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Studio sull'uso di luspatercept e epoetina alfa per pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio senza sideroblasti ad anello non rispondenti o non idonei a ESA

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS) senza sideroblasti ad anello (RS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. I pazienti coinvolti hanno già provato o non possono utilizzare un tipo di trattamento chiamato agente stimolante l'eritropoiesi (ESA). L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di una combinazione di due farmaci: luspatercept e epoetina alfa. Il luspatercept è un farmaco che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi, mentre lepoetina alfa è un tipo di eritropoietina, una proteina che stimola la produzione di globuli rossi.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si cerca di determinare la dose ottimale di luspatercept in combinazione con epoetina alfa per i pazienti con MDS a basso rischio. Nella seconda parte, si confronta l'efficacia della combinazione di questi due farmaci rispetto all'uso del solo luspatercept. I partecipanti riceveranno i farmaci tramite iniezioni sottocutanee, e il loro stato di salute sarà monitorato per valutare miglioramenti nei livelli di emoglobina e l'indipendenza dalle trasfusioni di sangue.

Lo studio mira a determinare se la combinazione di luspatercept e epoetina alfa possa offrire benefici superiori rispetto al trattamento con il solo luspatercept. I risultati saranno valutati a 25 settimane dall'inizio del trattamento, con particolare attenzione all'indipendenza dalle trasfusioni e al miglioramento ematologico. Questo studio potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per i pazienti con MDS a basso rischio che non rispondono o non possono utilizzare gli ESA.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia di una combinazione di farmaci per il trattamento della sindrome mielodisplastica a basso rischio.

    Il paziente deve firmare un modulo di consenso informato e soddisfare i criteri di inclusione, come avere almeno 18 anni e una funzione renale e epatica adeguata.

  2. Passaggio 2

    Fase A: studio di determinazione della dose

    L'obiettivo è determinare la dose ottimale di luspatercept in combinazione con epoetin alfa per i pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio.

    Il paziente riceve luspatercept e epoetin alfa per via sottocutanea. La risposta al trattamento viene valutata al giorno 21 del ciclo 1, cercando un aumento del livello di emoglobina di almeno 1,5 g/dl.

  3. Passaggio 3

    Fase B: valutazione dell'efficacia

    A settimana 25, viene valutata l'efficacia della combinazione di luspatercept e epoetin alfa rispetto al solo luspatercept.

    L'obiettivo è determinare se la combinazione migliora l'indipendenza dalle trasfusioni e il miglioramento ematologico nei pazienti.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.

    Il paziente deve aderire al programma delle visite e seguire i requisiti del protocollo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 18 novembre 2027.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza della combinazione di farmaci per il trattamento della sindrome mielodisplastica a basso rischio.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Avere una sindrome mielodisplastica secondo la classificazione attuale dell'OMS. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente.
  • Comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso.
  • Essere in grado di rispettare il calendario delle visite e seguire i requisiti del protocollo dello studio.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG tra 0 e 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Essere una donna in età fertile o un uomo che accetta di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per un certo periodo dopo la fine del trattamento. Le donne devono anche sottoporsi a test di gravidanza regolari.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere una sindrome mielodisplastica a basso rischio secondo la classificazione IPSS, senza RS, e non aver risposto o essere ricaduti dopo il trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), o essere non idonei a tale trattamento.
  • Avere un livello di emoglobina inferiore a 9 g/dl o essere dipendenti da trasfusioni di sangue. L'emoglobina è una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno.
  • Non avere la sindrome del del(5q), una specifica alterazione genetica.
  • Avere una funzione renale adeguata, con livelli di creatinina inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 40 mL/min. La creatinina è un prodotto di scarto nel sangue che i reni dovrebbero filtrare.
  • Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina totale e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma. La bilirubina e le transaminasi sono sostanze che il fegato dovrebbe processare.
  • Non essere noti per essere refrattari alle trasfusioni di piastrine. Essere refrattari significa che le trasfusioni non funzionano come dovrebbero.
  • Fornire un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica a basso rischio senza RS.
  • Non possono partecipare persone che non hanno fallito o non sono inidonee a ricevere un agente stimolante l'eritropoiesi. Un agente stimolante l'eritropoiesi è un farmaco che aiuta a produrre più globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una progressione della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Luspatercept

    è un farmaco utilizzato per trattare pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS) che non hanno risposto o hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento con EPO. L'obiettivo è migliorare la produzione di globuli rossi e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

  • EPO (Eritropoietina)

    è un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. Viene utilizzato in combinazione con luspatercept per valutare se questa combinazione è più efficace rispetto al solo luspatercept nel migliorare la condizione dei pazienti con MDS a basso rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è somministrato per via sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare la sindrome mielodisplastica a basso rischio senza sideroblasti ad anello, in pazienti che non rispondono o non sono idonei agli agenti stimolanti l'eritropoiesi. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con EPO. Luspatercept agisce a livello molecolare modulando la via di segnalazione del TGF-beta, migliorando la maturazione dei globuli rossi. È classificato come agente stimolante l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica a basso rischio senza sideroblasti ad anello – È un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo tipo specifico di sindrome mielodisplastica è caratterizzato dall'assenza di sideroblasti ad anello, che sono globuli rossi anomali. I pazienti con questa condizione hanno un rischio più basso di sviluppare complicazioni gravi rispetto ad altre forme di sindrome mielodisplastica. La malattia può portare a sintomi come anemia, affaticamento e debolezza a causa della ridotta produzione di globuli rossi. La progressione della malattia può variare, ma generalmente è lenta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-515354-24-00Codice del protocolloCOMBOLAPartecipanti previsti160 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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