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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di VRDN-003 nei Pazienti con Malattia dell'Occhio Tiroideo Cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia dell'occhio tiroideo (TED), una condizione in cui gli occhi possono sporgere e causare disagio. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato VRDN-003, un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R) con estensione della durata d'azione. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo, ogni 4 o 8 settimane. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo.

Lo scopo dello studio è determinare se VRDN-003 è efficace, sicuro e tollerabile per le persone con TED cronica. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 40 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la riduzione del rigonfiamento degli occhi e l'assenza di peggioramenti nei sintomi della malattia. Inoltre, verranno osservati eventuali effetti collaterali e come il corpo reagisce al farmaco.

Il risultato principale dello studio sarà valutato alla settimana 24, osservando la percentuale di partecipanti che mostrano una riduzione significativa del rigonfiamento degli occhi senza peggioramenti nei sintomi. Verranno anche esaminati i cambiamenti nella gravità della malattia e la risoluzione della visione doppia. La sicurezza del trattamento sarà monitorata durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    All'inizio dello studio, viene confermata l'idoneità del partecipante. È necessario avere una diagnosi clinica di malattia dell'occhio tiroideo (TED) e soddisfare altri criteri specifici.

    Le partecipanti di sesso femminile devono effettuare un test di gravidanza con esito negativo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco VRDN-003 viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo.

    Le iniezioni vengono effettuate ogni 4 settimane o ogni 8 settimane, a seconda del gruppo di studio a cui si appartiene.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    L'obiettivo principale è valutare la riduzione del rigonfiamento oculare e l'assenza di peggioramento del punteggio di attività clinica (CAS) a 24 settimane rispetto alle misurazioni iniziali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del farmaco viene monitorata durante tutto lo studio per identificare eventuali effetti collaterali.

    Viene valutato come il corpo reagisce al VRDN-003 e viceversa.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene valutata la risposta complessiva al trattamento.

    I risultati includono la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione significativa del rigonfiamento oculare e miglioramenti nei sintomi della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Uomini e donne adulti, di età compresa tra 18 e 75 anni, con una diagnosi clinica di malattia dell'occhio tiroideo (TED).
  • Devono avere una forma moderata o grave di TED cronica, con un valore di sporgenza oculare nell'occhio studiato prima della prima dose, come definito nel protocollo.
  • Devono aver manifestato segni o sintomi oculari iniziati più di 15 mesi prima della prima visita dello studio.
  • Devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci, come specificato nel protocollo.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo alla prima visita dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da malattia dell'occhio tiroideo.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con disabilità mentali o fisiche che potrebbero non essere in grado di dare il loro consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

VRDN-003 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia oculare tiroidea cronica (TED). Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che significa che viene iniettato nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo. L'obiettivo del trattamento con VRDN-003 è di vedere se può migliorare i segni e i sintomi della TED, oltre a verificare se è sicuro e ben tollerato dal corpo. Le iniezioni vengono somministrate ogni 4 o 8 settimane, e il farmaco è confrontato con un placebo, che è una sostanza senza ingredienti attivi, per valutare la sua efficacia.

Che cosa si sa già del trattamento

VRDN-003 – VRDN-003 è un farmaco somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo, ogni 4 o 8 settimane. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia dell'occhio tiroideo cronica. Questo farmaco è studiato per verificare se può ridurre i segni e i sintomi della malattia, oltre a essere sicuro e ben tollerato dal corpo. VRDN-003 agisce a livello molecolare per modulare il sistema immunitario, riducendo l'infiammazione e il gonfiore associati alla malattia.

Malattie studiate

Oftalmopatia tiroidea – L'oftalmopatia tiroidea è una malattia autoimmune che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. La progressione della malattia comporta infiammazione e gonfiore dei muscoli e dei tessuti oculari, che possono portare a sintomi come protrusione oculare (esoftalmo), arrossamento, gonfiore delle palpebre e visione doppia. Con il tempo, i sintomi possono variare in intensità e possono includere secchezza oculare, irritazione e difficoltà a muovere gli occhi. La malattia può avere fasi attive e inattive, con periodi di peggioramento seguiti da stabilizzazione. La gravità dei sintomi può differire notevolmente tra gli individui, e in alcuni casi, la malattia può causare danni permanenti ai tessuti oculari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514973-23-00Codice del protocolloVRDN-003-302Partecipanti previsti204 personePromotoreViridian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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