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Studio sull'efficacia e sicurezza di rituximab in pazienti con Miastenia Gravis generalizzata positiva agli anticorpi AChR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia, chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che coinvolge più gruppi muscolari. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato rituximab. Rituximab è un tipo di trattamento noto come anticorpo monoclonale, che agisce sul sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno rituximab attraverso un'infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio prevede anche l'uso di prednisone, un corticosteroide in compresse, per aiutare a gestire i sintomi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Lo studio mira a determinare se rituximab può ridurre l'impairment funzionale nei pazienti con Miastenia Gravis. I partecipanti saranno seguiti per circa 12 settimane, con valutazioni regolari per monitorare i progressi e gli eventuali effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare le terapie per le persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di prednisone per via orale. La dose minima è di 20 mg al giorno. Questo farmaco è un corticosteroide utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario.

    La somministrazione di prednisone deve essere continuata senza aumentare la dose per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di rituximab

    Il rituximab viene somministrato per via endovenosa. Questo farmaco è un anticorpo monoclonale che agisce riducendo il numero di cellule B, che sono coinvolte nella risposta immunitaria.

    La somministrazione di rituximab avviene in più sessioni durante il periodo di studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave generalizzata. Queste valutazioni includono il punteggio della Miastenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) e il punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG).

    Il monitoraggio include anche la valutazione della sicurezza e della tollerabilità del rituximab attraverso l'osservazione di eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento e follow-up

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del rituximab nel ridurre l'impairment funzionale causato dalla miastenia grave.

    Il follow-up continua per monitorare eventuali effetti a lungo termine e per valutare la necessità di ulteriori trattamenti.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Gli uomini non sterilizzati che sono sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile devono usare un preservativo dall'inizio dello studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. È fortemente raccomandato che le partner femminili usino anche un metodo contraccettivo altamente efficace durante questo periodo.
  • I segni vitali, l'elettrocardiogramma (ECG) e i parametri di laboratorio devono essere nei limiti normali durante lo screening o, se fuori dai limiti, non devono essere considerati significativi dal medico responsabile dello studio.
  • Fornire il consenso informato scritto e il consenso alla Direttiva sulla privacy dei dati dell'Unione Europea prima di eseguire qualsiasi procedura legata allo studio, comprese le valutazioni di screening.
  • Avere una diagnosi di Miastenia Gravis (MG) confermata da un test sierologico positivo per gli anticorpi anti-AChR o anti-MuSK durante lo screening. Inoltre, è necessario avere almeno uno dei seguenti:
    • Storia di test di trasmissione neuromuscolare anormali dimostrati da elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di test anticolinesterasici positivi (ad esempio, test con cloruro di edrofonio).
    • Miglioramento dei segni di MG con inibitori della colinesterasi orali, come valutato dal medico curante.
    • Sindrome clinica coerente con una diagnosi di MG, non spiegata da un'altra condizione.
    • Classificazione clinica MGFA di classe II, III o IV al momento dello screening e della randomizzazione.
    • Punteggio MG-ADL di 5 o superiore durante lo screening e la randomizzazione, con oltre il 50% di questo punteggio attribuito a sintomi non oculari.
    • Punteggio QMG di 11 o superiore durante lo screening e la randomizzazione.
    • Essere in trattamento solo con corticosteroidi, senza aumento della dose nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e assumere almeno 20 mg di prednisone al giorno (o dose equivalente a giorni alterni).
    • Essere disposti e in grado di rispettare il protocollo, completare le valutazioni dello studio e tornare per le visite di follow-up.
    • Le donne in età fertile che sono sessualmente attive con un partner maschile non sterilizzato devono usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento dello screening e per 12 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. L'astinenza periodica, il metodo del ritmo e il metodo del ritiro non sono accettabili come metodi contraccettivi. Le donne in età fertile sono definite come quelle che non sono sterilizzate chirurgicamente o che non sono in menopausa (definita come 12 mesi senza mestruazioni senza una causa medica alternativa).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Miastenia Gravis Generalizzata.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili.
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Farmaci in studio

Rituximab è un farmaco utilizzato per trattare la Miastenia Gravis generalizzata nei pazienti con anticorpi positivi al recettore AChR. Questo farmaco agisce riducendo l'attività delle cellule B, un tipo di globuli bianchi che può contribuire alla malattia. L'obiettivo del trattamento con rituximab è diminuire l'impairment funzionale nei pazienti affetti da Miastenia Gravis, migliorando così la loro qualità di vita.

Che cosa si sa già del trattamento

Rituximab – Rituximab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare la miastenia grave generalizzata. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in pazienti con miastenia grave positiva agli anticorpi AChR. Il farmaco agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie dei linfociti B, portando alla loro distruzione e riducendo così l'attività del sistema immunitario che attacca i muscoli. È classificato come un anticorpo monoclonale e viene utilizzato per modulare la risposta immunitaria in diverse malattie autoimmuni.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari gruppi muscolari, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare grave e influenzare la capacità di respirare e deglutire. La malattia è considerata rara e può manifestarsi a qualsiasi età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518939-12-00Codice del protocolloREFINE_2020Partecipanti previsti40 personePromotoreFondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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