Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Atassia Telangiectasia (A-T), che colpisce il sistema nervoso e il sistema immunitario. Questa condizione può causare problemi di coordinazione e movimenti involontari. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Dexamethasone sodio fosfato, che viene incapsulato in globuli rossi del paziente stesso. Questo processo è noto come sistema EryDex.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con EryDex nei pazienti con A-T. Inoltre, si esplorerà l’effetto del trattamento sui sintomi neurologici associati alla malattia. I partecipanti che hanno completato uno studio precedente, chiamato IEDAT-04-2022, possono continuare con questo trattamento se non ci sono controindicazioni di sicurezza.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con EryDex e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici e neurologici. Lo studio mira a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. La durata stimata dello studio è fino al 2026.
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