Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sull'uso a lungo termine di zilucoplan in adulti con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che causa debolezza muscolare. Lo studio si concentra su un trattamento con un farmaco chiamato zilucoplan sodico, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un inibitore del complemento C5, una sostanza che può aiutare a ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di zilucoplan nei partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con lo stesso farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco in una siringa pre-riempita, progettata per essere utilizzata una sola volta. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento per un periodo prolungato per osservare gli effetti nel tempo.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'osservazione degli effetti di zilucoplan. I risultati attesi includono la valutazione della sicurezza del farmaco e il suo impatto sulla qualità della vita dei partecipanti affetti da Miastenia Gravis Generalizzata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato uno studio qualificante su zilucoplan, inizia la partecipazione a questo studio di estensione.

    È necessario fornire il consenso informato firmando e datando il modulo di consenso informato.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazione

    È richiesta la vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e, dove disponibile, un vaccino per il meningococco di tipo B.

    Se precedentemente vaccinato contro Neisseria meningitidis, potrebbe essere necessario un richiamo secondo le indicazioni cliniche locali.

  3. Passaggio 3

    Test di gravidanza

    Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono effettuare un test di gravidanza urinario negativo entro 24 ore prima della prima dose del farmaco dello studio.

  4. Passaggio 4

    Contraccezione

    Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e tutti i partecipanti di sesso maschile devono concordare l'uso di un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per un periodo di 40 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco zilucoplan viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, verranno monitorati gli eventi avversi e valutati i punteggi relativi alle attività quotidiane, alla gravità della miastenia gravis e alla qualità della vita.

    Le valutazioni avverranno fino alla settimana E12.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 20 maggio 2026.

    Dopo la conclusione, ci sarà un periodo di follow-up di sicurezza di 40 giorni.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Completamento di uno studio qualificante con zilucoplan.
  • Capacità di fornire il consenso informato, che include firmare e datare il modulo di consenso informato.
  • Vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e, dove disponibile, con il vaccino per il meningococco di tipo B. È necessario anche un richiamo vaccinale, se indicato clinicamente, per i soggetti precedentemente vaccinati contro il Neisseria meningitidis (un tipo di batterio che può causare infezioni gravi).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo entro 24 ore prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Le donne sessualmente attive in età fertile (cioè, donne che non sono in menopausa o che non hanno subito un'isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale) e tutti gli uomini (che non sono stati sterilizzati chirurgicamente tramite vasectomia) devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e durante il periodo di follow-up di sicurezza di 40 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. Le donne in menopausa sono, ai fini di questo protocollo, definite come donne che non hanno avuto mestruazioni per 12 mesi senza una causa medica alternativa. Un alto livello di ormone follicolo-stimolante (FSH) nel range postmenopausale può essere utilizzato per confermare lo stato di menopausa in donne che non usano contraccezione ormonale o terapia ormonale sostitutiva. Tuttavia, in assenza di 12 mesi di amenorrea, una singola misurazione di FSH non è sufficiente.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non aver completato uno studio clinico qualificante con zilucoplan.
  • Essere parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.
  • Avere condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Essere in gravidanza o allattamento.
  • Non essere in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a zilucoplan.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Zilucoplan è un farmaco studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG). Questo farmaco viene somministrato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio clinico qualificante con zilucoplan. La miastenia grave è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare, e zilucoplan agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Zilucoplan – Zilucoplan è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della miastenia grave generalizzata. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti che hanno completato uno studio clinico qualificante. Zilucoplan è indicato principalmente per alleviare i sintomi della miastenia grave, una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra nervi e muscoli. Agisce bloccando una proteina del sistema immunitario che contribuisce all'infiammazione e al danno muscolare. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori del complemento.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione si verifica quando la comunicazione tra i nervi e i muscoli è interrotta, spesso a causa di un problema con il sistema immunitario. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso e della gola, ma possono essere coinvolti anche altri muscoli. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. La debolezza muscolare può influenzare le attività quotidiane e la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512399-37-00Codice del protocolloRA101495-02.302Partecipanti previsti190 personePromotoreUCB Biopharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.