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Studio sull'uso di ponatinib e combinazione di farmaci per adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-negativa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una forma di leucemia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non presenta il cromosoma Philadelphia, nota come LLA Ph-negativa. Questa malattia è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato ponatinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, con la chemioterapia. L'obiettivo principale dello studio è valutare la risposta clinica dei pazienti, cercando di ottenere una remissione della malattia anche a livello molecolare.

Il trattamento prevede l'uso di ponatinib in combinazione con diversi farmaci chemioterapici, tra cui dexamethasone disodium phosphate, Vincristine Sulfate, Mercaptopurine, Filgrastim, Idarubicin Hydrochloride, Lenograstim, Prednisone, Cyclophosphamide, Cytarabine, Folinic Acid, Methotrexate, e methylprednisolone sodium succinate. Questi farmaci vengono somministrati in diverse forme, come compresse o soluzioni per iniezione, e attraverso diverse vie, come orale o endovenosa.

Lo studio si propone di migliorare la percentuale di pazienti che raggiungono una remissione della malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 32 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è ottenere una risposta clinica positiva, misurata attraverso la negatività della malattia residua minima (MRD), che indica l'assenza di cellule leucemiche nel sangue o nel midollo osseo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ponatinib in compresse rivestite con film da 15 mg, da assumere per via orale. La frequenza e la durata specifiche saranno determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia combinata

    La chemioterapia include diversi farmaci somministrati in varie modalità:

    Dexamethasone disodium phosphate per via endovenosa, vincristine sulfate tramite infusione endovenosa, mercaptopurine per via orale, filgrastim per via sottocutanea, idarubicin hydrochloride per via endovenosa, lenograstim per via sottocutanea, prednisone per via orale, cyclophosphamide per via endovenosa, cytarabine per via endovenosa o sottocutanea, folinic acid tramite infusione endovenosa, methotrexate per via endovenosa, e methylprednisolone sodium succinate per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami specifici per valutare la negatività della malattia residua minima (MRD) dopo 3 cicli di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono la valutazione della risposta clinica in termini di negatività della MRD. I risultati secondari comprendono la sopravvivenza libera da malattia (DFS) e la sopravvivenza globale (OS) a 24 mesi, oltre alla valutazione degli eventi avversi correlati al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta e della tollerabilità del paziente al regime terapeutico combinato di ponatinib e chemioterapia.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta (un tipo di cancro del sangue) di tipo Ph+-like, secondo uno specifico strumento di previsione.
  • Punteggio WHO (un sistema di valutazione della salute) uguale a 2.
  • Funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina (una sostanza prodotta dal fegato) non superiori a 1,5 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla sindrome di Gilbert. I livelli di ALT e AST (enzimi del fegato) non devono superare 2,5 volte il limite normale, a meno che non siano legati alla leucemia.
  • Funzione pancreatica adeguata, con livelli di lipasi e amilasi (enzimi del pancreas) non superiori a 1,5 volte il limite normale, a meno che non siano legati alla leucemia.
  • Nessuna storia di dislipidemia (livelli anormali di grassi nel sangue), eventi trombotici (problemi di coagulazione del sangue) o malattie cardiache.
  • Per le donne in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo. Sia i pazienti maschi che femmine fertili devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace con i loro partner sessuali dall'inizio dello studio fino a 12 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Consenso informato firmato, secondo le normative internazionali e nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta senza il Cromosoma Philadelphia. Questo significa che la malattia deve essere di un tipo specifico.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un profilo simile a BCR/ABL1. Questo è un tipo specifico di caratteristica genetica della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con ponatinib in combinazione con la chemioterapia. Ponatinib è un farmaco usato per trattare alcuni tipi di leucemia.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ponatinib è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. In questo studio clinico, viene combinato con la chemioterapia per trattare i pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo BCR/ABL1. L'obiettivo è valutare la risposta clinica dei pazienti, in particolare la negatività della malattia residua minima (MRD), quando trattati con questa combinazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta negativa per il cromosoma Philadelphia negli adulti. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia in combinazione con la chemioterapia per pazienti con un profilo simile a BCR/ABL1. Ponatinib agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, bloccando così la proliferazione delle cellule maligne. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta dell'Adulto Philadelphia Cromosoma-Negativa – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. I pazienti con questa condizione non presentano il cromosoma Philadelphia, una caratteristica genetica che si trova in altri tipi di leucemia. La malattia si manifesta con sintomi come affaticamento, febbre, eccessiva facilità a sanguinare o lividi, e infezioni frequenti. La progressione della malattia può portare a un aumento del numero di cellule immature nel sangue e nel midollo osseo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510240-20-00Codice del protocolloGIMEMA ALL2922Partecipanti previsti32 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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