Le malattie polmonari rappresentano un ampio spettro di patologie che colpiscono i polmoni e il sistema respiratorio. Attualmente sono in corso diversi studi clinici per sviluppare nuove terapie e migliorare le opzioni di trattamento disponibili. Questo articolo presenta 4 studi clinici attivi che stanno testando farmaci sperimentali e terapie innovative per varie condizioni polmonari, dalla deficienza di alfa-1 antitripsina al cancro polmonare e al COVID-19.

Studi clinici in corso per le malattie polmonari: panoramica delle terapie sperimentali

Le malattie polmonari comprendono numerose patologie che possono compromettere significativamente la qualità della vita dei pazienti. La ricerca scientifica continua a sviluppare nuove strategie terapeutiche attraverso studi clinici rigorosi. Di seguito vengono descritti in dettaglio 4 studi clinici attualmente attivi, che stanno valutando l’efficacia e la sicurezza di trattamenti innovativi per diverse condizioni polmonari.

Studi clinici disponibili

Studio sulla sicurezza ed efficacia di BEAM-302 con MR0005 e GR0015 per adulti con malattia polmonare o epatica correlata alla deficienza di alfa-1 antitripsina

Localizzazione: Irlanda, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare malattie polmonari ed epatiche. Lo studio sta esplorando una nuova terapia chiamata BEAM-302, che rappresenta un tipo di terapia genica. La terapia genica utilizza materiale genetico per trattare o prevenire le malattie. In questo studio, BEAM-302 viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di BEAM-302 in adulti con malattia polmonare e/o epatica associata ad AATD. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase esplorerà diverse dosi per determinare la quantità più sicura ed efficace del trattamento, mentre la seconda fase confermerà la dose ottimale e valuterà ulteriormente l’efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 70 anni, una diagnosi confermata di AATD con doppia mutazione PiZ, evidenza di fibrosi epatica in stadio F1-F3, e un FEV1 post-broncodilatatore del 40% o superiore del valore previsto. I pazienti devono anche mostrare evidenza di enfisema o avere un DLCO pari o inferiore al 70% del valore previsto. Durante lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni su come il trattamento influisce sui livelli di alcune proteine nel sangue, in particolare quelle correlate all’alfa-1 antitripsina.

Farmaco sperimentale: BEAM-302 è progettato per migliorare la salute dei pazienti affrontando i problemi di fondo causati dall’AATD nei polmoni e nel fegato. La partecipazione totale allo studio è prevista fino a 15 anni, includendo un periodo di follow-up a lungo termine.

Studio sull’efficacia di osimertinib per pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione EGFR basato sullo stato di mutazione di TP53

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra su un tipo di cancro polmonare noto come carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazione EGFR. Questa forma specifica di cancro polmonare coinvolge alterazioni nel gene EGFR, che possono influenzare la crescita delle cellule tumorali. Lo studio è particolarmente interessato a comprendere come un altro gene, chiamato TP53, influenzi l’efficacia del trattamento.

Il trattamento testato in questo studio è un farmaco chiamato osimertinib, noto anche con il nome in codice AZD9291. Osimertinib viene assunto sotto forma di compressa rivestita con film ed è progettato per colpire e bloccare l’attività delle mutazioni del gene EGFR nelle cellule tumorali. Lo scopo di questo studio è valutare quanto bene funziona osimertinib in pazienti che non hanno ricevuto alcun trattamento precedente per il loro NSCLC avanzato con mutazione EGFR.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere più di 18 anni, NSCLC con mutazione EGFR localmente avanzato o metastatico non trattabile con chirurgia o radioterapia, con delezione dell’esone 19 o mutazione L858R dell’esone 21 dell’EGFR. Devono fornire un campione di tessuto tumorale per l’analisi e avere un performance status WHO di 0-1 con un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane.

Monitoraggio: I partecipanti allo studio assumeranno osimertinib per via orale e lo studio ne monitorerà i progressi nel tempo. Lo studio mira a comprendere come la presenza della mutazione TP53 influenzi il successo del trattamento nel controllare il cancro. Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari e test che possono includere tecniche di imaging come tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (RM) per misurare le dimensioni del tumore.

Studio sull’efficacia e sicurezza di bemcentinib per pazienti ospedalizzati con COVID-19 moderato

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Grecia, Irlanda, Italia, Lussemburgo, Norvegia, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del COVID-19, una malattia causata dal virus SARS-CoV-2, che può portare a sintomi respiratori e altri problemi di salute. Il trattamento testato è un farmaco chiamato bemcentinib, che viene assunto in forma di capsula. Bemcentinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosin chinasi recettoriale, il che significa che funziona bloccando alcune proteine che potrebbero aiutare il virus a diffondersi nel corpo.

Lo studio confronterà gli effetti di bemcentinib combinato con le cure standard rispetto a un placebo combinato con le cure standard in pazienti ospedalizzati con COVID-19 moderato. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace bemcentinib nel migliorare le condizioni dei pazienti con COVID-19 moderato.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere più di 18 anni, un’infezione SARS-CoV-2 confermata da test PCR o antigenico non più vecchio di 10 giorni, essere ricoverati in ospedale e avere una malattia di grado moderato. Questo significa essere ospedalizzati ma non necessitare di ossigenoterapia, oppure necessitare di ossigeno tramite maschera o cannule nasali.

Valutazioni dello studio: Durante lo studio, verranno valutati vari indicatori di salute, tra cui lo stato della malattia dei pazienti su una scala utilizzata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e i livelli di ossigeno nel sangue. Lo studio monitorerà anche l’insorgenza di eventi gravi per la salute e il tempo necessario per la dimissione ospedaliera dei pazienti. Alla fine dello studio, i ricercatori sperano di raccogliere informazioni preziose sui potenziali benefici e sulla sicurezza dell’uso di bemcentinib per trattare il COVID-19.

Studio su baricitinib per pazienti ospedalizzati con COVID-19 grave o critico

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Lussemburgo, Norvegia, Portogallo, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato baricitinib su pazienti con COVID-19, causato dal virus SARS-CoV-2. Lo studio mira a comprendere come questo farmaco, quando aggiunto alle cure standard, influenzi la progressione della malattia in pazienti ospedalizzati che sono immunocompromessi, il che significa che il loro sistema immunitario è indebolito. Lo studio confronterà gli effetti di baricitinib con un placebo, una sostanza senza farmaco attivo, per vedere se c’è una differenza nei risultati.

Lo scopo dello studio è determinare se baricitinib può aiutare a ridurre il rischio di morte in pazienti con COVID-19 grave o critico. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, e la loro salute sarà monitorata per vedere come progredisce la malattia. Lo studio valuterà se il farmaco può impedire alla malattia di peggiorare e se può aiutare i pazienti a riprendersi più rapidamente.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni, un’infezione SARS-CoV-2 confermata da laboratorio non più vecchia di 14 giorni, essere ricoverati in ospedale e avere uno stato di malattia grave o critico. Devono inoltre essere immunocompromessi, con condizioni come alcuni tumori del sangue, essere riceventi di trapianto d’organo, HIV positivi con CD4 inferiore a 350 cellule, immunodeficienze primarie o disturbi autoimmuni in trattamento con farmaci immunosoppressori. È richiesta anche l’elevazione di 2 o più marcatori infiammatori sopra livelli specifici (ferritina superiore a 700 μg/l, LDH superiore a 400 U/L, o PCR superiore a 75 mg/L).

Meccanismo d’azione: Baricitinib funziona riducendo l’infiammazione nel corpo, che può essere un problema significativo nei casi gravi di COVID-19. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse da 2 mg rivestite con film, una volta al giorno. Durante lo studio, i partecipanti saranno attentamente osservati per monitorare il loro recupero e qualsiasi cambiamento nelle loro condizioni.

Riepilogo e osservazioni importanti

Gli studi clinici presentati rappresentano approcci diversificati nel trattamento delle malattie polmonari, dalla terapia genica innovativa per condizioni genetiche rare come l’AATD, alle terapie mirate per il cancro polmonare, fino ai trattamenti anti-infiammatori per il COVID-19.

È importante notare che:

• La terapia genica BEAM-302 rappresenta un approccio completamente nuovo per la deficienza di alfa-1 antitripsina, con un periodo di follow-up esteso fino a 15 anni, indicando l’impegno nella valutazione degli effetti a lungo termine.
• Lo studio su osimertinib sottolinea l’importanza della medicina di precisione nel cancro polmonare, valutando come specifiche mutazioni genetiche (TP53) influenzino la risposta al trattamento in pazienti con mutazioni EGFR.
• Gli studi su COVID-19 (bemcentinib e baricitinib) sono condotti in numerosi paesi europei, riflettendo lo sforzo collaborativo internazionale nella ricerca di trattamenti efficaci, con particolare attenzione ai pazienti immunocompromessi che presentano un rischio maggiore.
• Tutti gli studi includono rigorosi criteri di inclusione ed esclusione per garantire la sicurezza dei partecipanti e l’affidabilità dei risultati.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi devono consultare il proprio medico per determinare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a studi clinici è volontaria e contribuisce in modo significativo al progresso della medicina e allo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per le malattie polmonari.