Katholieke Universiteit te Leuven
Centro verificato
Lovanio, Belgio
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sull'efficacia dell'inibitore della proteasi alfa-1 umana per inalazione in pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina e limitazione moderata-grave del flusso aereo
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Questo studio clinico esamina una terapia per pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina, una malattia genetica che può causare problemi respiratori. Il trattamento in studio è Kamada-AAT per inalazione, un farmaco che viene somministrato attraverso un nebulizzatore chiamato eFlow. La dose giornaliera del farmaco è di 80 mg.
Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento inalatorio nei pazienti con limitazione moderata e grave del flusso d'aria nei polmoni. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento viene somministrato quotidianamente attraverso il sistema di nebulizzazione.
La durata totale dello studio è di quattro anni, divisi in due periodi di due anni ciascuno. Nel primo periodo, né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Nel secondo periodo, tutti i pazienti riceveranno il farmaco attivo. I pazienti dovranno utilizzare il nebulizzatore ogni giorno per inalare la soluzione del farmaco.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
11 criteri
- Età compresa tra 18 e 65 anni al momento dello screening
- Diagnosi di deficit severo di Alfa-1 Antitripsina con genotipo Pi(ZZ), Pi(Z/Null) o Pi(Null/Null)
- Livelli sierici di AAT ≤ 11 μM durante lo screening
- Malattia polmonare con limitazione del flusso d'aria (FEV1/SVC ≤ 70% dopo broncodilatatore) allo screening
- Funzione polmonare moderatamente compromessa con FEV1 tra 40% e 80% del valore previsto dopo broncodilatatore
- Pazienti che non hanno mai ricevuto trattamento con AAT o che hanno interrotto il trattamento da almeno 8 settimane
- Capacità di completare il diario elettronico per almeno 20 giorni su 28 durante il periodo iniziale
- Utilizzo del farmaco in studio per almeno 20 giorni su 28 durante il periodo iniziale
- Per le donne: non essere in gravidanza o allattamento, test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi affidabili
- Capacità di leggere e firmare il consenso informato
- Disponibilità a partecipare allo studio e seguire tutte le procedure richieste
Chi non può partecipare allo studio?
10 criteri
- Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
- Pazienti che hanno avuto due o più riacutizzazioni moderate della BPCO nell'ultimo anno (una riacutizzazione è un peggioramento dei sintomi respiratori)
- Pazienti che hanno avuto una o più riacutizzazioni gravi della BPCO nell'ultimo anno
- Pazienti con funzione polmonare gravemente compromessa (FEV1 inferiore al 40% del valore previsto)
- Pazienti con funzione polmonare lievemente compromessa (FEV1 superiore all'80% del valore previsto)
- Pazienti con un rapporto FEV1/SVC superiore al 70% (questi sono valori che misurano la funzione polmonare)
- Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato in modo autonomo
- Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
- Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
- Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per l'intera durata di 104 settimane
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
Di solito rispondiamo entro pochi giorni
Centri verificati
Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro
Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
Centro verificatoContatto rapido
Leida, Paesi BassiPirkanmaan hyvinvointialue
Centro verificato
Tampere, Finlandia
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.
Non in reclutamentoNon trovi il tuo paese?
Non sai che cosa fare adesso?
Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.
Farmaci in studio
Kamada-AAT per Inalazione è un farmaco somministrato tramite inalazione utilizzato per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare problemi polmonari. Il farmaco viene somministrato attraverso un dispositivo per inalazione che permette al principio attivo di raggiungere direttamente i polmoni. Questo trattamento mira a rallentare il danno polmonare e migliorare la funzione respiratoria nei pazienti con questa condizione.
Il farmaco viene utilizzato in pazienti adulti che hanno una limitazione moderata o severa del flusso d'aria nei polmoni. L'obiettivo del trattamento è quello di aiutare i pazienti a respirare meglio e proteggere i loro polmoni da ulteriori danni.
Che cosa si sa già del trattamento
Kamada-AAT per Inalazione - Un farmaco innovativo somministrato per via inalatoria alla dose di 80 mg al giorno, specificamente sviluppato per il trattamento del deficit congenito di alfa-1 antitripsina negli adulti con limitazione moderata e grave del flusso aereo. Il meccanismo d'azione si basa sulla supplementazione diretta di alfa-1 antitripsina nei polmoni, dove agisce come inibitore delle proteasi per proteggere il tessuto polmonare dalla degradazione. Questo trattamento, attualmente in fase III di sperimentazione clinica, viene studiato in un trial controllato con placebo della durata di due anni, seguito da un'estensione in aperto di altri due anni, con l'obiettivo principale di valutare il miglioramento della funzione polmonare misurata attraverso il FEV1 post-broncodilatatore.
Malattie studiate
Deficit di alfa-1 antitripsina
Una malattia genetica rara che colpisce principalmente i polmoni e il fegato. È causata dalla mancanza o dalla ridotta produzione di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che protegge i tessuti polmonari dai danni. Questa condizione porta a un progressivo deterioramento del tessuto polmonare, causando problemi respiratori che peggiorano nel tempo. I sintomi respiratori includono difficoltà respiratoria, respiro sibilante e diminuzione della capacità polmonare. La malattia può manifestarsi in età adulta con una limitazione del flusso d'aria da moderata a grave. La condizione può influenzare la capacità di svolgere attività fisiche quotidiane.
Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)
Una malattia polmonare progressiva che causa una limitazione del flusso d'aria nei polmoni. Si caratterizza per una persistente difficoltà respiratoria che peggiora gradualmente nel tempo. La malattia causa un restringimento delle vie aeree che rende difficile la respirazione. I sintomi tipici includono tosse cronica, produzione di muco e affanno durante l'attività fisica. La condizione può presentare periodi di riacutizzazione con peggioramento temporaneo dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516054-21-00Codice del protocolloKamadaAATInhaled008Partecipanti previsti220 personePromotoreKamada Ltd.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?