Lo studio clinico si concentra sulle malformazioni artero-venose, che sono anomalie nei vasi sanguigni che possono causare problemi significativi, come dolore e complicazioni potenzialmente pericolose per la vita. Queste malformazioni sono spesso difficili da trattare con le cure standard, come la chirurgia o l’embolizzazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Regorafenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Regorafenib nei pazienti con malformazioni artero-venose che non rispondono alle cure standard. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi, come il dolore, e per valutare eventuali effetti collaterali del trattamento.

La valutazione dell’efficacia del trattamento si baserà su questionari sulla qualità della vita e sull’osservazione dei sintomi, in particolare il dolore. Inoltre, verranno effettuati esami come l’ecografia Doppler, la risonanza magnetica (MRI) e l’arteriografia per valutare le dimensioni delle lesioni. Lo studio esplorerà anche come il trattamento possa influenzare le limitazioni funzionali, ovvero le difficoltà nel compiere azioni quotidiane. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio queste complesse anomalie vascolari.