Studio sull’efficacia e sicurezza di Coramitug in pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR CM)

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Promotore

Novo Nordisk A/S

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia del cuore causata dall’accumulo di una proteina chiamata transtiretina che forma depositi dannosi nel muscolo cardiaco. Questa condizione può manifestarsi in due forme: una forma ereditaria che viene trasmessa attraverso le famiglie e una forma che si sviluppa con l’età senza essere ereditaria. Il farmaco sperimentale che viene testato si chiama NNC6019-0001 e sarà confrontato con un placebo per valutarne l’efficacia e la sicurezza.

Lo scopo di questo studio è determinare se NNC6019-0001 può migliorare la capacità di camminare e ridurre i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che indica quanto il cuore è sotto stress. Durante lo studio, che dura 52 settimane, i partecipanti riceveranno casualmente una di due dosi diverse del farmaco sperimentale o il placebo. I medici monitoreranno vari aspetti della salute cardiaca attraverso esami del sangue, test di camminata di sei minuti per misurare la resistenza fisica, e questionari sulla qualità della vita. Verranno anche effettuati esami di imaging del cuore per valutare come il farmaco influisce sulla struttura e la funzione cardiaca.

Durante tutto il periodo dello studio, i ricercatori osserveranno attentamente i partecipanti per verificare se il trattamento è sicuro e per registrare eventuali effetti collaterali. Lo studio includerà anche un periodo di follow-up per continuare a monitorare la sicurezza e raccogliere informazioni aggiuntive sui risultati del trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere le loro terapie standard per il cuore durante tutto lo studio.

1 Valutazione iniziale e randomizzazione

Al momento dell’ingresso nello studio, verrai sottoposto a una valutazione completa che includerà esami del sangue, ecocardiogramma (esame del cuore tramite ultrasuoni), test del cammino di 6 minuti (camminerai per 6 minuti per misurare la tua capacità di esercizio) e questionari sulla qualità della vita.

Verrai assegnato casualmente a uno di tre gruppi di trattamento: potresti ricevere il farmaco sperimentale NNC6019-0001 a dose bassa, a dose alta, oppure un placebo (una soluzione che non contiene il farmaco attivo). Né tu né il tuo medico saprete quale trattamento stai ricevendo.

Questa fase si svolge nella settimana 0 (baseline) dello studio.

2 Inizio del trattamento

Riceverai il trattamento assegnato tramite infusione endovenosa (attraverso una vena del braccio). La soluzione ti verrà somministrata direttamente in ospedale o in clinica.

Il trattamento consisterà nel farmaco sperimentale NNC6019-0001 o nel placebo, a seconda del gruppo a cui sei stato assegnato.

Le infusioni avverranno a intervalli regolari durante tutto il periodo di trattamento.

3 Visite di controllo regolari

Durante tutto lo studio, dovrai recarti presso il centro clinico per visite di controllo programmate.

A ogni visita, il personale medico controllerà il tuo stato di salute, effettuerà esami del sangue per misurare i livelli di NT-proBNP (un marcatore che indica la funzione del cuore) e troponina I (un indicatore di danno al muscolo cardiaco).

Dovrai ripetere il test del cammino di 6 minuti per valutare eventuali cambiamenti nella tua capacità di camminare.

Verranno effettuati ecocardiogrammi periodici per monitorare la funzione del cuore e misurare il volume extracellulare miocardico (la quantità di tessuto cicatriziale nel muscolo cardiaco).

4 Valutazioni della qualità di vita

Dovrai compilare questionari sul tuo benessere generale, incluso il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, che valuta come la malattia cardiaca influisce sulla tua vita quotidiana.

Se hai la forma ereditaria della malattia (hATTR), dovrai sottoporsi anche a valutazioni neurologiche per misurare eventuali problemi ai nervi tramite il punteggio di compromissione neuropatica.

Queste valutazioni ti aiuteranno a riflettere su come ti senti e su eventuali cambiamenti nella tua condizione.

5 Fase di trattamento attivo

Il periodo di trattamento attivo durerà 52 settimane (circa 1 anno).

Durante questo periodo, riceverai regolarmente il trattamento assegnato e dovrai partecipare a tutte le visite programmate.

Il personale medico monitorerà attentamente la tua sicurezza e qualsiasi effetto collaterale che potresti sperimentare.

6 Valutazione finale del trattamento

Alla settimana 52 (visita 15), dovrai sottoporti a una valutazione completa simile a quella iniziale.

Questo includerà tutti gli stessi test: esami del sangue, ecocardiogramma, test del cammino di 6 minuti e questionari sulla qualità di vita.

I risultati di questa valutazione verranno confrontati con quelli iniziali per determinare se il trattamento ha avuto effetti benefici.

7 Periodo di follow-up

Dopo aver completato il trattamento alla settimana 52, continuerai a essere monitorato per altre 12 settimane.

Durante questo periodo di follow-up, il personale medico continuerà a controllare la tua salute e a registrare eventuali eventi avversi o problemi di salute.

Il follow-up si concluderà alla settimana 64 (visita 16), che rappresenta la fine ufficiale della tua partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere una diagnosi confermata di cardiomiopatia ATTR, una malattia del cuore causata da accumulo di proteine anomale nel muscolo cardiaco
Può partecipare sia chi è maschio che femmina
L’età deve essere compresa tra 18 e 84 anni al momento della firma del consenso informato
Deve avere una diagnosi stabilita di cardiomiopatia ATTR con tipo wild-type TTR (forma spontanea) o ereditario TTR (forma trasmessa in famiglia) secondo gli standard locali
Deve assumere terapie cardiovascolari a dosi stabili da almeno 6 settimane prima della randomizzazione
Lo spessore del setto interventricolare (la parete che separa i ventricoli del cuore) deve essere di almeno 12 millimetri
Deve essere classificato come classe NYHA II-III, che indica un livello di limitazione dell’attività fisica da lieve a moderato
I livelli di NT-proBNP (un marcatore nel sangue che indica stress cardiaco) devono essere di almeno 650 pg/mL se il ritmo cardiaco è normale o superiore a 1000 pg/mL se presenta fibrillazione atriale (ritmo cardiaco irregolare)
Nel test del cammino di 6 minuti deve riuscire a percorrere una distanza compresa tra 150 e 450 metri
La velocità di filtrazione glomerulare stimata (un test che valuta la funzione dei reni) deve essere di almeno 25 mL/min/1.73 m²

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai meno di 18 anni non puoi partecipare allo studio
Se sei una donna incinta o che allatta al seno non puoi essere inclusa
Se hai una cardiomiopatia (malattia del muscolo del cuore) diversa dall’ATTR non puoi partecipare
Se hai avuto un trapianto di cuore in passato non sei idoneo per lo studio
Se stai assumendo farmaci specifici per l’amiloidosi ATTR (accumulo di proteine anormali negli organi) come tafamidis, diflunisal o doxiciclina non puoi partecipare
Se hai una malattia grave del fegato o dei reni non puoi essere incluso
Se hai un pacemaker (dispositivo che regola il battito cardiaco) o un defibrillatore (dispositivo che corregge ritmi cardiaci pericolosi) impiantato di recente non sei idoneo
Se hai avuto un infarto del cuore o un ictus negli ultimi 3 mesi non puoi partecipare
Se hai un cancro attivo che richiede trattamento non sei idoneo per lo studio
Se hai una malattia psichiatrica non controllata che potrebbe interferire con la tua partecipazione non puoi essere incluso
Se stai partecipando ad altri studi clinici sperimentali non puoi prendere parte a questo studio
Se hai allergie note ai componenti del farmaco sperimentale non sei idoneo
Se non riesci a camminare o hai limitazioni fisiche severe che impediscono l’esecuzione dei test richiesti non puoi partecipare

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	12.07.2023
Germania	Non reclutando	24.07.2023
Italia	Non reclutando	10.08.2023
Paesi Bassi	Non reclutando	11.10.2023
Portogallo	Non reclutando	06.11.2023
Repubblica Ceca	Non reclutando	30.05.2023
Spagna	Non reclutando	11.09.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

CORAMITUG

NNC6019-0001 è un farmaco sperimentale sviluppato per trattare la cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR CM). Questa condizione si verifica quando una proteina chiamata transtiretina forma depositi anomali nel cuore, causando problemi nella funzione cardiaca. Il farmaco è progettato per aiutare a migliorare la capacità di camminare dei pazienti e ridurre i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che indica quanto il cuore stia lavorando duramente. In questo studio, il farmaco viene testato a due diversi livelli di dose per vedere quale funzioni meglio nel trattamento di questa malattia cardiaca rara.

Amiloidosi cardiaca da transtiretina – Malattia causata dall’accumulo di proteine transtiretina mal ripiegate nel muscolo cardiaco. Esistono due forme principali: quella ereditaria (hATTR) dovuta a mutazioni genetiche e quella wild-type (wtATTR) che si sviluppa con l’età. Le proteine anomale si depositano progressivamente nel tessuto cardiaco formando fibrille amiloidi. Questo accumulo interferisce con il normale funzionamento del cuore, causando ispessimento delle pareti cardiache e rigidità del muscolo. La malattia progredisce gradualmente compromettendo la capacità del cuore di pompare efficacemente il sangue. Nella forma ereditaria può essere coinvolto anche il sistema nervoso periferico.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:08

ID della sperimentazione:

2023-506824-96-00

Codice del protocollo:

NN6019-4940

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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