L’iperinsulinismo è una condizione rara caratterizzata da una produzione eccessiva di insulina, che porta a livelli pericolosamente bassi di zucchero nel sangue. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuovi trattamenti promettenti per pazienti con iperinsulinismo congenito e associato a tumori, offrendo speranza a coloro che non hanno risposto adeguatamente alle terapie standard.

Studi Clinici in Corso sull’Iperinsulinismo

L’iperinsulinismo rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i loro medici, poiché gli episodi ricorrenti di ipoglicemia possono avere conseguenze gravi sulla salute e sulla qualità della vita. Fortunatamente, la ricerca medica sta facendo progressi importanti con diversi studi clinici attualmente in corso in Europa. Questo articolo presenta una panoramica dettagliata di 4 studi clinici disponibili che stanno valutando nuovi trattamenti per l’iperinsulinismo.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Ersodetug per Pazienti con Ipoglicemia Non Controllata Dovuta a Livelli Elevati di Insulina Correlati a Tumori

Località: Francia, Paesi Bassi

Questo studio di fase 3 indaga l’iperinsulinismo associato a tumori (tumorHI), una condizione in cui i tumori causano una produzione eccessiva di insulina che porta a livelli bassi di zucchero nel sangue (ipoglicemia). La condizione può derivare da tumori delle cellule insulari (insulinomi/proinsulinomi) o da tumori non insulari. Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco ersodetug quando aggiunto ai trattamenti standard per persone la cui ipoglicemia non è adeguatamente controllata dalle terapie attuali.

Lo studio è progettato come uno studio randomizzato, in doppio cieco, che confronta ersodetug con un placebo. I partecipanti hanno tumori che causano il rilascio di troppa insulina, con conseguenti livelli pericolosamente bassi di zucchero nel sangue che non hanno risposto bene ai trattamenti tipici. Questi individui sperimentano molteplici episodi di ipoglicemia grave settimanalmente, a volte richiedendo assistenza da altri a causa di alterazioni dello stato mentale o fisico.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età, una diagnosi clinica di iperinsulinismo associato a tumori confermata da test di laboratorio, e sperimentare almeno 3 episodi di ipoglicemia a settimana con glucosio nel sangue inferiore a 54 mg/dL o episodi che richiedono assistenza. È richiesta un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi e uno stato di performance ECOG di 2 o migliore.

Farmaco in studio: Ersodetug è un anticorpo monoclonale umano anti-recettore dell’insulina (noto anche come RZ358) somministrato per infusione endovenosa come terapia aggiuntiva alle cure standard per l’ipoglicemia. Il trattamento continuerà per circa 8 settimane durante il periodo di trattamento principale.

Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di Efpegerglucagon in Bambini di Età Pari o Superiore a 2 Anni con Iperinsulinismo Congenito

Località: Germania

Questo studio clinico si concentra sull’iperinsulinismo congenito (CHI), una condizione rara in cui il corpo produce troppa insulina, portando a livelli bassi di zucchero nel sangue. Lo studio testerà un nuovo trattamento chiamato HM15136, una soluzione per iniezione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo trattamento, nonché comprendere come il farmaco si comporta nel corpo nel tempo.

I partecipanti riceveranno il trattamento HM15136 per un periodo di 8 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno i partecipanti per vedere come i loro corpi rispondono al trattamento, controllando eventuali effetti collaterali e misurando come il farmaco viene elaborato dall’organismo. Lo studio valuterà anche come il trattamento influisce sulla frequenza degli eventi di ipoglicemia nei partecipanti.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere iperinsulinismo congenito con ipoglicemia persistente, sperimentando almeno 3 episodi a settimana nonostante i trattamenti standard attuali. I bambini dai 12 anni in su devono essere in terapia stabile con farmaci come diazossido o analoghi della somatostatina per almeno 3 mesi. I bambini dai 2 agli 11 anni devono essere in terapia stabile per almeno 1 mese. È richiesto un livello di HbA1c inferiore al 7%.

Farmaco in studio: HM15136 viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee utilizzando una siringa preriempita. Il trattamento è open-label, il che significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno che viene somministrato HM15136.

Studio di Sicurezza a Lungo Termine del Dasiglucagone per Bambini con Iperinsulinismo Congenito

Località: Germania

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di un trattamento chiamato dasiglucagone per bambini con iperinsulinismo congenito (CHI). Il CHI è una condizione rara in cui il corpo produce troppa insulina, portando a livelli bassi di zucchero nel sangue. Il trattamento viene somministrato come soluzione per iniezione utilizzando un dispositivo speciale chiamato pompa per insulina Accu-Chek Spirit Combo, che aiuta a somministrare il farmaco in modo controllato per gestire la condizione.

Lo scopo di questo studio è valutare quanto sia sicuro il dasiglucagone quando usato per un lungo periodo nei bambini con CHI. I partecipanti riceveranno il dasiglucagone attraverso un piccolo tubo posizionato sotto la pelle, collegato alla pompa per insulina. Lo studio monitorerà i bambini per eventuali effetti collaterali e quanto bene il trattamento aiuta a gestire i loro livelli di zucchero nel sangue.

Criteri di inclusione principali: Il bambino deve aver completato il trattamento nello studio ZP4207-17103 o ZP4207-17109. È prevista una valutazione continua del rapporto rischio-beneficio positivo per il trattamento con dasiglucagone. Le pazienti femminili in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio. I partecipanti devono essere in grado e disposti a seguire le procedure dello studio.

Farmaco in studio: Il dasiglucagone viene somministrato come infusione sottocutanea, il che significa che il farmaco viene somministrato sotto la pelle. Lo studio è previsto continuare fino a novembre 2026, monitorando eventuali eventi avversi e misurando parametri come la quantità totale di carboidrati somministrati, il tempo fino alla rimozione del sondino nutrizionale e il tempo fino a eventuali interventi chirurgici pancreatici.

Studio su RZ358 per il Trattamento dell’Iperinsulinismo Congenito nei Pazienti

Località: Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sull’iperinsulinismo congenito, che causa livelli bassi di zucchero nel sangue o ipoglicemia a causa della produzione eccessiva di insulina. Lo studio valuterà un trattamento chiamato RZ358, un anticorpo monoclonale progettato per bloccare il recettore dell’insulina, aiutando potenzialmente a gestire i livelli di zucchero nel sangue nei pazienti con questa condizione. Lo studio includerà anche un gruppo placebo per confronto.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro RZ358 nel trattare pazienti con iperinsulinismo congenito. I partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione endovenosa, il che significa che il farmaco verrà somministrato direttamente in una vena. Lo studio durerà 24 settimane, durante le quali verrà monitorata la frequenza degli eventi di ipoglicemia per determinare se RZ358 può ridurre il numero di episodi di ipoglicemia sperimentati dai pazienti.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere un’età compresa tra 3 mesi (corretta per l’età gestazionale per bambini sotto i 9 mesi) e 45 anni al momento dello screening. Devono avere una diagnosi clinica confermata di iperinsulinismo congenito e non aver raggiunto un controllo glicemico adeguato nonostante i trattamenti medici standard. I partecipanti devono sperimentare almeno 3 episodi di ipoglicemia (inferiore a 70 mg/dL) a settimana e avere un tempo giornaliero medio con ipoglicemia di almeno l’8% durante il periodo di screening monitorato.

Farmaco in studio: RZ358 viene somministrato per via endovenosa in uno studio randomizzato in doppio cieco. Il farmaco agisce bloccando gli effetti dell’insulina sul suo recettore, aiutando a prevenire livelli pericolosamente bassi di zucchero nel sangue. È classificato come agente anti-ipoglicemico.

Considerazioni Importanti

Durante tutti questi studi, i partecipanti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute. Ciò includerà controlli regolari, esami del sangue e altre valutazioni per garantire la sicurezza e il benessere di tutti i partecipanti. Le pazienti femminili in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per un periodo specificato dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale.

È importante notare che tutti questi trattamenti sono ancora in fase di sperimentazione clinica e non sono ancora ampiamente disponibili nella pratica medica. I partecipanti agli studi riceveranno cure mediche specializzate e contribuiranno allo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per l’iperinsulinismo.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso rappresentano una speranza significativa per i pazienti con iperinsulinismo, sia congenito che associato a tumori. I farmaci in fase di sperimentazione – ersodetug, HM15136, dasiglucagone e RZ358 – utilizzano approcci innovativi per gestire l’ipoglicemia causata dalla produzione eccessiva di insulina.

È particolarmente incoraggiante che questi studi coprano diverse fasce d’età, dai bambini molto piccoli (a partire da 3 mesi) agli adulti fino a 45 anni, riconoscendo che l’iperinsulinismo può manifestarsi in diverse fasi della vita. Gli studi sono distribuiti in vari paesi europei, inclusi Francia, Paesi Bassi, Germania, Spagna, Bulgaria, Danimarca e Grecia, rendendo più accessibile la partecipazione per i pazienti.

Un aspetto comune importante è il monitoraggio continuo della glicemia e la valutazione attenta della sicurezza in tutti gli studi. Questi protocolli rigorosi sono essenziali per garantire che i nuovi trattamenti siano non solo efficaci ma anche sicuri per l’uso a lungo termine. Per i pazienti che attualmente lottano con ipoglicemia non controllata nonostante le terapie standard, questi studi offrono l’opportunità di accedere a trattamenti potenzialmente innovativi sotto stretta supervisione medica.

Se tu o un tuo caro soffrite di iperinsulinismo e siete interessati a partecipare a uno di questi studi clinici, è consigliabile discuterne con il vostro medico curante, che può valutare la vostra idoneità e fornire ulteriori informazioni sui centri di studio disponibili.