Lo studio clinico si concentra su due tipi di emofilia, una malattia che causa problemi di coagulazione del sangue. Le forme di emofilia studiate sono l’emofilia A grave e l’emofilia B da moderatamente grave a grave. Queste condizioni possono portare a sanguinamenti frequenti e difficili da controllare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SerpinPC, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. SerpinPC contiene una sostanza attiva nota come inibitore della proteinasi alfa-1 umano, modificato, che aiuta a migliorare la coagulazione del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei pazienti con emofilia B da moderatamente grave a grave. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti e sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per adattarsi in base ai risultati ottenuti, il che significa che il trattamento potrebbe essere modificato per migliorare i risultati per i partecipanti. I risultati attesi includono una riduzione del numero di episodi di sanguinamento e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Lo studio si concluderà nel 2026, e i dati raccolti aiuteranno a determinare se SerpinPC è un trattamento efficace e sicuro per le persone con emofilia.