Questo articolo fornisce informazioni dettagliate sugli studi clinici attualmente in corso per l’insufficienza epatica acuta e le malattie epatiche correlate. Attualmente è disponibile 1 studio clinico che valuta la sicurezza a lungo termine della terapia cellulare HepaStem in pazienti con disturbi del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie.

Studi clinici in corso per l’insufficienza epatica acuta e malattie epatiche correlate

L’insufficienza epatica acuta e altre malattie epatiche gravi rappresentano condizioni mediche complesse che richiedono approcci terapeutici innovativi. Attualmente, la ricerca clinica si concentra sullo sviluppo di terapie cellulari che possano supportare la funzione epatica e migliorare la qualità di vita dei pazienti. In questo articolo presentiamo gli studi clinici attualmente disponibili per pazienti affetti da queste condizioni.

Studio clinico disponibile

Studio sulla sicurezza a lungo termine di HepaStem per pazienti con disturbi del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato HepaStem. HepaStem è una terapia cellulare che utilizza cellule epatiche appositamente preparate per aiutare a trattare determinate malattie. Le patologie oggetto di questo studio includono i disturbi del ciclo dell’urea, la sindrome di Crigler-Najjar e varie malattie epatiche fibroinfiammatorie. Queste condizioni possono influenzare il modo in cui il fegato funziona e processa le sostanze nell’organismo.

Lo scopo principale di questo studio è monitorare i pazienti che hanno precedentemente ricevuto almeno un’infusione di HepaStem in studi clinici precedenti. Lo studio mira a garantire che il trattamento rimanga sicuro per un lungo periodo. I pazienti che hanno partecipato a questi studi precedenti continueranno ad essere osservati per verificare eventuali effetti collaterali o cambiamenti dello stato di salute.

Criteri di inclusione principali:

• Pazienti che hanno ricevuto almeno un’infusione di HepaStem durante uno studio clinico precedente condotto da Promethera Therapeutics
• Pazienti in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto
• Per i bambini, il consenso deve essere fornito dai genitori o da un rappresentante legale
• Se un paziente è minorenne quando si iscrive allo studio e diventa maggiorenne durante lo studio, deve fornire il proprio consenso come adulto
• Lo studio include pazienti sia di sesso maschile che femminile

Criteri di esclusione:

• Pazienti che non hanno ricevuto almeno un’infusione del prodotto medicinale sperimentale HepaStem HALPC in uno studio clinico precedente
• Pazienti che non hanno partecipato a uno studio clinico interventistico precedente condotto da Promethera Biosciences o Promethera Therapeutics
• Pazienti che non presentano condizioni quali disturbi del ciclo dell’urea (UCD), sindrome di Crigler-Najjar (CN) o malattie epatiche fibroinfiammatorie

Il farmaco sperimentale: HepaStem è una terapia che utilizza cellule speciali derivate dal fegato. Queste cellule sono progettate per aiutare a riparare e rigenerare il tessuto epatico danneggiato. In questo studio clinico, l’attenzione è rivolta alla comprensione di quanto sia sicuro HepaStem per i pazienti nel lungo periodo dopo averlo ricevuto in uno studio precedente. La terapia mira a supportare la funzione epatica e migliorare la salute dei pazienti con condizioni epatiche fornendo al fegato le cellule necessarie per favorire la sua guarigione.

Fasi dello studio:

• Fase 1 – Adesione allo studio: All’ingresso nello studio, viene confermato che il paziente ha precedentemente ricevuto almeno un’infusione di HepaStem durante uno studio clinico precedente. Viene richiesto il consenso informato scritto. Se il paziente è minorenne, il genitore o il rappresentante legale fornirà il consenso per suo conto.
• Fase 2 – Partecipazione allo studio: L’obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine della terapia con HepaStem. Ciò comporta il monitoraggio di eventuali eventi avversi o problemi di salute che potrebbero verificarsi dopo aver ricevuto il trattamento. Lo studio documenterà eventuali eventi sanitari significativi, come trapianto d’organo, sviluppo di tumori o qualsiasi malattia legata a infezioni.
• Fase 3 – Monitoraggio e follow-up: Durante tutto lo studio, verranno condotti controlli regolari per monitorare lo stato di salute del paziente. Ciò aiuterà a identificare eventuali effetti a lungo termine del trattamento con HepaStem. Lo studio dovrebbe continuare fino a luglio 2028, garantendo la raccolta di dati completi sulla sicurezza a lungo termine.

Informazioni sulle malattie studiate

Disturbi del ciclo dell’urea: I disturbi del ciclo dell’urea sono un gruppo di condizioni genetiche che influenzano la capacità dell’organismo di rimuovere l’azoto di scarto. Ciò si verifica a causa di una deficienza di uno degli enzimi del ciclo dell’urea, portando a un accumulo di ammoniaca nel sangue. L’ammoniaca è tossica, specialmente per il cervello, e può causare problemi neurologici. I sintomi possono includere vomito, letargia e, nei casi gravi, coma. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che manifestano sintomi poco dopo la nascita, mentre altri potrebbero non mostrare segni fino a più tardi nella vita.

Sindrome di Crigler-Najjar: La sindrome di Crigler-Najjar è una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo della bilirubina, una sostanza prodotta dalla normale degradazione dei globuli rossi. La condizione è caratterizzata da una deficienza dell’enzima responsabile della conversione della bilirubina in una forma che può essere facilmente escreta dall’organismo. Di conseguenza, la bilirubina si accumula nel sangue, portando all’ittero, che è un ingiallimento della pelle e degli occhi. Esistono due tipi di sindrome di Crigler-Najjar, con il Tipo 1 più grave del Tipo 2. La malattia progredisce con ittero persistente e può portare a complicazioni neurologiche se i livelli di bilirubina diventano troppo alti.

Malattie epatiche fibroinfiammatorie: Le malattie epatiche fibroinfiammatorie comprendono una serie di condizioni caratterizzate da infiammazione e fibrosi del tessuto epatico. Queste malattie possono derivare da varie cause, tra cui infezioni croniche, disturbi autoimmuni e esposizione prolungata a tossine. L’infiammazione porta all’attivazione di cellule epatiche che producono tessuto fibroso, causando cicatrici e influenzando la funzione epatica. Nel tempo, il fegato può diventare rigido e meno in grado di svolgere le sue normali funzioni. I sintomi possono includere affaticamento, dolore addominale e ittero. La progressione di queste malattie può portare a danni epatici significativi se la causa sottostante non viene affrontata.

Sommario e considerazioni finali

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per pazienti con insufficienza epatica acuta e malattie epatiche correlate. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con HepaStem in studi precedenti di continuare ad essere monitorati per garantire la sicurezza a lungo termine di questa terapia innovativa.

È importante notare che questo studio è di tipo osservazionale a lungo termine e non prevede la somministrazione di nuovi trattamenti, ma si concentra esclusivamente sul monitoraggio della sicurezza. I pazienti interessati che soddisfano i criteri di inclusione possono partecipare in diversi paesi europei, tra cui Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia e Spagna.

La terapia cellulare con HepaStem rappresenta un approccio promettente per il trattamento di condizioni epatiche complesse, e questo studio contribuirà a fornire dati fondamentali sulla sua sicurezza nel lungo periodo. Lo studio è previsto continuare fino al 2028, consentendo una valutazione approfondita degli effetti del trattamento nel tempo.

I pazienti e le loro famiglie che desiderano maggiori informazioni su questo studio clinico possono consultare il link fornito o contattare i centri di ricerca partecipanti nei paesi menzionati.