Lo studio si concentra su una forma di leucemia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non presenta il cromosoma Philadelphia, nota come LLA Ph-negativa. Questa malattia è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Ponatinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, con la chemioterapia. L’obiettivo principale dello studio è valutare la risposta clinica dei pazienti, cercando di ottenere una remissione della malattia anche a livello molecolare.

Il trattamento prevede l’uso di Ponatinib in combinazione con diversi farmaci chemioterapici, tra cui Dexamethasone Disodium Phosphate, Vincristine Sulfate, Mercaptopurine, Filgrastim, Idarubicin Hydrochloride, Lenograstim, Prednisone, Cyclophosphamide, Cytarabine, Folinic Acid, Methotrexate, e Methylprednisolone Sodium Succinate. Questi farmaci vengono somministrati in diverse forme, come compresse o soluzioni per iniezione, e attraverso diverse vie, come orale o endovenosa.

Lo studio si propone di migliorare la percentuale di pazienti che raggiungono una remissione della malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 32 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è ottenere una risposta clinica positiva, misurata attraverso la negatività della malattia residua minima (MRD), che indica l’assenza di cellule leucemiche nel sangue o nel midollo osseo.