nervoso centrale.

Il trattamento in fase di studio è il lutetio Lu 177 edotreotide, una terapia radiofarmaceutica mirata. Questa terapia utilizza una sostanza radioattiva per colpire e trattare i tumori in modo specifico. Inoltre, viene utilizzata una soluzione di arginina-lisina per supportare il processo terapeutico e proteggere i reni durante il trattamento.

Lo scopo principale dello studio è determinare il dosaggio appropriato del lutetio Lu 177 edotreotide per i bambini, basandosi sulla sicurezza e su come il farmaco viene processato dall’organismo. Lo studio prevede la somministrazione del trattamento ai partecipanti con un monitoraggio attento per valutare la risposta dell’organismo, includendo il controllo di eventuali effetti collaterali e la misurazione di come il trattamento viene assorbito dal corpo. Sarà inoltre valutata l’efficacia del trattamento nel ridurre le dimensioni dei tumori.

Criteri di Inclusione

Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti requisiti:

• Il bambino deve avere almeno 2 anni ed essere più giovane di 18 anni al momento dell’ingresso nello studio
• Diagnosi confermata di un tumore positivo ai recettori della somatostatina (SSTR), inclusi tumori neuroendocrini, tumori del sistema nervoso centrale, linfomi e altri
• Il tumore deve essere recidivato o non aver risposto ad almeno un trattamento precedente
• Punteggio Karnofsky del 50% o superiore per i pazienti oltre i 16 anni, o punteggio Lansky del 50% o superiore per i pazienti di 16 anni o più giovani (questi punteggi misurano la capacità del bambino di svolgere le attività quotidiane)
• Recupero dagli effetti collaterali di trattamenti precedenti, ad eccezione della perdita di capelli o condizioni stabili sotto trattamento
• Se il bambino ha ricevuto precedentemente antracicline o radioterapia toracica, la funzione cardiaca deve mostrare una frazione di eiezione del 55% o superiore
• Espressione SSTR positiva confermata tramite test di immunoistochimica (IHC) su un campione tumorale
• Una scansione che mostri che il tumore accumula più radioattività rispetto al fegato, eseguita entro due mesi prima dell’ingresso nello studio
• Scansione TC o RMN del tumore e delle eventuali aree di diffusione entro due mesi prima dell’ingresso nello studio
• Consenso informato scritto dei genitori o tutori legali e assenso del bambino secondo le normative locali

Criteri di Esclusione

Non possono partecipare allo studio i pazienti che presentano le seguenti caratteristiche:

• Età inferiore ai due anni
• Tumore o linfoma non positivo ai recettori SSTR
• Non aver tentato almeno un altro trattamento precedentemente
• Condizioni di salute che non permettono di ricevere il trattamento in sicurezza
• Gravidanza o allattamento
• Altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento dello studio
• Impossibilità di seguire le procedure dello studio o di partecipare alle visite richieste

Fasi dello Studio

Lo studio si articola in diverse fasi sequenziali:

• Valutazione iniziale: Revisione della storia medica e dei trattamenti precedenti, esami di imaging come TC o RMN per valutare il tumore e confermare la positività ai recettori della somatostatina
• Preparazione pre-trattamento: Periodo di washout se sono state ricevute terapie precedenti, test della funzionalità cardiaca se necessario
• Somministrazione del trattamento: Infusione endovenosa del 177Lu-Edotreotide e della soluzione di arginina-lisina per proteggere i reni
• Monitoraggio e follow-up: Controlli regolari con esami di imaging e analisi del sangue per misurare i livelli di radioattività e valutare la risposta al trattamento
• Valutazione del dosaggio: Determinazione della dose appropriata basata sulla sicurezza e su come l’organismo processa il farmaco
• Conclusione dello studio: Valutazione finale della risposta complessiva al trattamento con possibile follow-up a lungo termine

Farmaco Sperimentale

Il lutetio Lu 177 edotreotide è una terapia radiofarmaceutica mirata utilizzata in questo studio. È progettato per trattare tumori che presentano recettori della somatostatina, spesso presenti in alcuni tipi di cancro. Questa terapia funziona rilasciando radiazioni direttamente alle cellule tumorali, contribuendo a distruggerle mentre minimizza i danni ai tessuti sani circostanti. Lo studio mira a determinare il dosaggio appropriato per i bambini, concentrandosi sulla sicurezza e su come l’organismo processa la terapia.

Il farmaco viene somministrato per via endovenosa e si lega specificamente ai recettori della somatostatina sulle cellule tumorali, rilasciando radiazioni mirate al cancro. È classificato come radiofarmaco, un tipo di farmaco che combina un componente radioattivo con una molecola che colpisce cellule specifiche.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Attualmente esiste un’unica opportunità di studio clinico per i pazienti pediatrici con tumore neuroectodermico primitivo periferico del tessuto molle e altre neoplasie positive ai recettori della somatostatina. Questo studio rappresenta un’importante possibilità per i bambini che hanno già ricevuto almeno un trattamento precedente senza successo.

Lo studio è condotto in tre paesi europei, inclusa l’Italia, rendendolo accessibile ai pazienti italiani che soddisfano i criteri di eleggibilità. L’approccio terapeutico innovativo utilizza una terapia radiofarmaceutica mirata, che rappresenta una strategia promettente per il trattamento di tumori che esprimono specifici marcatori molecolari.

È importante sottolineare che lo studio richiede una documentazione approfondita della positività ai recettori della somatostatina e prevede un attento monitoraggio della sicurezza, con particolare attenzione alla funzionalità cardiaca e renale. I genitori o tutori legali interessati dovrebbero discutere con il team oncologico di riferimento se il proprio figlio potrebbe essere idoneo per questo studio.

La partecipazione a uno studio clinico offre accesso a terapie innovative che potrebbero non essere altrimenti disponibili, contribuendo al contempo al progresso della ricerca medica per questa patologia rara.