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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Crovalimab rispetto a Eculizumab in Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna non Trattati con Inibitori del Complemento

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara del sangue che può causare anemia, stanchezza e altri problemi di salute. Lo studio confronta due trattamenti: Crovalimab e eculizumab. Crovalimab è una soluzione per iniezione o infusione, mentre eculizumab è un concentrato per infusione. Entrambi i farmaci agiscono come inibitori del complemento, un sistema del corpo che può attaccare le cellule del sangue nei pazienti con PNH.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di crovalimab rispetto a eculizumab in pazienti adulti e adolescenti con PNH che non sono stati precedentemente trattati con inibitori del complemento. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio mira a determinare se crovalimab è almeno altrettanto efficace di eculizumab nel prevenire la necessità di trasfusioni di sangue e nel controllare la distruzione dei globuli rossi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Saranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come la stabilizzazione dell'emoglobina e la riduzione della stanchezza. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attraverso un'analisi specifica delle cellule del sangue.

    Viene valutato il peso corporeo, che deve essere di almeno 40 kg, e vengono effettuati esami del sangue per verificare i livelli di LDH e la conta delle piastrine.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: crovalimab o eculizumab.

    Il crovalimab può essere somministrato per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC), mentre l'eculizumab viene somministrato solo per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il trattamento con crovalimab o eculizumab inizia secondo il protocollo stabilito. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal piano di studio.

    Durante il trattamento, vengono monitorati i livelli di LDH per valutare il controllo dell'emolisi e la stabilizzazione dell'emoglobina.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    I partecipanti vengono sottoposti a controlli regolari per monitorare la presenza di effetti collaterali e la risposta al trattamento.

    Vengono effettuati esami per valutare la presenza di anticorpi contro i farmaci e per misurare la concentrazione di crovalimab ed eculizumab nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati i dati per determinare l'efficacia e la sicurezza di crovalimab rispetto a eculizumab.

    I risultati finali includono la valutazione della capacità di evitare trasfusioni e il controllo dell'emolisi.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • Deve esserci una diagnosi documentata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), confermata da un esame specifico chiamato citometria a flusso ad alta sensibilità sui globuli bianchi.
  • Il livello di LDH (un enzima nel sangue) deve essere almeno 2 volte superiore al limite normale durante lo screening.
  • Il conteggio delle piastrine deve essere di almeno 30.000 per millimetro cubo senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti il test di laboratorio.
  • Il conteggio dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) deve essere superiore a 500 per microlitro durante lo screening.
  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile: è necessario concordare di rimanere astinenti o utilizzare metodi contraccettivi.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Non puoi partecipare se il tuo medico ritiene che partecipare allo studio possa essere rischioso per la tua salute.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Crovalimab

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può attaccare le cellule del sangue nei pazienti con PNH. L'obiettivo è ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Eculizumab

    è un farmaco già approvato e utilizzato per trattare la emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Funziona bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che nei pazienti con PNH può distruggere i globuli rossi. Questo aiuta a prevenire l'anemia e altre complicazioni associate alla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Crovalimab

    Crovalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto a eculizumab, un altro inibitore del complemento. Crovalimab agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che è iperattiva nei pazienti con PNH, riducendo così la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

  • Eculizumab

    Eculizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, già approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). È utilizzato per ridurre la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con questa condizione. Eculizumab agisce bloccando una proteina del sistema del complemento, prevenendo così l'attacco ai globuli rossi. Fa parte della classe degli inibitori del complemento ed è ben documentato nella letteratura medica per la sua efficacia in questa malattia.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue, rendendole vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere anemia, affaticamento, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o cronici. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza renale. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506498-36-00Codice del protocolloBO42162Partecipanti previsti209 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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