Studio sull’uso a lungo termine di Zilucoplan in adulti con miastenia gravis generalizzata

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Di cosa tratta questo studio

La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che causa debolezza muscolare. Lo studio si concentra su un trattamento con un farmaco chiamato Zilucoplan sodico, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un inibitore del complemento C5, una sostanza che può aiutare a ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Zilucoplan nei partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con lo stesso farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco in una siringa pre-riempita, progettata per essere utilizzata una sola volta. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento per un periodo prolungato per osservare gli effetti nel tempo.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti di Zilucoplan. I risultati attesi includono la valutazione della sicurezza del farmaco e il suo impatto sulla qualità della vita dei partecipanti affetti da Miastenia Gravis Generalizzata.

1inizio dello studio

Dopo aver completato uno studio qualificante su zilucoplan, inizia la partecipazione a questo studio di estensione.

È necessario fornire il consenso informato firmando e datando il modulo di consenso informato.

2vaccinazione

È richiesta la vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e, dove disponibile, un vaccino per il meningococco di tipo B.

Se precedentemente vaccinato contro Neisseria meningitidis, potrebbe essere necessario un richiamo secondo le indicazioni cliniche locali.

3test di gravidanza

Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono effettuare un test di gravidanza urinario negativo entro 24 ore prima della prima dose del farmaco dello studio.

4contraccezione

Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e tutti i partecipanti di sesso maschile devono concordare l’uso di un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per un periodo di 40 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.

5somministrazione del farmaco

Il farmaco zilucoplan viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio.

6monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, verranno monitorati gli eventi avversi e valutati i punteggi relativi alle attività quotidiane, alla gravità della miastenia gravis e alla qualità della vita.

Le valutazioni avverranno fino alla settimana E12.

7conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 20 maggio 2026.

Dopo la conclusione, ci sarà un periodo di follow-up di sicurezza di 40 giorni.

Chi può partecipare allo studio?

  • Completamento di uno studio qualificante con zilucoplan.
  • Capacità di fornire il consenso informato, che include firmare e datare il modulo di consenso informato.
  • Vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e, dove disponibile, con il vaccino per il meningococco di tipo B. È necessario anche un richiamo vaccinale, se indicato clinicamente, per i soggetti precedentemente vaccinati contro il Neisseria meningitidis (un tipo di batterio che può causare infezioni gravi).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo entro 24 ore prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Le donne sessualmente attive in età fertile (cioè, donne che non sono in menopausa o che non hanno subito un’isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale) e tutti gli uomini (che non sono stati sterilizzati chirurgicamente tramite vasectomia) devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e durante il periodo di follow-up di sicurezza di 40 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio. Le donne in menopausa sono, ai fini di questo protocollo, definite come donne che non hanno avuto mestruazioni per 12 mesi senza una causa medica alternativa. Un alto livello di ormone follicolo-stimolante (FSH) nel range postmenopausale può essere utilizzato per confermare lo stato di menopausa in donne che non usano contraccezione ormonale o terapia ormonale sostitutiva. Tuttavia, in assenza di 12 mesi di amenorrea, una singola misurazione di FSH non è sufficiente.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non aver completato uno studio clinico qualificante con zilucoplan.
  • Essere parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.
  • Avere condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Essere in gravidanza o allattamento.
  • Non essere in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a zilucoplan.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
11.06.2021
Norvegia Norvegia
Non reclutando
29.12.2020
Polonia Polonia
Non reclutando
29.11.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
17.02.2021

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Zilucoplan è un farmaco studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG). Questo farmaco viene somministrato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio clinico qualificante con zilucoplan. La miastenia grave è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare, e zilucoplan agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Malattie investigate:

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione si verifica quando la comunicazione tra i nervi e i muscoli è interrotta, spesso a causa di un problema con il sistema immunitario. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso e della gola, ma possono essere coinvolti anche altri muscoli. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. La debolezza muscolare può influenzare le attività quotidiane e la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:18

Trial ID:
2024-512399-37-00
Numero di protocollo
RA101495-02.302
NCT ID:
NCT04225871
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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