Studio sull’efficacia e sicurezza di Rituximab in pazienti con Miastenia Gravis generalizzata positiva agli anticorpi AChR

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What is this study about?

La Miastenia Gravis รจ una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia, chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che coinvolge piรน gruppi muscolari. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Rituximab. Rituximab รจ un tipo di trattamento noto come anticorpo monoclonale, che agisce sul sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Rituximab attraverso un’infusione endovenosa, che รจ un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio prevede anche l’uso di Prednisone, un corticosteroide in compresse, per aiutare a gestire i sintomi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Lo studio mira a determinare se Rituximab puรฒ ridurre l’impairment funzionale nei pazienti con Miastenia Gravis. I partecipanti saranno seguiti per circa 12 settimane, con valutazioni regolari per monitorare i progressi e gli eventuali effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare le terapie per le persone affette da questa malattia.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di prednisone per via orale. La dose minima รจ di 20 mg al giorno. Questo farmaco รจ un corticosteroide utilizzato per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario.

La somministrazione di prednisone deve essere continuata senza aumentare la dose per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

2 somministrazione di rituximab

Il rituximab viene somministrato per via endovenosa. Questo farmaco รจ un anticorpo monoclonale che agisce riducendo il numero di cellule B, che sono coinvolte nella risposta immunitaria.

La somministrazione di rituximab avviene in piรน sessioni durante il periodo di studio.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave generalizzata. Queste valutazioni includono il punteggio della Miastenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) e il punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG).

Il monitoraggio include anche la valutazione della sicurezza e della tollerabilitร  del rituximab attraverso l’osservazione di eventuali effetti collaterali.

4 fine del trattamento e follow-up

Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del rituximab nel ridurre l’impairment funzionale causato dalla miastenia grave.

Il follow-up continua per monitorare eventuali effetti a lungo termine e per valutare la necessitร  di ulteriori trattamenti.

Who Can Join the Study?

  • Essere un uomo o una donna di etร  pari o superiore a 18 anni.
  • Gli uomini non sterilizzati che sono sessualmente attivi con una partner femminile in etร  fertile devono usare un preservativo dall’inizio dello studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio. รˆ fortemente raccomandato che le partner femminili usino anche un metodo contraccettivo altamente efficace durante questo periodo.
  • I segni vitali, l’elettrocardiogramma (ECG) e i parametri di laboratorio devono essere nei limiti normali durante lo screening o, se fuori dai limiti, non devono essere considerati significativi dal medico responsabile dello studio.
  • Fornire il consenso informato scritto e il consenso alla Direttiva sulla privacy dei dati dell’Unione Europea prima di eseguire qualsiasi procedura legata allo studio, comprese le valutazioni di screening.
  • Avere una diagnosi di Miastenia Gravis (MG) confermata da un test sierologico positivo per gli anticorpi anti-AChR o anti-MuSK durante lo screening. Inoltre, รจ necessario avere almeno uno dei seguenti:
    • Storia di test di trasmissione neuromuscolare anormali dimostrati da elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di test anticolinesterasici positivi (ad esempio, test con cloruro di edrofonio).
    • Miglioramento dei segni di MG con inibitori della colinesterasi orali, come valutato dal medico curante.
    • Sindrome clinica coerente con una diagnosi di MG, non spiegata da un’altra condizione.
  • Classificazione clinica MGFA di classe II, III o IV al momento dello screening e della randomizzazione.
  • Punteggio MG-ADL di 5 o superiore durante lo screening e la randomizzazione, con oltre il 50% di questo punteggio attribuito a sintomi non oculari.
  • Punteggio QMG di 11 o superiore durante lo screening e la randomizzazione.
  • Essere in trattamento solo con corticosteroidi, senza aumento della dose nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e assumere almeno 20 mg di prednisone al giorno (o dose equivalente a giorni alterni).
  • Essere disposti e in grado di rispettare il protocollo, completare le valutazioni dello studio e tornare per le visite di follow-up.
  • Le donne in etร  fertile che sono sessualmente attive con un partner maschile non sterilizzato devono usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento dello screening e per 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio. L’astinenza periodica, il metodo del ritmo e il metodo del ritiro non sono accettabili come metodi contraccettivi. Le donne in etร  fertile sono definite come quelle che non sono sterilizzate chirurgicamente o che non sono in menopausa (definita come 12 mesi senza mestruazioni senza una causa medica alternativa).

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Miastenia Gravis Generalizzata.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
28.02.2022

Trial locations

Rituximab รจ un farmaco utilizzato per trattare la Miastenia Gravis generalizzata nei pazienti con anticorpi positivi al recettore AChR. Questo farmaco agisce riducendo l’attivitร  delle cellule B, un tipo di globuli bianchi che puรฒ contribuire alla malattia. L’obiettivo del trattamento con Rituximab รจ diminuire l’impairment funzionale nei pazienti affetti da Miastenia Gravis, migliorando cosรฌ la loro qualitร  di vita.

Malattie indagate:

Miastenia Gravis Generalizzata โ€“ รˆ una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l’attivitร  e migliora con il riposo. La debolezza puรฒ interessare vari gruppi muscolari, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia puรฒ variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare puรฒ diventare grave e influenzare la capacitร  di respirare e deglutire. La malattia รจ considerata rara e puรฒ manifestarsi a qualsiasi etร .

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 07:27

Trial ID:
2024-518939-12-00
Protocol code:
REFINE_2020
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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