La malattia di Paget vulvare è una rara patologia cutanea che colpisce la zona vulvare. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per questa condizione, inclusi la terapia fotodinamica e l’elettrochemioterapia, offrendo nuove speranze per le pazienti con questa malattia difficile da trattare.

Studi Clinici in Corso per la Malattia di Paget Vulvare

La malattia di Paget vulvare è una condizione rara della pelle che colpisce la regione vulvare. È caratterizzata dalla presenza di cellule anomale (cellule di Paget) nell’epidermide. La malattia si manifesta spesso come chiazze rosse, squamose e pruriginose sulla pelle, che a volte possono essere scambiate per eczema o dermatite. Nel tempo, queste chiazze possono diventare più pronunciate e causare disagio o dolore. La progressione della malattia può variare: alcuni casi rimangono stabili mentre altri possono evolvere verso forme più invasive.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici nel database per la malattia di Paget vulvare, ed entrambi sono presentati in questo articolo. Questi studi stanno esplorando approcci terapeutici innovativi che potrebbero offrire nuove opzioni di trattamento per le pazienti affette da questa condizione.

Studi Clinici Attualmente in Corso

Studio sull’Uso di Metil Aminolevulinato e Dispositivo PAGETEX per il Trattamento della Malattia di Paget Extra-Mammaria Vulvare nelle Donne

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della malattia di Paget extra-mammaria vulvare utilizzando un approccio innovativo chiamato terapia fotodinamica. La terapia prevede l’utilizzo di un dispositivo medico denominato PAGETEX in combinazione con una crema chiamata METVIXIA, che contiene il principio attivo metil aminolevulinato.

Il trattamento funziona applicando la crema METVIXIA sull’area colpita, seguita dall’utilizzo del dispositivo PAGETEX per fornire la terapia luminosa. La luce attiva la crema, producendo specie reattive dell’ossigeno che prendono di mira e distruggono le cellule anomale. L’obiettivo principale dello studio è determinare se questo trattamento può controllare la malattia in almeno il 30% delle pazienti nell’arco di tre mesi.

Criteri di inclusione principali:

• Donne di età pari o superiore a 18 anni
• Diagnosi confermata di malattia di Paget vulvare non invasiva attraverso biopsia effettuata nell’ultimo anno
• La malattia può essere primaria (prima diagnosi) o recidivante dopo rimozione chirurgica
• Le donne in età fertile devono utilizzare una contraccezione efficace
• Capacità di comprendere lo studio e fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

• Pazienti maschi (lo studio è riservato alle donne)
• Pazienti senza diagnosi confermata tramite biopsia
• Pazienti considerate parte di popolazioni vulnerabili

Durante lo studio, le partecipanti avranno visite regolari per valutare i loro progressi. Queste visite includeranno valutazioni mediche e potrebbero comportare l’acquisizione di fotografie delle aree colpite per monitorare i cambiamenti. Lo studio monitorerà la risposta al trattamento, inclusi eventuali cambiamenti nelle dimensioni o nell’aspetto delle lesioni cutanee. Verranno inoltre valutati la qualità della vita, i livelli di dolore e gli eventuali effetti collaterali sperimentati dalle partecipanti durante il processo di trattamento. Le valutazioni chiave sono previste a tre e sei mesi per determinare l’efficacia del trattamento.

Studio sull’Elettrochemioterapia con Bleomicina e Cisplatino per il Trattamento della Malattia di Paget Vulvare e Lesioni Precancerose in Pazienti con Nuova Diagnosi o Recidive

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico sta valutando l’elettrochemioterapia come trattamento per la malattia di Paget vulvare non invasiva e per lesioni squamose precancerose di alto grado della vulva. L’elettrochemioterapia è un trattamento che combina farmaci chemioterapici con impulsi elettrici per aumentare l’efficacia dei farmaci.

Il trattamento prevede l’uso di due farmaci, Bleomicina e Cisplatino, somministrati in combinazione con impulsi elettrici. Gli impulsi elettrici aiutano i farmaci chemioterapici a penetrare più efficacemente nelle cellule tumorali, aumentando temporaneamente la permeabilità della membrana cellulare. Questo approccio potrebbe migliorare i risultati terapeutici per queste condizioni.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di malattia squamosa vulvare nuova o recidivante, inclusa VIN 2-3 (una condizione precancerosa), carcinoma microinvasivo in situ o malattia di Paget vulvare non invasiva
• Test positivo per papillomavirus umano ad alto rischio (HR HPV) nella cervice o nella vagina
• Età superiore a 18 anni
• Indice di Karnofsky superiore al 70% (una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane)
• Test di gravidanza negativo
• Pazienti per le quali l’intervento chirurgico non è indicato per l’estensione della malattia, scelta personale o motivi legati all’anestesia o alla ricostruzione

Criteri di esclusione:

• Pazienti maschi
• Pazienti senza lesioni squamose precancerose di alto grado o malattia di Paget vulvare non invasiva
• Pazienti al di fuori della fascia di età specificata

Lo studio prevede un monitoraggio attento delle partecipanti nel tempo. Circa 30 giorni dopo il trattamento, viene condotta una valutazione per verificare la risposta delle lesioni alla terapia, che include un esame istologico dei campioni chirurgici. Le visite di follow-up sono programmate a uno, tre, sei e dodici mesi dopo il trattamento per monitorare le condizioni della paziente. Durante queste visite, le valutazioni includono il controllo della persistenza dell’HPV, la valutazione dei cambiamenti sintomatici e la verifica della sicurezza del metodo di trattamento. Lo studio dovrebbe concludersi entro maggio 2025.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Entrambi gli studi clinici attualmente in corso per la malattia di Paget vulvare rappresentano approcci innovativi e minimamente invasivi per il trattamento di questa rara condizione. È importante notare che:

• Entrambi gli studi si concentrano su forme non invasive della malattia di Paget vulvare, offrendo alternative terapeutiche per pazienti che potrebbero non essere candidate alla chirurgia o che preferiscono opzioni di trattamento meno invasive
• La terapia fotodinamica con il dispositivo PAGETEX rappresenta un approccio locale mirato che utilizza la luce per attivare un agente fotosensibilizzante, riducendo potenzialmente gli effetti collaterali sistemici
• L’elettrochemioterapia combina la chemioterapia con impulsi elettrici per aumentare l’efficacia del trattamento direttamente nell’area colpita
• Entrambi gli studi valutano non solo l’efficacia del trattamento, ma anche la qualità della vita delle pazienti, riconoscendo l’impatto significativo che questa condizione può avere sul benessere generale
• I criteri di inclusione per entrambi gli studi richiedono una diagnosi confermata tramite biopsia, sottolineando l’importanza di una diagnosi accurata prima di iniziare il trattamento

Le pazienti interessate a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi associati a ciascun trattamento sperimentale. Questi studi clinici rappresentano un passo importante verso lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per una malattia che attualmente ha opzioni di trattamento limitate.