Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Centro verificato
Madrid, Spagna
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sull'efficacia e tollerabilità di navitoclax e ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come stanchezza, dolore e ingrossamento della milza. La ricerca esamina l'efficacia e la tollerabilità di due farmaci: Navitoclax e ruxolitinib. Navitoclax è un farmaco che agisce su una famiglia di proteine chiamate BCL-2, mentre ruxolitinib è un inibitore delle Janus Associated Kinases (JAKs), che sono proteine coinvolte nella crescita cellulare. Lo studio mira a valutare l'effetto di navitoclax da solo o in combinazione con ruxolitinib sulla riduzione del volume della milza nei pazienti affetti da mielofibrosi.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno navitoclax sotto forma di compresse, da solo o insieme a ruxolitinib, per un periodo massimo di 260 giorni. L'obiettivo principale è osservare se c'è una riduzione del volume della milza di almeno il 35% rispetto all'inizio del trattamento, misurata tramite MRI o CT. Inoltre, verranno valutati anche altri aspetti come la riduzione dei sintomi e la risposta dell'anemia. Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quali trattamenti vengono somministrati.
La ricerca si propone di migliorare la comprensione di come questi farmaci possano aiutare le persone con mielofibrosi, offrendo potenzialmente nuove opzioni di trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti, con l'obiettivo di ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
12 criteri
- Devi avere almeno 18 anni.
- Per i gruppi 1b e 3: Devi avere almeno 2 sintomi con un punteggio di almeno 3, o un punteggio totale di almeno 12, misurato con un questionario specifico per almeno 4 giorni su 7 durante il periodo di screening prima di iniziare il trattamento.
- Devi avere una milza ingrossata, definita come una misurazione della milza di almeno 5 cm sotto il margine costale o un volume della milza di almeno 450 cm3, valutato tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).
- Devi soddisfare i parametri di laboratorio richiesti, che includono una funzione adeguata del midollo osseo, dei reni e del fegato.
- Devi avere una diagnosi documentata di mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale.
- Devi essere classificato come mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto, secondo un sistema di punteggio prognostico internazionale.
- Non devi essere idoneo per un trapianto di cellule staminali da donatore non correlato o non compatibile a causa dell'età, di altre malattie o perché non sei in grado o non vuoi sottoporti a tale trapianto al momento dell'ingresso nello studio.
- Devi avere un punteggio ECOG di 0, 1 o 2, che indica il tuo livello di attività fisica e benessere.
- Solo per il gruppo 1a: Devi aver ricevuto la terapia con ruxolitinib per almeno 12 settimane e attualmente essere su una dose stabile di almeno 10 mg due volte al giorno per almeno 8 settimane prima della prima dose di navitoclax.
- Solo per il gruppo 1b: Devi aver ricevuto il trattamento con ruxolitinib per almeno 24 settimane senza efficacia, o per meno di 24 settimane con progressione documentata della malattia durante il trattamento, o per almeno 28 giorni con intolleranza definita come nuova necessità di trasfusioni di globuli rossi.
- Solo per il gruppo 2: Devi aver ricevuto un trattamento precedente con un inibitore JAK-2 per almeno 12 settimane, o per almeno 28 giorni complicato dallo sviluppo della necessità di trasfusioni di globuli rossi (almeno 2 unità al mese per 2 mesi) o eventi avversi di grado 3 o superiore come trombocitopenia, anemia, ematoma e/o emorragia.
- Solo per il gruppo 3: Non devi aver ricevuto un trattamento precedente con un inibitore JAK-2 o BET.
Chi non può partecipare allo studio?
4 criteri
- Non possono partecipare persone che hanno una condizione medica chiamata mielofibrosi.
- Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
- Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non inclusi nello studio.
- Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Navitoclax
è un farmaco studiato per il trattamento della mielofibrosi. Viene valutato per la sua capacità di ridurre il volume della milza nei pazienti affetti da questa condizione. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che causa cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia e ingrossamento della milza.
Ruxolitinib
è un altro farmaco utilizzato nel trattamento della mielofibrosi. In questo studio, viene somministrato in combinazione con navitoclax per valutare se l'uso combinato dei due farmaci possa essere più efficace nel ridurre il volume della milza rispetto all'uso di navitoclax da solo. Ruxolitinib agisce bloccando alcune proteine che contribuiscono alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo.
Che cosa si sa già del trattamento
Navitoclax
Navitoclax è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi. È in fase 2 di sperimentazione, dove si valuta la sua tollerabilità ed efficacia, sia da solo che in combinazione con ruxolitinib. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione del volume della milza nei pazienti affetti da mielofibrosi. A livello molecolare, navitoclax agisce inibendo le proteine Bcl-2, che sono coinvolte nella regolazione della morte cellulare, promuovendo così l'apoptosi delle cellule anomale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della Bcl-2.
Ruxolitinib
Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento della mielofibrosi. È approvato per l'uso clinico e viene studiato in combinazione con navitoclax per valutarne l'efficacia nel ridurre il volume della milza. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento dei sintomi e la riduzione della splenomegalia nei pazienti con mielofibrosi. A livello molecolare, ruxolitinib agisce come inibitore delle Janus chinasi (JAK), bloccando le vie di segnalazione che contribuiscono alla crescita anomala delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle JAK.
Malattie studiate
Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. La mielofibrosi è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507276-53-00Codice del protocolloM16-109Partecipanti previsti191 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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