Sono attualmente in corso 64 studi clinici sull’asma in tutto il mondo, che valutano nuovi trattamenti e approcci per migliorare il controllo della malattia. Questo articolo presenta 10 studi selezionati che spaziano dall’immunoterapia specifica per allergeni alle terapie biologiche innovative, offrendo nuove speranze per i pazienti con asma allergica, eosinofila e grave.

Studi Clinici in Corso sull’Asma: Nuove Opportunità di Trattamento

L’asma è una malattia respiratoria cronica che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Si caratterizza per l’infiammazione e il restringimento delle vie aeree, causando sintomi come respiro sibilante, tosse, difficoltà respiratorie e senso di costrizione toracica. Attualmente sono in corso 64 studi clinici dedicati a questa patologia, con l’obiettivo di sviluppare terapie più efficaci e personalizzate. Di seguito presentiamo 10 studi selezionati che potrebbero rappresentare importanti progressi nel trattamento dell’asma.

Studi sull’Immunoterapia Specifica per Allergeni

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza degli Allergoidi Coniugati con Mannano per il Trattamento della Rinite Allergica/Rinocongiuntivite in Pazienti Allergici agli Acari della Polvere

Localizzazione: Portogallo, Spagna

Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza del vaccino allergoide coniugato con mannano per pazienti di età compresa tra 12 e 65 anni con rinite o rinocongiuntivite allergica da moderata a grave, con o senza asma controllata da lieve a moderata. Il vaccino viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee e mira a sviluppare tolleranza agli acari della polvere domestica (Dermatophagoides pteronyssinus e Dermatophagoides farinae). I partecipanti riceveranno il vaccino o un placebo per circa un anno, durante il quale verranno monitorati sintomi, uso di farmaci e qualità della vita. Lo studio include pazienti con un punteggio combinato di sintomi e farmaci di almeno 2 su 6 per almeno 10 giorni, con test cutaneo positivo e IgE specifiche ≥3,5 kU/L.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dell’Immunoterapia Sottocutanea con Allergeni Der p 1, Der p 2 e Der p 23 per Pazienti con Rinite o Rinocongiuntivite Allergica

Localizzazione: Spagna

Questo trial valuta l’immunoterapia sottocutanea con allergeni purificati Der p 1, Der p 2 e Der p 23 per pazienti di età compresa tra 12 e 65 anni con rinite o rinocongiuntivite allergica da moderata a grave, possibilmente con asma allergica controllata. Il trattamento prevede 12 dosi di mantenimento a dosaggi variabili per identificare la dose ottimale. I criteri di inclusione richiedono sintomi persistenti da almeno un anno, test cutaneo positivo (≥3 mm) e IgE specifiche ≥0,7 kU/L. Per i pazienti asmatici è richiesto un FEV1 ≥80%. Lo studio monitora la frequenza degli attacchi d’asma, i sintomi, l’uso di farmaci e la qualità della vita durante il periodo di trattamento.

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di un Vaccino per l’Allergia ai Pollini di Graminacee e Olivo per Pazienti con Rinite Allergica o Asma

Localizzazione: Spagna

Questo studio valuta un vaccino contenente estratti allergenici modificati di 6 graminacee e polline di olivo (MG01_T517) per pazienti di età compresa tra 12 e 65 anni con rinite o rinocongiuntivite allergica, con o senza asma da lieve a moderata controllata. Il vaccino viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee per un periodo fino a 12 mesi. L’obiettivo primario è valutare il punteggio complessivo di sintomi e farmaci durante la stagione pollinica (aprile, maggio e giugno). I partecipanti devono avere test cutaneo positivo e IgE specifiche agli allergeni studiati, e devono utilizzare uno smartphone per registrare sintomi e uso di farmaci. Lo studio confronta il vaccino con un placebo per determinarne l’efficacia nel ridurre i sintomi allergici.

Studi su Nuove Terapie per l’Asma Non Controllata

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Tanimilast per Pazienti con Asma Non Controllata in Terapia con Corticosteroidi Inalatori e Beta2-Agonisti a Lunga Durata d’Azione

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Polonia, Romania, Spagna

Questo trial valuta CHF6001 DPI (tanimilast), una polvere per inalazione, come terapia aggiuntiva per pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con asma non controllata nonostante l’uso di dosi medie o elevate di corticosteroidi inalatori combinati con beta2-agonisti a lunga durata d’azione. La dose giornaliera totale di CHF6001 è di 3200 microgrammi. Lo studio dura 52 settimane e confronta il trattamento attivo con un placebo. I criteri di inclusione richiedono una storia di asma di almeno un anno, FEV1 ≤80% del valore normale, punteggio ACQ-7 ≥1,5 e almeno una riacutizzazione che ha richiesto ospedalizzazione negli ultimi 12 mesi o due o più episodi trattati con corticosteroidi sistemici. L’obiettivo primario è valutare la riduzione delle riacutizzazioni asmatiche.

Studio sul Tiotropio per la Prevenzione degli Attacchi Gravi di Asma nei Bambini in Età Prescolare con Asma Non Controllata

Localizzazione: Germania

Questo studio valuta il tiotropio bromuro monoidrato somministrato tramite inalatore Respimat per la prevenzione delle riacutizzazioni gravi in bambini di età compresa tra 1 e 5 anni con asma non controllata. I partecipanti devono avere una diagnosi di asma da almeno 6 mesi, essere in terapia stabile con corticosteroidi inalatori per almeno 4 settimane e avere una storia di ospedalizzazione o almeno 2 cicli di corticosteroidi sistemici negli ultimi 24 mesi. Il trattamento viene aggiunto alla terapia con corticosteroidi inalatori esistente. Lo studio monitora il tempo alla prima riacutizzazione grave, il numero di riacutizzazioni, i risvegli notturni dovuti ai sintomi asmatici e l’uso di farmaci di salvataggio. L’obiettivo è determinare se il tiotropio può ridurre efficacemente la frequenza degli episodi gravi in questa popolazione pediatrica.

Studi su Terapie Biologiche per l’Asma Grave

Studio su Benralizumab per Pazienti con Asma Grave

Localizzazione: Francia

Questo studio valuta benralizumab (Fasenra 30 mg) somministrato tramite iniezione sottocutanea in pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con asma grave. L’obiettivo è comprendere come il farmaco influenzi l’espressione genica e valutare se possa ridurre significativamente le riacutizzazioni asmatiche. I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di asma grave che necessiti di dosi elevate di farmaci inalatori (>1000 microgrammi al giorno di beclometasone o equivalente) per oltre un anno, un punteggio ACQ-7 ≥1,5, almeno 3 riacutizzazioni nei 12 mesi precedenti e livelli di eosinofili ≥0,3 G/L. I partecipanti vengono categorizzati in tre gruppi (responders, responders intermedi e non-responders) in base alla loro risposta al trattamento. Lo studio analizza campioni di sangue per identificare una firma genetica predittiva della risposta a benralizumab.

Studio Comparativo di Depemokimab, Mepolizumab e Benralizumab per Adulti e Adolescenti con Asma Eosinofila Grave

Localizzazione: Austria, Finlandia, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia

Questo ampio studio internazionale confronta l’efficacia di GSK3511294 (depemokimab, 100 mg ogni 26 settimane) con mepolizumab (100 mg ogni 4 settimane) e benralizumab (30 mg ogni 4 settimane) in pazienti di età ≥12 anni con asma grave a fenotipo eosinofilo. I partecipanti devono avere una diagnosi di asma da almeno 2 anni e aver ricevuto trattamento con mepolizumab o benralizumab per almeno 12 mesi con beneficio documentato. Lo studio doppio cieco dura 52 settimane e valuta la frequenza delle riacutizzazioni, il controllo dell’asma e la funzione polmonare. Tutti i partecipanti devono utilizzare dosi medie o elevate di corticosteroidi inalatori e almeno un farmaco aggiuntivo per il controllo dell’asma. L’obiettivo è determinare se depemokimab sia altrettanto efficace delle terapie anti-IL-5/5R esistenti.

Studio sulla Sospensione di Omalizumab in Pazienti con Asma Allergica Grave Ben Controllata Dopo 3 Anni di Trattamento

Localizzazione: Francia

Questo studio valuta se pazienti adulti (>18 anni) con asma allergica grave ben controllata possano sospendere in sicurezza omalizumab (Xolair 75 mg) dopo almeno 33 mesi di trattamento. I partecipanti devono avere un punteggio ACT ≥18 e non più di una riacutizzazione nell’anno precedente. Lo studio randomizzato confronta la continuazione del trattamento con la sospensione per un periodo di 12 mesi. L’endpoint primario è il numero di riacutizzazioni asmatiche nell’anno successivo alla randomizzazione. Gli endpoint secondari includono cambiamenti nel controllo dell’asma (valutati con ACT a 6 e 12 mesi), qualità della vita, funzione respiratoria (FEV1), uso di farmaci e visite al pronto soccorso o ospedalizzazioni per asma. Lo studio mira a determinare se la sospensione di omalizumab sia sicura ed efficace quanto la continuazione del trattamento.

Studio sulla Riduzione dei Farmaci per l’Asma con Tezepelumab in Pazienti di Età Compresa tra 12 e 80 Anni con Asma Grave

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio valuta se tezepelumab (210 mg ogni 4 settimane tramite iniezione sottocutanea) permetta ai pazienti di età compresa tra 12 e 80 anni con asma grave di ridurre la terapia di base mantenendo il controllo della malattia. I criteri di inclusione richiedono una storia documentata di asma grave diagnosticata negli ultimi 10 anni, trattamento continuo con corticosteroidi inalatori ad alte dosi e beta-agonisti a lunga durata d’azione per almeno 6 mesi, almeno una riacutizzazione nell’ultimo anno che ha richiesto corticosteroidi orali o ospedalizzazione, FEV1 pre-broncodilatatore >60% con reversibilità >12% e punteggio ACQ-5 tra 1,5 e 3. Lo studio prevede una valutazione a 24 settimane per determinare se i pazienti hanno raggiunto il controllo dell’asma, seguita da una fase di riduzione della terapia di base fino alla settimana 56. L’obiettivo è valutare il raggiungimento della remissione clinica, definita come controllo ottimale dell’asma con riduzione della terapia di base.

Studio su Nuove Terapie per Malattie Polmonari Muco-Ostruttive

Studio sugli Effetti della Soluzione per Inalazione ARO-MUC5AC per Pazienti con Asma e BPCO

Localizzazione: Polonia, Spagna

Questo studio valuta ARO-MUC5AC (contenente ADS-013), una soluzione per inalazione somministrata tramite nebulizzatore Pari eFlow, in pazienti con asma, broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e volontari sani. Per la coorte asma, i criteri di inclusione richiedono età tra 18 e 65 anni, diagnosi confermata di asma da almeno 12 mesi, dose giornaliera di corticosteroidi inalatori ≥500 mcg per almeno 3 mesi, almeno un farmaco aggiuntivo per il controllo dell’asma, FEV1 pre-broncodilatatore tra 40% e 80%, storia di fumo <10 pacchetti-anno e non fumatori da almeno 6 mesi. Per la coorte BPCO, i criteri richiedono età tra 40 e 70 anni, diagnosi di BPCO da almeno 12 mesi, storia di bronchite cronica, storia di fumo ≥10 pacchetti-anno e FEV1 post-broncodilatatore tra 40% e 80%. Lo studio valuta sicurezza, tollerabilità ed effetti sulla funzione polmonare (FEV1 e FVC).

Riepilogo

Gli studi clinici presentati rappresentano importanti progressi nella ricerca di terapie più efficaci per l’asma. Emergono diverse osservazioni significative:

• Immunoterapia specifica: Tre studi valutano vaccini allergenici per acari della polvere, pollini di graminacee e olivo, offrendo alternative per pazienti con rinite allergica e asma lieve-moderata controllata.
• Terapie biologiche innovative: Diversi studi si concentrano su anticorpi monoclonali (benralizumab, depemokimab, mepolizumab, tezepelumab) per l’asma grave eosinofila, con l’obiettivo di ridurre le riacutizzazioni e permettere la riduzione dei farmaci di base.
• Strategie di de-escalation: Due studi esplorano la possibilità di sospendere o ridurre le terapie biologiche in pazienti ben controllati, un aspetto importante per la gestione a lungo termine.
• Popolazioni speciali: Uno studio si rivolge specificamente ai bambini in età prescolare (1-5 anni) con asma non controllata, una popolazione spesso sottorappresentata negli studi clinici.
• Approcci innovativi: La ricerca su ARO-MUC5AC rappresenta un nuovo approccio mirato alla riduzione della produzione di muco nelle malattie polmonari ostruttive.

Questi studi offrono nuove speranze per i pazienti con asma, in particolare per coloro che non rispondono adeguatamente alle terapie convenzionali. La partecipazione a studi clinici può fornire accesso anticipato a terapie innovative e contribuire al progresso della conoscenza medica. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio medico la possibilità di partecipare a questi studi.