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Studio sull'uso precoce o tardivo di epoetina alfa in pazienti adulti con MDS a basso rischio e anemia non dipendente da trasfusioni di globuli rossi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia del sangue chiamata Sindrome Mielodisplastica (MDS), che può causare anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani. In particolare, si concentra su pazienti adulti con MDS a basso rischio che non dipendono da trasfusioni di globuli rossi. La ricerca esamina l'uso di un farmaco chiamato epoetin alfa, noto anche come EPREX, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco aiuta a stimolare la produzione di globuli rossi nel corpo.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia dell'inizio precoce rispetto all'inizio ritardato del trattamento con epoetin alfa nei pazienti con MDS a basso rischio. Alcuni pazienti inizieranno il trattamento subito, mentre altri lo inizieranno più tardi, quando raggiungeranno un certo livello di anemia. Lo studio mira a determinare quale approccio sia più efficace nel ritardare la necessità di trasfusioni di globuli rossi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con epoetin alfa e saranno monitorati per vedere quanto tempo passa prima che diventino dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi. Saranno anche valutati altri aspetti, come la risposta del corpo al trattamento e la qualità della vita. Lo studio è progettato per durare fino al 2025, con l'obiettivo di fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell'anemia nei pazienti con MDS a basso rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di epoetin alfa, un farmaco utilizzato per trattare l'anemia.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una soluzione in siringa preriempita chiamata EPREX 40000 UI/ml.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: inizio precoce o inizio ritardato del trattamento con epoetin alfa.

    Nel gruppo a inizio precoce, il trattamento inizia subito dopo l'inclusione nello studio.

    Nel gruppo a inizio ritardato, il trattamento inizia quando si raggiunge una soglia specifica per le trasfusioni di globuli rossi (RBC).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, viene monitorato il tempo necessario per diventare dipendenti dalle trasfusioni di RBC.

    Vengono valutate anche la risposta eritroide secondo i criteri IWG 2006, la qualità della vita (QoL), la sopravvivenza globale (OS) e le correlazioni di biologia molecolare.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 febbraio 2025.

    I risultati finali includeranno il confronto tra i due gruppi in termini di tempo alla dipendenza dalle trasfusioni di RBC e altri parametri secondari.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Devi comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di MDS (sindrome mielodisplastica) secondo i criteri dell'OMS 2016, con rischio basso o intermedio-1 secondo l'IPSS classico, inclusa la CMML (leucemia mielomonocitica cronica) con globuli bianchi inferiori a 13G/l.
  • Non devi avere una delezione del cromosoma 5q.
  • Devi avere anemia non dipendente da trasfusioni di globuli rossi, con un livello di Hb (emoglobina) tra 9,0 e 10,5 g/dl nel laboratorio del centro, e almeno 1 g/dl superiore alla soglia di Hb scelta per iniziare le trasfusioni di globuli rossi, basata su età, altre malattie e tolleranza clinica prevista dell'anemia.
  • Il livello di EPO (eritropoietina) nel sangue deve essere inferiore a 500 U/l e non ci devono essere altre cause di anemia come carenza di ferro, vitamina B12 o B9, emolisi, ipotiroidismo, ecc.
  • Devi avere uno stato di salute generale con un punteggio di prestazione pari o inferiore a 2, che indica la capacità di svolgere attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno almeno 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di MDS a basso rischio o rischio intermedio-1 secondo l'IPSS. L'IPSS è un sistema di punteggio che aiuta a classificare la gravità della sindrome mielodisplastica (MDS).
  • Non possono partecipare persone che dipendono da trasfusioni di globuli rossi (RBC). Questo significa che non devono aver bisogno regolarmente di trasfusioni di sangue per mantenere un livello adeguato di globuli rossi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

EPO Alfa: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio che non dipendono dalle trasfusioni di globuli rossi. L'obiettivo del trattamento con EPO Alfa è di ritardare la necessità di trasfusioni di sangue, migliorando la produzione di globuli rossi nel corpo. Nel contesto di questo studio clinico, i pazienti ricevono EPO Alfa in due momenti diversi: alcuni all'inizio dello studio e altri quando raggiungono una soglia specifica per le trasfusioni di globuli rossi.

Che cosa si sa già del trattamento

EPO Alfa – EPO Alfa è un farmaco somministrato per via iniettiva, solitamente sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio che non dipendono dalle trasfusioni di globuli rossi. Attualmente, è oggetto di studi clinici per determinare l'efficacia del trattamento precoce rispetto a quello ritardato in questi pazienti. EPO Alfa agisce stimolando la produzione di globuli rossi nel midollo osseo, aumentando così i livelli di emoglobina nel sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nei pazienti con MDS a basso rischio, l'anemia può essere presente senza la necessità di trasfusioni di sangue. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare una forma più grave. La MDS è più comune negli adulti più anziani e può essere associata a fattori genetici o esposizione a sostanze chimiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515356-21-00Codice del protocolloGFM-EPO-PRETARPartecipanti previsti124 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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