Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Crovalimab rispetto a Eculizumab in Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna non Trattati con Inibitori del Complemento

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What is this study about?

La ricerca si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara del sangue che puรฒ causare anemia, stanchezza e altri problemi di salute. Lo studio confronta due trattamenti: Crovalimab e Eculizumab. Crovalimab รจ una soluzione per iniezione o infusione, mentre Eculizumab รจ un concentrato per infusione. Entrambi i farmaci agiscono come inibitori del complemento, un sistema del corpo che puรฒ attaccare le cellule del sangue nei pazienti con PNH.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab rispetto a Eculizumab in pazienti adulti e adolescenti con PNH che non sono stati precedentemente trattati con inibitori del complemento. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio mira a determinare se Crovalimab รจ almeno altrettanto efficace di Eculizumab nel prevenire la necessitร  di trasfusioni di sangue e nel controllare la distruzione dei globuli rossi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Saranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come la stabilizzazione dell’emoglobina e la riduzione della stanchezza. Lo studio si svolgerร  in piรน centri e si prevede che durerร  fino al 2028.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attraverso un’analisi specifica delle cellule del sangue.

Viene valutato il peso corporeo, che deve essere di almeno 40 kg, e vengono effettuati esami del sangue per verificare i livelli di LDH e la conta delle piastrine.

2 assegnazione del trattamento

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: crovalimab o eculizumab.

Il crovalimab puรฒ essere somministrato per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC), mentre l’eculizumab viene somministrato solo per via endovenosa.

3 somministrazione del farmaco

Il trattamento con crovalimab o eculizumab inizia secondo il protocollo stabilito. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal piano di studio.

Durante il trattamento, vengono monitorati i livelli di LDH per valutare il controllo dell’emolisi e la stabilizzazione dell’emoglobina.

4 monitoraggio e valutazione

I partecipanti vengono sottoposti a controlli regolari per monitorare la presenza di effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Vengono effettuati esami per valutare la presenza di anticorpi contro i farmaci e per misurare la concentrazione di crovalimab ed eculizumab nel sangue.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati i dati per determinare l’efficacia e la sicurezza di crovalimab rispetto a eculizumab.

I risultati finali includono la valutazione della capacitร  di evitare trasfusioni e il controllo dell’emolisi.

Who Can Join the Study?

  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • Deve esserci una diagnosi documentata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), confermata da un esame specifico chiamato citometria a flusso ad alta sensibilitร  sui globuli bianchi.
  • Il livello di LDH (un enzima nel sangue) deve essere almeno 2 volte superiore al limite normale durante lo screening.
  • Il conteggio delle piastrine deve essere di almeno 30.000 per millimetro cubo senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti il test di laboratorio.
  • Il conteggio dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) deve essere superiore a 500 per microlitro durante lo screening.
  • Per le pazienti di sesso femminile in etร  fertile: รจ necessario concordare di rimanere astinenti o utilizzare metodi contraccettivi.

Who Cannot Join the Study?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un’infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la tua capacitร  di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Non puoi partecipare se il tuo medico ritiene che partecipare allo studio possa essere rischioso per la tua salute.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital San Pedro De Alcantara Cรกceres Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublino Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Hzgkigsz Gplkvxk Uuvzuwbfadwsy Gwuftytt Moejegs Madrid Spagna
Hnrwstjt Ccbpah Dc Bnojkjrif Barcellona Spagna
Hrmuggjr Csfckkw Sls Crjajx Madrid Spagna
Hzjxdzts Ucyvvglmauqql Bkbnkja Bilbao Spagna
Et Hurloquk Uhgpkyqpibbgs Dt Girp Cxqvcgp Dqb Nvupxm Las Palmas de Gran Canaria Spagna
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Ulfthhg Uaqgznqcfo Hpvypfge Uppsala Svezia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
16.06.2021
Germania Germania
Non reclutando
08.04.2021
Lituania Lituania
Non reclutando
03.11.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
22.06.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
09.09.2021
Portogallo Portogallo
Non reclutando
26.10.2021
Romania Romania
Non reclutando
09.03.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
09.06.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
15.04.2021

Trial locations

Farmaci indagati:

Crovalimab รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che puรฒ attaccare le cellule del sangue nei pazienti con PNH. L’obiettivo รจ ridurre i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti.

Eculizumab รจ un farmaco giร  approvato e utilizzato per trattare la emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Funziona bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che nei pazienti con PNH puรฒ distruggere i globuli rossi. Questo aiuta a prevenire l’anemia e altre complicazioni associate alla malattia.

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) โ€“ รˆ una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione รจ causata da un difetto genetico che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue, rendendole vulnerabili all’attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere anemia, affaticamento, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia puรฒ variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o cronici. La PNH puรฒ anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza renale. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 10:42

Trial ID:
2023-506498-36-00
Protocol code:
BO42162
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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