Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Atassia Telangiectasia (A-T), che colpisce il sistema nervoso e il sistema immunitario. Questa condizione puรฒ causare problemi di coordinazione e movimenti involontari. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Dexamethasone sodio fosfato, che viene incapsulato in globuli rossi del paziente stesso. Questo processo รจ noto come sistema EryDex.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร del trattamento con EryDex nei pazienti con A-T. Inoltre, si esplorerร l’effetto del trattamento sui sintomi neurologici associati alla malattia. I partecipanti che hanno completato uno studio precedente, chiamato IEDAT-04-2022, possono continuare con questo trattamento se non ci sono controindicazioni di sicurezza.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con EryDex e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici e neurologici. Lo studio mira a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. La durata stimata dello studio รจ fino al 2026.
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