La cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato eplontersen (noto anche come ION 682884), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Eplontersen è un tipo di trattamento chiamato oligonucleotide antisenso, progettato per ridurre la produzione della proteina transtiretina nel corpo.
Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro e ben tollerato l’uso prolungato di eplontersen nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo per confrontare i risultati.
Oltre a eplontersen, i partecipanti potrebbero assumere Concavit Capsules, un integratore di vitamine, per supportare la loro salute generale. Questo integratore contiene diverse vitamine, tra cui ergocalciferolo (vitamina D2), nicotinamide (vitamina B3), e ascorbic acid (vitamina C). Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento per le persone affette da ATTR-CM in futuro.
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