La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una rara malattia del sangue caratterizzata dalla formazione di piccoli coaguli di sangue in tutto il corpo. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per questa condizione grave, offrendo speranza ai pazienti affetti da questa patologia complessa.

Studi clinici in corso sulla porpora trombotica trombocitopenica

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una malattia rara del sangue che richiede un trattamento tempestivo e specializzato. Questa condizione è caratterizzata dalla formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni di tutto il corpo, che possono portare a una riduzione del numero di piastrine nel sangue e a danni agli organi. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno esplorando nuove terapie per migliorare la gestione di questa patologia seria.

Panoramica degli studi clinici disponibili

Nel database sono attualmente registrati 3 studi clinici dedicati alla porpora trombotica trombocitopenica. Questi studi stanno valutando diversi approcci terapeutici, inclusi nuovi farmaci e combinazioni di trattamenti, con l’obiettivo di migliorare gli esiti per i pazienti e ridurre la necessità di procedure invasive come lo scambio plasmatico terapeutico.

Studi clinici in dettaglio

Studio su caplacizumab e terapia immunosoppressiva per adulti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di una combinazione terapeutica innovativa per la porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP). Il trattamento prevede l’utilizzo di caplacizumab, un farmaco che previene la formazione di coaguli di sangue, in combinazione con una terapia immunosoppressiva. L’aspetto più interessante di questo studio è che non utilizza lo scambio plasmatico terapeutico come trattamento di prima linea, una procedura che normalmente viene impiegata per questa condizione.

I partecipanti riceveranno caplacizumab tramite iniezione, sia per via endovenosa che sottocutanea, e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare se raggiungono la remissione, ovvero se i sintomi della iTTP migliorano o scompaiono senza necessità di scambio plasmatico. Lo studio osserverà anche la velocità con cui il numero di piastrine ritorna alla normalità e se si verificano ricadute o peggioramenti della condizione.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di iTTP confermata da test specifici entro 48 ore, con conta piastrinica bassa e funzionalità renale relativamente normale. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per almeno 2 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.

Criteri di esclusione: Non possono partecipare pazienti di età inferiore ai 18 anni, donne in gravidanza o in allattamento, persone con allergie note al farmaco dello studio o partecipanti attualmente coinvolti in altri studi clinici.

Studio sulla sicurezza di TAK-755, rituximab e glucocorticoidi per pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP)

Localizzazione: Austria, Grecia, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico sta valutando la sicurezza di un trattamento chiamato TAK-755 (rADAMTS13), una terapia proteica progettata per gestire la iTTP. Il TAK-755 è un enzima ricombinante che mira a ripristinare la normale funzione di coagulazione del sangue sostituendo un enzima mancante chiamato ADAMTS13. Lo studio coinvolge anche l’uso di rituximab, un anticorpo monoclonale, e glucocorticoidi, che sono farmaci steroidei.

I partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in vena. Lo studio confronterà gli effetti del TAK-755 con un uso minimo o nullo dello scambio plasmatico. Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno vari indicatori di salute, inclusa la comparsa di eventi avversi, il tempo necessario affinché i pazienti rispondano al trattamento e i cambiamenti in specifici marcatori del sangue.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere almeno 18 anni ed essere stati diagnosticati con iTTP. La diagnosi deve essere confermata da trombocitopenia (conta piastrinica inferiore a 100.000 per microlitro) e anemia emolitica microangiopatica, dimostrata da livelli elevati di lattato deidrogenasi (LDH) o dalla presenza di schistociti nel sangue.

Criteri di esclusione: Non sono elencate ragioni specifiche che impedirebbero a un paziente di partecipare a questo studio.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di TAK-755 (apadamtase alfa) per pazienti con porpora trombotica trombocitopenica congenita grave (cTTP)

Localizzazione: Austria, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su una forma congenita della malattia, nota anche come sindrome di Upshaw-Schulman o porpora trombotica trombocitopenica ereditaria. La condizione è caratterizzata dalla formazione di piccoli coaguli di sangue in tutto il corpo a causa di una deficienza genetica dell’enzima ADAMTS13. Lo studio sta testando il TAK-755, anche conosciuto come ADAMTS13 ricombinante, per valutarne la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine.

I partecipanti riceveranno il trattamento sia come misura preventiva regolare sia al bisogno quando si manifestano i sintomi. Il farmaco viene somministrato come polvere e solvente per soluzione da iniettare, sia per via sottocutanea (sotto la pelle) che per via endovenosa (direttamente in vena). Lo studio continuerà fino al 2027, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del TAK-755 nella gestione della cTTP.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere una deficienza congenita grave di ADAMTS-13, con livelli molto bassi di questa proteina specifica nel sangue. L’età dei partecipanti deve essere compresa tra 0 e 70 anni al momento dello screening. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio.

Criteri di esclusione: Non possono partecipare pazienti con altre gravi condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, donne in gravidanza o in allattamento, persone con allergie note al farmaco dello studio o ai suoi ingredienti, o coloro che sono attualmente coinvolti in altri studi clinici.

Farmaci sperimentali in fase di studio

Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando diversi approcci terapeutici innovativi:

• Caplacizumab: Un farmaco anti-trombotico che previene la formazione di coaguli di sangue agendo su una proteina specifica coinvolta nella coagulazione. Viene somministrato tramite iniezione e viene studiato in combinazione con terapia immunosoppressiva.
• TAK-755 (rADAMTS13): Una terapia enzimatica ricombinante che sostituisce l’enzima ADAMTS13 mancante, aiutando a regolare la coagulazione del sangue. Questo farmaco rappresenta un approccio innovativo per il trattamento sia della forma immuno-mediata che di quella congenita della malattia.
• Terapia immunosoppressiva: Farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario, utilizzati per prevenire che il sistema immunitario attacchi le proprie cellule.

Considerazioni importanti per i pazienti

La partecipazione a uno studio clinico rappresenta un’opportunità per accedere a trattamenti innovativi prima che siano disponibili al pubblico generale. Tuttavia, è importante considerare diversi aspetti:

• Gli studi clinici richiedono un monitoraggio regolare e visite frequenti presso i centri di ricerca.
• I partecipanti devono soddisfare criteri di inclusione specifici e non avere condizioni che rientrerebbero nei criteri di esclusione.
• È fondamentale discutere con il proprio medico i potenziali benefici e rischi della partecipazione.
• Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante la partecipazione agli studi.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sulla porpora trombotica trombocitopenica rappresentano un passo importante verso lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per questa rara e grave malattia del sangue. La ricerca si concentra principalmente su due approcci innovativi: l’uso di caplacizumab in combinazione con terapia immunosoppressiva per la forma immuno-mediata, e l’utilizzo di TAK-755, un enzima ricombinante, per entrambe le forme della malattia.

Un aspetto particolarmente interessante di questi studi è il tentativo di ridurre o eliminare la necessità dello scambio plasmatico terapeutico, una procedura invasiva che rappresenta attualmente il trattamento standard. I farmaci in fase di studio mirano a fornire alternative più pratiche e potenzialmente meno gravose per i pazienti.

Gli studi sono condotti in diversi paesi europei, tra cui l’Italia, offrendo ai pazienti italiani l’opportunità di accedere a questi trattamenti sperimentali. La durata prolungata di alcuni studi, in particolare quello sulla forma congenita che continuerà fino al 2027, permetterà di valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questi trattamenti.

Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, è fondamentale consultare il proprio ematologo di fiducia per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione. La ricerca clinica rappresenta la via principale per migliorare le opzioni terapeutiche disponibili e offrire speranza ai pazienti affetti da questa condizione complessa.