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Studio sull'infusione di SAR443579 in bambini e adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, leucemia linfoblastica acuta a cellule B, sindrome mielodisplastica ad alto rischio o neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL), la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) e la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Queste condizioni sono caratterizzate da un'eccessiva produzione di cellule del sangue anomale, che può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. Il trattamento in studio è un nuovo farmaco chiamato SAR443579, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per agire come agente singolo, il che significa che viene utilizzato da solo senza essere combinato con altri trattamenti.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di SAR443579 e valutare la sua attività antitumorale nei partecipanti con queste malattie del sangue che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio è suddiviso in due parti: una parte di escalation della dose, in cui si cerca di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza, e una parte di espansione, in cui si valuta l'efficacia del farmaco alla dose raccomandata. I partecipanti includono sia adulti che bambini, e lo studio si svolge in diverse fasi per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno SAR443579 attraverso un'infusione endovenosa e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo farmaco può essere utilizzato per trattare le malattie del sangue che non rispondono ai trattamenti standard. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con queste condizioni difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di una delle condizioni mediche specificate: leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, leucemia linfoblastica acuta a cellule B, sindrome mielodisplastica ad alto rischio o neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche.

  2. Passaggio 2

    Fase di escalation della dose

    Il farmaco SAR443579 viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata o la dose massima somministrata e le dosi raccomandate per l'espansione.

    La somministrazione avviene in adulti e bambini con le condizioni mediche specificate.

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione/ottimizzazione

    Il farmaco SAR443579 continua ad essere somministrato come agente singolo.

    L'obiettivo è valutare l'attività anticancro del farmaco alla dose raccomandata per l'espansione e confermare tale dose.

    Questa fase coinvolge partecipanti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria e sindrome mielodisplastica.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    I partecipanti vengono monitorati per l'incidenza di tossicità limitante la dose e altri effetti collaterali.

    Vengono valutati i tassi di risposta complessiva e la sopravvivenza globale.

    Il monitoraggio include anche la valutazione della durata della risposta e la sopravvivenza libera da eventi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 agosto 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco SAR443579.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 1 anno (per la Francia: 2 anni) al momento della firma del consenso informato da parte del partecipante o del tutore legale. Sarà assegnato come segue: -- Braccio adulti: età di almeno 18 anni. -- Braccio pediatrico: età da 1 (per la Francia: 2 anni) a meno di 18 anni.
  • Bracci adulti e pediatrici: Coorti di escalation e espansione/ottimizzazione A1, A2, C, D: Diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (AML) primaria o secondaria (qualsiasi sottotipo) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022. I partecipanti con AML devono soddisfare uno dei seguenti criteri, a), b), c) o d) e sono limitati a coloro che non hanno terapie disponibili (o sono non idonei) con beneficio clinico noto. a) Fallimento dell'induzione primaria (PIF) AML, definito come malattia refrattaria a uno dei seguenti, i o ii. i) Un tentativo di induzione intensiva, per istituzione. I tentativi di induzione includono dosi elevate e/o standard di citarabina ± antracicline/antracenedione ± un antimetabolita, con o senza fattore di crescita o regimi contenenti terapie mirate. ii) Per adulti di età pari o superiore a 75 anni, o che hanno comorbidità che impediscono l'uso di chemioterapia di induzione intensiva; PIF è definito come AML refrattaria a uno dei seguenti regimi meno intensivi, 1 o 2: 1. 4 cicli di agenti ipometilanti (HMA) o 2. 2 cicli HMA + venetoclax b) Recidiva precoce (ER) AML, definita come AML in recidiva con durata di CR, CRh o CRi inferiore a 6 mesi sul trattamento di induzione precedente c) Leucemia in prima o successiva recidiva d) Per partecipanti di età da 1 (per la Francia: 2 anni) a meno di 18 anni, il fallimento dell'induzione primaria è definito come malattia refrattaria dopo due cicli di terapia di induzione.
  • Braccio adulti (solo coorti di escalation e espansione/ottimizzazione B e coorte giapponese C): Diagnosi confermata di sindrome mielodisplastica (MDS), che soddisfa i seguenti criteri: a) categoria di rischio intermedio o alto secondo un Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale Rivisto (IPSS-R) E b) stato di espressione CD123+ confermato determinato dagli standard istituzionali locali E c) limitato a coloro che non hanno terapie disponibili (o sono non idonei) con beneficio clinico noto
  • Bracci pediatrici parte di escalation e solo coorte giapponese C: Diagnosi confermata di B-ALL CD123+ senza lesioni extramidollari che non hanno terapie disponibili (o sono non idonei) con beneficio clinico noto. I partecipanti con malattia cloromatosa non del sistema nervoso centrale (CNS) non sono ammessi nello studio.
  • Peso corporeo di almeno 10 kg.
  • Braccio pediatrico e solo parte di escalation: Diagnosi confermata di neoplasia blastica plasmacitoide dendritica (BPDCN) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022, che hanno malattia recidivante o refrattaria senza terapie disponibili (o sono non idonei) con beneficio clinico noto.
  • Partecipanti giapponesi (coorte C): Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato da parte del partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di una delle seguenti condizioni: leucemia linfoblastica acuta, leucemia mieloide acuta refrattaria, sindrome mielodisplastica, o neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono refrattarie, cioè che non rispondono più al trattamento, per la leucemia mieloide acuta o la sindrome mielodisplastica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di tollerare il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SAR443579 è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione endovenosa. Questo studio clinico mira a determinare la dose massima tollerata o la dose massima somministrata di SAR443579 nei partecipanti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, sindrome mielodisplastica ad alto rischio, leucemia linfoblastica acuta a cellule B, o neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche. L'obiettivo è anche valutare l'attività anticancro del farmaco e confermare la dose raccomandata per l'espansione nei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR443579 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di leucemie acute e sindromi mielodisplastiche. È in fase di sperimentazione per determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per l'espansione in pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, leucemia linfoblastica acuta a cellule B, sindrome mielodisplastica ad alto rischio e neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche. Il farmaco agisce a livello molecolare interferendo con specifici percorsi cellulari per inibire la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antineoplastici.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Si sviluppa rapidamente e può diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e sanguinamenti facili. La malattia è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti.

  • Leucemia mieloide acuta refrattaria

    È una forma di leucemia che non risponde ai trattamenti standard. Colpisce le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, piastrine e alcuni tipi di globuli bianchi. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia progredisce rapidamente e richiede un monitoraggio costante.

  • Sindrome mielodisplastica

    È un gruppo di disturbi in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta.

  • Neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche

    È un raro tipo di cancro che colpisce le cellule dendritiche plasmacitoidi, un tipo di cellula del sistema immunitario. La malattia si manifesta spesso con lesioni cutanee, ma può anche coinvolgere il midollo osseo e altri organi. I sintomi possono includere febbre, perdita di peso e ingrossamento dei linfonodi. La progressione può variare, ma spesso richiede un trattamento aggressivo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-508357-58-00Codice del protocolloTCD17197Partecipanti previsti187 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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