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Studio sull’uso di una dose più alta di Nusinersen in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio esamina l’efficacia di una dose più alta di nusinersen, un farmaco noto anche come SPINRAZA, in pazienti che sono stati precedentemente trattati con un altro farmaco chiamato risdiplam. Nusinersen è somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per migliorare la funzione muscolare.

Lo scopo principale dello studio è valutare la funzione motoria nei partecipanti con Atrofia Muscolare Spinale che hanno già ricevuto il trattamento con risdiplam. I partecipanti riceveranno una dose più alta di nusinersen per vedere se questo può migliorare ulteriormente la loro capacità di movimento. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro funzione motoria e per la presenza di effetti collaterali.

Il trattamento con nusinersen sarà somministrato per un periodo prolungato, e i partecipanti saranno seguiti per valutare i cambiamenti nella loro salute e nella funzione muscolare. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come una dose più alta di questo farmaco possa influenzare positivamente le persone con Atrofia Muscolare Spinale. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per questa condizione.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di nusinersen, un farmaco utilizzato per trattare l’atrofia muscolare spinale.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale.

2 dosaggio e frequenza

Il dosaggio iniziale di nusinersen è di 50 mg.

Le iniezioni vengono somministrate a intervalli regolari, seguendo un programma stabilito dal team medico.

3 monitoraggio della funzione motoria

Durante lo studio, la funzione motoria viene valutata per monitorare i progressi.

Viene utilizzato un modulo chiamato Revised Upper Limb Module (RULM) per misurare i cambiamenti nella funzione motoria.

4 valutazione degli effetti collaterali

Gli effetti collaterali e gli eventi avversi vengono monitorati attentamente per garantire la sicurezza del trattamento.

Vengono effettuati controlli regolari dei parametri clinici, tra cui esami di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso.

5 durata dello studio

Lo studio è previsto per durare fino al 22 luglio 2027.

Durante questo periodo, il trattamento e il monitoraggio continuano secondo il protocollo stabilito.

Chi può partecipare allo studio?

  • Deve avere una documentazione genetica che confermi la presenza di una delezione o mutazione del gene SMN1 associata all’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q.
  • Deve essere disposto a interrompere il trattamento con risdiplam.
  • Deve essere disposto e in grado di iniziare il trattamento con HD nusinersen.
  • Deve avere una diagnosi di SMA a esordio tardivo, con sintomi iniziati dopo i 6 mesi di età.
  • Deve avere un’età compresa tra 15 e 50 anni al momento del consenso informato.
  • Deve avere un peso corporeo superiore a 20 kg.
  • Se non ha mai ricevuto nusinersen, deve aver ricevuto risdiplam per almeno 6 mesi prima dell’iscrizione allo studio.
  • Se ha già ricevuto nusinersen, deve averlo interrotto per almeno 16 mesi e deve aver assunto risdiplam per almeno 12 mesi prima dell’iscrizione allo studio.
  • Deve essere in grado di eseguire le valutazioni funzionali appropriate per la sua età previste dallo studio.
  • Deve avere un punteggio di ingresso RULM (un test per valutare la funzione motoria) di almeno 3.
  • Deve avere un punteggio totale RULM compreso tra 5 e 30 durante lo screening.
  • Deve essere non deambulante, cioè non in grado di camminare autonomamente per 15 piedi (circa 4,57 metri) senza supporto.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno l’Atrofia Muscolare Spinale. Questa è una malattia che colpisce i muscoli e i nervi.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con risdiplam. Questo è un farmaco usato per trattare l’Atrofia Muscolare Spinale.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del partecipante.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non reclutando
14.09.2022
Italia Italia
Non reclutando
27.09.2022
Ungheria Ungheria
Non reclutando
13.12.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Nusinersen: Questo farmaco è utilizzato per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA). Nusinersen aiuta a migliorare la funzione motoria nei pazienti affetti da questa condizione. Nel contesto di questo studio, viene somministrato in una dose più alta per valutare se può offrire ulteriori benefici ai pazienti che sono già stati trattati con un altro farmaco chiamato risdiplam.

Risdiplam: Questo è un altro farmaco usato per trattare l’atrofia muscolare spinale. Risdiplam è stato somministrato ai pazienti prima di partecipare a questo studio. L’obiettivo è vedere come i pazienti rispondono a una nuova terapia con nusinersen dopo aver ricevuto risdiplam.

Malattie in studio:

Atrofia Muscolare Spinale – È una malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, responsabili del controllo dei muscoli. Questa condizione porta a una debolezza muscolare progressiva e a una perdita di massa muscolare. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell’infanzia. La progressione della malattia può influenzare la capacità di camminare, mangiare e respirare. La gravità e la velocità di progressione possono differire notevolmente tra gli individui. La malattia è causata da mutazioni nel gene SMN1, che è essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 00:00

ID della sperimentazione:
2023-505639-11-00
Codice del protocollo:
232SM303
NCT ID:
NCT05067790
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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