Studio sull’efficacia dell’inibitore della proteasi alfa-1 umana per inalazione in pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina e limitazione moderata-grave del flusso aereo

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina una terapia per pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina, una malattia genetica che puรฒ causare problemi respiratori. Il trattamento in studio รจ Kamada-AAT per inalazione, un farmaco che viene somministrato attraverso un nebulizzatore chiamato eFlow. La dose giornaliera del farmaco รจ di 80 mg.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento inalatorio nei pazienti con limitazione moderata e grave del flusso d’aria nei polmoni. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento viene somministrato quotidianamente attraverso il sistema di nebulizzazione.

La durata totale dello studio รจ di quattro anni, divisi in due periodi di due anni ciascuno. Nel primo periodo, nรฉ i pazienti nรฉ i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Nel secondo periodo, tutti i pazienti riceveranno il farmaco attivo. I pazienti dovranno utilizzare il nebulizzatore ogni giorno per inalare la soluzione del farmaco.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia il trattamento con Kamada-AAT per inalazione o placebo

La dose giornaliera รจ di 80 mg da somministrare tramite inalazione

Il trattamento viene somministrato utilizzando un nebulizzatore specifico PARI

2 Periodo di studio in doppio cieco

Durata del periodo: 104 settimane (2 anni)

Il paziente deve utilizzare il farmaco per almeno 20 giorni su 28

Vengono effettuate misurazioni della funzione polmonare (FEV1 – volume di aria che puรฒ essere espirata in un secondo)

Si effettuano scansioni TC del torace per valutare la densitร  polmonare

Viene monitorata la capacitร  di camminata attraverso il test del cammino di 6 minuti

3 Fase di estensione in aperto

Dopo il completamento delle 104 settimane iniziali, il paziente puรฒ continuare il trattamento per altri 2 anni

Durante questa fase tutti i pazienti ricevono il farmaco attivo

Continuano le valutazioni della funzione polmonare e gli altri esami di controllo

รˆ necessario continuare a utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante tutto il periodo

4 Monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio vengono registrati eventuali episodi di riacutizzazione

Si effettuano regolari controlli della funzione respiratoria

Il paziente deve compilare un diario elettronico per registrare l’uso del farmaco

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 18 e 65 anni al momento dello screening
  • Diagnosi di deficit severo di Alfa-1 Antitripsina con genotipo Pi(ZZ), Pi(Z/Null) o Pi(Null/Null)
  • Livelli sierici di AAT โ‰ค 11 ฮผM durante lo screening
  • Malattia polmonare con limitazione del flusso d’aria (FEV1/SVC โ‰ค 70% dopo broncodilatatore) allo screening
  • Funzione polmonare moderatamente compromessa con FEV1 tra 40% e 80% del valore previsto dopo broncodilatatore
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto trattamento con AAT o che hanno interrotto il trattamento da almeno 8 settimane
  • Capacitร  di completare il diario elettronico per almeno 20 giorni su 28 durante il periodo iniziale
  • Utilizzo del farmaco in studio per almeno 20 giorni su 28 durante il periodo iniziale
  • Per le donne: non essere in gravidanza o allattamento, test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi affidabili
  • Capacitร  di leggere e firmare il consenso informato
  • Disponibilitร  a partecipare allo studio e seguire tutte le procedure richieste

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno avuto due o piรน riacutizzazioni moderate della BPCO nell’ultimo anno (una riacutizzazione รจ un peggioramento dei sintomi respiratori)
  • Pazienti che hanno avuto una o piรน riacutizzazioni gravi della BPCO nell’ultimo anno
  • Pazienti con funzione polmonare gravemente compromessa (FEV1 inferiore al 40% del valore previsto)
  • Pazienti con funzione polmonare lievemente compromessa (FEV1 superiore all’80% del valore previsto)
  • Pazienti con un rapporto FEV1/SVC superiore al 70% (questi sono valori che misurano la funzione polmonare)
  • Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per l’intera durata di 104 settimane

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Ug Lqaaui Lovanio Belgio
Tmawbny Ubwnfibyde Hrxxfwpr Tampere Finlandia
Bihuspkk Hbezirba Dublino Irlanda
Ufskoyarft Oi Srhiq Malmรถ Svezia
Csodrioq Wjetpyejsy Zsvfrzqlsn Nimega Paesi Bassi
Lnims Urxurhhenggm Mpjdliy Czealza (kfphh Leida Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
02.05.2022
Finlandia Finlandia
Non reclutando
09.08.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
20.10.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
28.10.2019
Svezia Svezia
Non reclutando
31.05.2022

Sedi della sperimentazione

Kamada-AAT per Inalazione รจ un farmaco somministrato tramite inalazione utilizzato per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che puรฒ causare problemi polmonari. Il farmaco viene somministrato attraverso un dispositivo per inalazione che permette al principio attivo di raggiungere direttamente i polmoni. Questo trattamento mira a rallentare il danno polmonare e migliorare la funzione respiratoria nei pazienti con questa condizione.

Il farmaco viene utilizzato in pazienti adulti che hanno una limitazione moderata o severa del flusso d’aria nei polmoni. L’obiettivo del trattamento รจ quello di aiutare i pazienti a respirare meglio e proteggere i loro polmoni da ulteriori danni.

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (Deficit di Alfa-1 Antitripsina) – Una malattia genetica rara che colpisce principalmente i polmoni e il fegato. รˆ causata dalla mancanza o dalla ridotta produzione di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che protegge i tessuti polmonari dai danni. Questa condizione porta a un progressivo deterioramento del tessuto polmonare, causando problemi respiratori che peggiorano nel tempo. I sintomi respiratori includono difficoltร  respiratoria, respiro sibilante e diminuzione della capacitร  polmonare. La malattia puรฒ manifestarsi in etร  adulta con una limitazione del flusso d’aria da moderata a grave. La condizione puรฒ influenzare la capacitร  di svolgere attivitร  fisiche quotidiane.

Chronic Obstructive Pulmonary Disease (Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva) – Una malattia polmonare progressiva che causa una limitazione del flusso d’aria nei polmoni. Si caratterizza per una persistente difficoltร  respiratoria che peggiora gradualmente nel tempo. La malattia causa un restringimento delle vie aeree che rende difficile la respirazione. I sintomi tipici includono tosse cronica, produzione di muco e affanno durante l’attivitร  fisica. La condizione puรฒ presentare periodi di riacutizzazione con peggioramento temporaneo dei sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:10

ID della sperimentazione:
2024-516054-21-00
Codice del protocollo:
KamadaAATInhaled008
NCT ID:
NCT04204252
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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