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Studio sull'uso di dexamethasone sodio fosfato in pazienti con Atassia Telangiectasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Atassia Telangiectasia (A-T), che colpisce il sistema nervoso e il sistema immunitario. Questa condizione può causare problemi di coordinazione e movimenti involontari. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato dexamethasone sodio fosfato, che viene incapsulato in globuli rossi del paziente stesso. Questo processo è noto come sistema EryDex.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con EryDex nei pazienti con A-T. Inoltre, si esplorerà l'effetto del trattamento sui sintomi neurologici associati alla malattia. I partecipanti che hanno completato uno studio precedente, chiamato IEDAT-04-2022, possono continuare con questo trattamento se non ci sono controindicazioni di sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con EryDex e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici e neurologici. Lo studio mira a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. La durata stimata dello studio è fino al 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa allo studio di estensione aperto di EryDex per il trattamento dell'Atassia Telangiectasia (A-T) dopo aver completato lo studio IEDAT-04-2022.

    Il paziente deve aver completato tutte le valutazioni di efficacia finali dello studio precedente e non deve presentare controindicazioni di sicurezza per continuare il trattamento.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato è il dexamethasone sodio fosfato, somministrato per via intravenosa come soluzione per infusione.

    Il farmaco viene incapsulato in autoeritrociti, una tecnica che utilizza i globuli rossi del paziente per veicolare il farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EryDex nei pazienti con A-T.

    La valutazione si basa sull'osservazione di eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi eventi avversi gravi, interruzioni dovute a eventi avversi, cambiamenti nei segni vitali, parametri di laboratorio, risultati degli esami fisici e neurologici, e la scala di valutazione della gravità del suicidio di Columbia (C-SSRS).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi neurologici

    Un obiettivo esplorativo dello studio è valutare l'effetto di EryDex sui sintomi neurologici nei pazienti con A-T.

    Questa valutazione aiuta a comprendere meglio l'impatto del trattamento sui sintomi specifici della malattia.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2026.

    Il reclutamento dei partecipanti è stimato per iniziare il 4 novembre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve aver completato lo studio IEDAT-04-2022, comprese le valutazioni finali di efficacia (Visita 9), e non deve presentare controindicazioni di sicurezza per continuare il trattamento, come determinato dal medico.
  • Il peso corporeo del partecipante deve essere di almeno 15 kg.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include persone considerate parte di una popolazione vulnerabile.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Atassia Telangiectasia (A-T).
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi di età specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili senza adeguata protezione.
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Farmaci in studio

EryDex: EryDex è un trattamento studiato per i pazienti con Atassia Telangiectasia (A-T). Questo trattamento mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente. Inoltre, si esplora l'effetto di EryDex sui sintomi neurologici associati all'A-T.

Che cosa si sa già del trattamento

EryDex – EryDex è un farmaco somministrato per via endovenosa, progettato per il trattamento dell'Atassia Telangiectasia (A-T). Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con A-T. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dei sintomi neurologici associati a questa condizione genetica rara. Il meccanismo d'azione di EryDex coinvolge la modulazione del sistema immunitario e la riduzione dello stress ossidativo a livello cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Atassia-Teleangiectasia (A-T) – È una malattia genetica rara che colpisce diversi sistemi del corpo, in particolare il sistema nervoso e il sistema immunitario. I sintomi iniziano spesso nell'infanzia e includono problemi di coordinazione motoria, movimenti oculari anormali e difficoltà nel camminare. Con il tempo, i pazienti possono sviluppare teleangiectasie, che sono piccoli vasi sanguigni dilatati visibili sulla pelle e sugli occhi. La progressione della malattia può portare a un peggioramento delle capacità motorie e a un aumento del rischio di infezioni a causa di un sistema immunitario compromesso. La malattia è causata da mutazioni nel gene ATM, che è importante per la riparazione del DNA.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513618-37-00Codice del protocolloIEDAT-05-2024Partecipanti previsti106 personePromotoreQuince Therapeutics S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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