La ricerca si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara del sangue che può causare anemia, stanchezza e altri problemi di salute. Lo studio confronta due trattamenti: Crovalimab e Eculizumab. Crovalimab è una soluzione per iniezione o infusione, mentre Eculizumab è un concentrato per infusione. Entrambi i farmaci agiscono come inibitori del complemento, un sistema del corpo che può attaccare le cellule del sangue nei pazienti con PNH.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab rispetto a Eculizumab in pazienti adulti e adolescenti con PNH che non sono stati precedentemente trattati con inibitori del complemento. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio mira a determinare se Crovalimab è almeno altrettanto efficace di Eculizumab nel prevenire la necessità di trasfusioni di sangue e nel controllare la distruzione dei globuli rossi.
Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Saranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come la stabilizzazione dell’emoglobina e la riduzione della stanchezza. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2028.
Francia 
Germania 
Lituania 
Paesi Bassi 
Polonia 
Portogallo 
Romania 
Spagna 
Svezia