Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL), la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) e la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Queste condizioni sono caratterizzate da un’eccessiva produzione di cellule del sangue anomale, che può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. Il trattamento in studio è un nuovo farmaco chiamato SAR443579, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per agire come agente singolo, il che significa che viene utilizzato da solo senza essere combinato con altri trattamenti.
Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di SAR443579 e valutare la sua attività antitumorale nei partecipanti con queste malattie del sangue che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio è suddiviso in due parti: una parte di escalation della dose, in cui si cerca di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza, e una parte di espansione, in cui si valuta l’efficacia del farmaco alla dose raccomandata. I partecipanti includono sia adulti che bambini, e lo studio si svolge in diverse fasi per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno SAR443579 attraverso un’infusione endovenosa e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo farmaco può essere utilizzato per trattare le malattie del sangue che non rispondono ai trattamenti standard. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con queste condizioni difficili da trattare.
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