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Studio sull'uso a lungo termine di eplontersen in pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM)

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato eplontersen (noto anche come ION 682884), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Eplontersen è un tipo di trattamento chiamato oligonucleotide antisenso, progettato per ridurre la produzione della proteina transtiretina nel corpo.

Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro e ben tollerato l'uso prolungato di eplontersen nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo per confrontare i risultati.

Oltre a eplontersen, i partecipanti potrebbero assumere Concavit Capsules, un integratore di vitamine, per supportare la loro salute generale. Questo integratore contiene diverse vitamine, tra cui ergocalciferolo (vitamina D2), nicotinamide (vitamina B3), e ascorbic acid (vitamina C). Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento per le persone affette da ATTR-CM in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio di estensione aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di eplontersen in pazienti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM).

    La partecipazione richiede il completamento soddisfacente del periodo di trattamento e della visita di fine trattamento dello studio indice o una diagnosi di ATTR-CM con partecipazione soddisfacente allo studio ISIS 420915CS101.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve eplontersen tramite iniezione sottocutanea.

    La somministrazione avviene utilizzando una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

  3. Passaggio 3

    Integrazione di vitamina A

    Il paziente deve aderire all'integrazione di vitamina A secondo il protocollo dello studio.

    L'integrazione include l'uso di capsule di Concavit, che contengono ergocalciferolo, nicotinamide, riboflavina, all-rac-alfa-tocoferil acetato, calcio pantotenato, nitrato di tiamina, vitamina A, acido ascorbico e piridossina cloridrato.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente è sottoposto a valutazioni di laboratorio per monitorare la sicurezza, inclusi esami del sangue e test clinici.

    Le valutazioni includono il conteggio delle piastrine, la stima della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR), il rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR), i test di funzionalità epatica (LFTs), i test della tiroide, i test di coagulazione e altri test di laboratorio clinici di interesse.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli eventi avversi

    Il paziente è monitorato per la descrizione degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), che includono eventi avversi (AE) e gravi eventi avversi (SAE).

    Viene effettuata una valutazione degli anticorpi anti-farmaco (ADA) e delle loro implicazioni cliniche.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni secondarie

    Il paziente è sottoposto a test per valutare i cambiamenti nei biomarcatori e nei test clinici e di imaging nel tempo.

    Le valutazioni includono livelli sierici di transtiretina (TTR), test del cammino di sei minuti (6MWT), parametri dell'ecocardiogramma transtoracico (ECHO), questionari di valutazione degli esiti clinici, questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) e questionario sulla qualità della vita Norfolk per la neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN).

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 agosto 2029.

    Durante tutto il periodo dello studio, il paziente continua a ricevere il trattamento e a partecipare alle valutazioni previste dal protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Completamento soddisfacente del Periodo di Trattamento e della Visita di Fine Trattamento dello Studio Index (ION-682884-CS2) oppure diagnosi di cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) e partecipazione soddisfacente allo studio ISIS 420915CS101, come valutato dall'Investigatore e dallo Sponsor.
  • L'Investigatore è disposto a trattare il soggetto con ION-682884 (eplontersen) in modalità aperta. Questo significa che il trattamento non sarà nascosto né al medico né al paziente.
  • Disponibilità a seguire l'integrazione di vitamina A secondo il protocollo. Questo significa che il paziente deve essere disposto a prendere vitamina A come parte del trattamento.
  • Il paziente può essere di sesso maschile o femminile.
  • Il paziente deve rientrare in una fascia di età specifica, che include adulti e anziani.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR CM). Questa è una condizione specifica del cuore.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Farmaci in studio

Eplontersen: Eplontersen è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di transtiretina, una proteina che può accumularsi in modo anomalo nel cuore e in altri organi, causando danni. Lo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento a lungo termine con eplontersen nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Eplontersen – Eplontersen è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM). Questo farmaco è in fase di sperimentazione per determinare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di questa condizione rara. Eplontersen agisce a livello molecolare riducendo la produzione della proteina transtiretina, che è coinvolta nella formazione di depositi amiloidi nel cuore. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso, che sono progettati per interferire con la sintesi di proteine specifiche.

Malattie studiate

Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM) – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando rigidità e ispessimento delle pareti cardiache. Questo accumulo interferisce con la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La malattia può progredire lentamente, ma nel tempo può portare a un peggioramento della funzione cardiaca. I pazienti possono anche sperimentare palpitazioni o svenimenti a causa di aritmie cardiache. La diagnosi spesso richiede una combinazione di esami del sangue, ecocardiogrammi e biopsie per confermare la presenza di depositi di amiloide.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502415-11-00Codice del protocolloION-682884-CS12Partecipanti previsti1 254 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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