La neuropatia motoria multifocale è una rara malattia neurologica che colpisce i nervi motori, causando debolezza muscolare progressiva, principalmente nelle braccia e nelle mani. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che valutano nuovi trattamenti promettenti per questa condizione, inclusi farmaci innovativi come empasiprubart, DNTH103 e ARGX-117, che potrebbero offrire alternative alle terapie standard con immunoglobuline per via endovenosa.

Studi clinici in corso per la neuropatia motoria multifocale

La neuropatia motoria multifocale (MMN) è un disturbo neurologico raro che colpisce selettivamente i nervi motori del corpo, causando debolezza muscolare progressiva. La malattia tipicamente inizia in una mano e può gradualmente diffondersi ad altre parti del corpo, compromettendo la capacità di svolgere attività quotidiane che richiedono abilità motorie fini. A differenza di altre neuropatie, la MMN non causa solitamente perdita sensoriale o dolore, ma può portare a crampi muscolari e contrazioni involontarie.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per pazienti affetti da questa condizione. Questi studi valutano nuovi farmaci sperimentali che potrebbero migliorare la forza muscolare e la qualità di vita dei pazienti.

Studi clinici attivi per la neuropatia motoria multifocale

Studio di confronto tra empasiprubart e immunoglobuline per via endovenosa per il trattamento di adulti con neuropatia motoria multifocale

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Estonia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Lettonia, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Slovenia, Spagna, Svezia

Questo studio si concentra su adulti con neuropatia motoria multifocale e confronta due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), un trattamento derivato da plasma donato che contiene anticorpi. Lo studio utilizzerà anche soluzioni placebo a scopo di confronto.

L’obiettivo principale della ricerca è determinare se empasiprubart sia efficace nel migliorare la forza muscolare rispetto alle immunoglobuline endovenose in persone con MMN. Entrambi i farmaci verranno somministrati tramite infusione endovenosa, ossia direttamente in vena.

Lo studio è suddiviso in due parti. Durante il periodo di trattamento, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno empasiprubart o immunoglobuline endovenose insieme ai rispettivi placebo. Nel corso dello studio, i medici misureranno i cambiamenti nella forza muscolare, con particolare attenzione alla forza delle mani, e monitoreranno altri aspetti della condizione. Il team di ricerca valuterà anche la sicurezza dei trattamenti e raccoglierà informazioni sul benessere dei partecipanti e sulla loro capacità di svolgere attività quotidiane.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni
• Diagnosi confermata di neuropatia motoria multifocale (definitiva o probabile)
• Risposta positiva documentata al trattamento con IVIg negli ultimi 5 anni
• Attuale trattamento con IVIg ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, con dosaggio tra 0,4 e 2,0 grammi per chilogrammo di peso corporeo
• Piano terapeutico stabile con IVIg per almeno 8 settimane prima dello screening
• Vaccinazione contro alcuni batteri (N. meningitidis e S. pneumoniae) negli ultimi 5 anni, o disponibilità a vaccinarsi almeno 14 giorni prima dell’inizio del farmaco sperimentale

Criteri di esclusione principali:

• Storia di gravi reazioni allergiche ai trattamenti con immunoglobuline
• Presenza di altre condizioni neurologiche che potrebbero influenzare la valutazione della forza muscolare
• Infezioni attive o malattie gravi
• Trattamento con farmaci sperimentali nei 3 mesi precedenti
• Gravidanza o allattamento
• Malattie renali o epatiche significative
• Disturbi della coagulazione del sangue
• Ipertensione non controllata

Studio sulla sicurezza e sugli effetti di DNTH103 per adulti con neuropatia motoria multifocale

Localizzazione: Danimarca, Francia, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio clinico valuta un nuovo trattamento chiamato DNTH103, un anticorpo monoclonale progettato per colpire parti specifiche del sistema immunitario. Gli anticorpi monoclonali sono proteine create in laboratorio che possono aiutare a modulare la risposta immunitaria del corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di DNTH103 in adulti con MMN. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere DNTH103 o un placebo corrispondente. Lo studio sarà condotto in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco vero o il placebo. La durata dello studio è di circa 17 settimane, durante le quali i partecipanti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione.

Nel corso dello studio verranno condotte diverse valutazioni per misurare gli effetti di DNTH103, inclusa la misurazione della forza di presa, il monitoraggio dei cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane e il tracciamento di eventuali eventi avversi.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Peso tra 40 e 120 kg
• Diagnosi confermata di neuropatia motoria multifocale (definitiva o probabile)
• Evidenza di risposta al trattamento con immunoglobuline
• Regime stabile di immunoglobuline
• Vaccinazioni documentate contro batteri capsulati secondo i requisiti locali
• Per le donne in età fertile, uso di metodi contraccettivi altamente efficaci

Criteri di esclusione principali:

• Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Infezione o malattia recente
• Assunzione di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio
• Storia di reazioni allergiche a trattamenti simili
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione recente ad altri studi clinici
• Storia di abuso di droghe o alcol
• Diagnosi di un altro tipo di neuropatia

Studio sulla sicurezza e sugli effetti a lungo termine di ARGX-117 per adulti con neuropatia motoria multifocale

Localizzazione: Austria, Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti a lungo termine di un trattamento chiamato ARGX-117 in adulti con neuropatia motoria multifocale. ARGX-117 è un anticorpo monoclonale somministrato tramite infusione endovenosa, ossia direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ARGX-117 in persone con MMN. Questo studio rappresenta un’estensione di uno studio precedente, il che significa che continua a seguire i partecipanti che sono già stati coinvolti in ricerche precedenti con ARGX-117. Lo studio mira a raccogliere ulteriori informazioni su come funziona il trattamento nel lungo periodo e a garantire che sia sicuro per un uso continuato.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con ARGX-117 e avranno visite regolari per valutare la loro condizione e gli effetti del trattamento. Lo studio monitorerà vari aspetti della salute, inclusi eventuali effetti collaterali, cambiamenti nella forza muscolare e benessere generale nel tempo. La data stimata di conclusione dello studio è il 30 agosto 2027.

Criteri di inclusione principali:

• Completamento dello studio precedente ARGX-117-2002 ed eleggibilità per il trattamento continuato con ARGX-117
• Capacità di fornire consenso informato scritto
• Uso di metodi contraccettivi secondo le normative locali (per uomini fino a 15 mesi dopo l’ultima dose; per donne in età fertile con test di gravidanza negativo)

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni
• Assenza di diagnosi di neuropatia motoria multifocale
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili che potrebbero richiedere protezione o cura speciale

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per la neuropatia motoria multifocale rappresentano una significativa opportunità per i pazienti affetti da questa rara condizione neurologica. I tre studi presentati valutano farmaci innovativi che potrebbero offrire alternative efficaci alla terapia standard con immunoglobuline endovenose.

È importante notare che tutti e tre gli studi includono centri in Italia, rendendo questi trattamenti sperimentali accessibili ai pazienti italiani. Gli studi coprono diverse fasi di ricerca clinica, dal Phase 2 al Phase 3, e valutano sia l’efficacia a breve termine che la sicurezza a lungo termine dei nuovi trattamenti.

Un aspetto comune a tutti gli studi è il rigoroso monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità dei farmaci, insieme alla valutazione dettagliata della forza muscolare e della capacità funzionale dei pazienti. Questi studi potrebbero contribuire significativamente allo sviluppo di nuove terapie per migliorare la qualità di vita delle persone con neuropatia motoria multifocale.

I pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere con il proprio neurologo se soddisfano i criteri di eleggibilità e quali potrebbero essere i potenziali benefici e rischi della partecipazione.