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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Darvadstrocel per Fistole Perianali Complesse nei Bambini con Malattia di Crohn

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento delle fistole perianali complesse nei bambini affetti da Malattia di Crohn. La Malattia di Crohn è una condizione infiammatoria cronica che colpisce l'intestino e può causare complicazioni come le fistole, che sono connessioni anomale tra l'intestino e la pelle vicino all'ano. Queste fistole possono essere dolorose e difficili da trattare. Il farmaco in esame è chiamato Darvadstrocel (noto anche come Alofisel), una sospensione per iniezione contenente cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo. Queste cellule sono progettate per aiutare a ridurre l'infiammazione e promuovere la guarigione delle fistole.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Darvadstrocel nel trattamento delle fistole perianali complesse nei bambini di età compresa tra 4 e 18 anni con Malattia di Crohn. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di 24 settimane, con un ulteriore follow-up fino a un totale di 52 settimane. Durante questo periodo, i ricercatori valuteranno se le fistole si chiudono e se ci sono miglioramenti nei sintomi.

Il trattamento con Darvadstrocel viene somministrato direttamente nelle fistole attraverso un'iniezione. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se Darvadstrocel può essere un'opzione efficace e sicura per i bambini con questa complicazione della Malattia di Crohn.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il trattamento inizia con la somministrazione di darvadstrocel, un farmaco composto da cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo allogenico.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione intralesionale, direttamente nella fistola perianale complessa.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    La durata del trattamento è di 24 settimane, durante le quali viene monitorata l'efficacia del farmaco.

    L'obiettivo principale è valutare la remissione combinata, definita come la chiusura di tutte le aperture esterne trattate che drenavano al basale e l'assenza di ascessi superiori a 2 cm, confermata da una valutazione tramite risonanza magnetica (MRI).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante le 24 settimane, vengono effettuate visite cliniche regolari per valutare la chiusura delle aperture esterne trattate.

    Viene monitorata la risposta clinica, definita come la chiusura di almeno il 50% delle aperture esterne trattate che drenavano al basale.

  4. Passaggio 4

    Fase di follow-up esteso

    Dopo le 24 settimane iniziali, il follow-up continua fino a un totale di 52 settimane.

    Durante questo periodo, viene valutata la remissione clinica e la risposta clinica, oltre a monitorare eventuali recidive.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e parametri vitali.

    Vengono effettuati esami di laboratorio per valutare parametri biochimici, ematologici e analisi delle urine.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il soggetto deve essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio, secondo l'opinione del medico.
  • Il soggetto, o il suo rappresentante legale, deve firmare un modulo di consenso informato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
  • Il soggetto deve avere un'età compresa tra 4 e meno di 18 anni al momento della somministrazione del trattamento dello studio.
  • Il soggetto deve avere una diagnosi di malattia di Crohn (CD) confermata da esami clinici, endoscopici, istologici o radiologici almeno 6 mesi prima della visita di screening.
  • Il soggetto deve avere una fistola perianale complessa che non risponde ad almeno uno dei seguenti trattamenti: immunosoppressori o farmaci biologici (anti-TNF, anti-integrina, anti-interleuchina 12/23).
  • La fistola perianale complessa deve soddisfare uno o più dei seguenti criteri, valutati tramite risonanza magnetica (MRI) o esame clinico: - Fistola alta, trans-sfinterica, extra-sfinterica o sopra-sfinterica. - Presenza di 2 o 3 aperture esterne (tratti). - Presenza di raccolte di liquido (ascessi).
  • Il soggetto deve avere una malattia di Crohn luminale inattiva o lievemente attiva.
  • Un soggetto maschio non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile deve accettare di usare un metodo contraccettivo di barriera (ad esempio, preservativo con o senza spermicida) per tutta la durata dello studio. La partner femminile dovrebbe anche usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Una soggetto femmina in età fertile e sessualmente attiva con un partner maschio non sterilizzato deve accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di fistole perianali complesse associate alla malattia di Crohn. Le fistole perianali sono piccoli tunnel che si formano tra la fine dell'intestino e la pelle vicino all'ano.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età compresa tra 4 e meno di 18 anni non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato, o i cui genitori o tutori non possono fornire il consenso per loro conto.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del paziente.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno allergie note al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Darvadstrocel è un trattamento studiato per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento delle fistole perianali complesse nei bambini affetti da malattia di Crohn. Questo farmaco viene somministrato per aiutare a chiudere le fistole e ridurre i sintomi associati. La terapia è progettata per essere valutata nel corso di 24 settimane, con un periodo di follow-up esteso fino a 52 settimane, per monitorare i risultati a lungo termine nei pazienti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Darvadstrocel – Darvadstrocel è un farmaco somministrato tramite iniezione direttamente nella zona interessata. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento delle fistole perianali complesse nei bambini affetti da malattia di Crohn. Le principali indicazioni terapeutiche includono la promozione della guarigione delle fistole perianali complesse. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule staminali mesenchimali che aiutano a ridurre l'infiammazione e promuovere la rigenerazione dei tessuti. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Fistole perianali complesse nella malattia di Crohn – Le fistole perianali complesse sono un problema comune nei pazienti con malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica dell'intestino. Queste fistole sono canali anomali che si formano tra l'ano o il retto e la pelle circostante, spesso causando dolore e drenaggio di pus. La malattia di Crohn può portare a infiammazione e ulcerazione del tratto gastrointestinale, contribuendo alla formazione di queste fistole. Le fistole complesse sono caratterizzate da più aperture esterne e possono essere associate a infezioni o ascessi. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione e riacutizzazione dei sintomi. La gestione delle fistole perianali complesse è spesso impegnativa e richiede un approccio multidisciplinare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-503973-39-00Codice del protocolloDarvadstrocel-3004Partecipanti previsti20 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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