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Studio sull'uso di Azacitidina per pazienti con sindrome mielodisplastica dopo trapianto di cellule staminali allogeniche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo può portare a sintomi come stanchezza, infezioni frequenti e sanguinamenti. La ricerca si concentra su pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali e che presentano una malattia residua minima, una piccola quantità di cellule malate che rimane dopo il trattamento. L'obiettivo principale è prevenire eventi clinici come la ricaduta o la morte non correlata alla ricaduta in questi pazienti.

Il trattamento utilizzato nello studio è azacitidina, un farmaco somministrato sotto forma di polvere per sospensione iniettabile. L'azacitidina è già utilizzata per trattare la sindrome mielodisplastica e agisce modificando il DNA delle cellule malate per fermarne la crescita. I partecipanti allo studio riceveranno questo trattamento per un periodo massimo di 630 giorni, con dosi specifiche adattate alle loro condizioni.

Lo studio è di tipo multicentrico e coinvolge diversi centri di ricerca. I partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Saranno osservati per vedere se riescono a raggiungere uno stato di negatività della malattia residua minima, il che significa che non ci sono più tracce rilevabili della malattia. L'efficacia del trattamento sarà valutata in base alla sopravvivenza libera da ricaduta e alla sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase II per la sindrome mielodisplastica (MDS).

    Lo studio si concentra sull'uso di marcatori di malattia minima residua per adattare il trattamento dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con azacitidina

    Il paziente riceve il farmaco azacitidina per via sottocutanea.

    La somministrazione del farmaco avviene secondo il protocollo dello studio, che può includere dosaggi e frequenze specifiche.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della malattia minima residua

    Il paziente viene monitorato per la presenza di malattia minima residua (MRD) per valutare l'efficacia del trattamento.

    Il monitoraggio aiuta a prevenire eventi clinici come la ricaduta o la morte non correlata alla ricaduta.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi clinici

    Gli eventi clinici vengono valutati a 12 mesi dalla positività verificata della MRD.

    L'obiettivo principale è ridurre la percentuale di eventi clinici come la ricaduta o la morte non correlata alla ricaduta.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza

    La sopravvivenza libera da ricaduta e la sopravvivenza complessiva vengono monitorate durante lo studio.

    Viene valutata anche l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2025.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia del trattamento guidato dalla MRD.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi aver firmato un consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi essere idoneo per un trapianto di cellule staminali, una procedura medica che sostituisce cellule malate con cellule sane.
  • Devi avere una delle seguenti malattie: sindrome mielodisplastica (MDS), sindrome mielodisplastica/mieloproliferativa mista, o leucemia mieloide acuta (AML) con displasia correlata alla mielodisplasia e 20-29% di cellule immature nel midollo osseo.
  • Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 2 settimane prima di partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica. Questa è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Non possono partecipare persone che non sono positive alla malattia minima residua (MRD). Questo significa che ci sono ancora piccole quantità di cellule malate nel corpo dopo il trattamento.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Trapianto di cellule staminali allogeniche Il trapianto di cellule staminali allogeniche è una procedura medica in cui un paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Questo trattamento è utilizzato per sostituire le cellule del midollo osseo malate o danneggiate con cellule sane, aiutando a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue. Nel contesto di questo studio, il trapianto è utilizzato per trattare pazienti con sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.

Che cosa si sa già del trattamento

Lenalidomide – Lenalidomide è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in forma di capsule. Attualmente è ampiamente utilizzato e studiato nella letteratura medica per il trattamento di vari disturbi del sangue, tra cui la sindrome mielodisplastica. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della produzione di cellule del sangue e la riduzione della necessità di trasfusioni nei pazienti con sindrome mielodisplastica. A livello molecolare, lenalidomide agisce modulando il sistema immunitario e inibendo la crescita delle cellule tumorali. È classificato come un agente immunomodulatore.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica – È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Le persone affette possono presentare anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi e piastrine. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso peggiorano nel tempo. La sindrome è più comune negli anziani, ma può verificarsi a qualsiasi età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511651-17-00Partecipanti previsti200 personePromotoreKarolinska University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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