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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Dimetil Fumarato nei Bambini con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato TECFIDERA, il cui principio attivo è il dimetil fumarato. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide e viene studiato per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento della malattia.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del dimetil fumarato nei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia del farmaco nel corso della malattia, mentre la seconda parte mira a valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco nei partecipanti che hanno completato la prima parte dello studio. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione.

Lo studio prevede l'osservazione dei partecipanti per un periodo di tempo prolungato, con controlli regolari per monitorare la presenza di nuove lesioni cerebrali tramite MRI (risonanza magnetica) e per valutare la frequenza delle ricadute della malattia. Inoltre, verranno raccolti dati sulla qualità della vita e sulla progressione della disabilità. Questo approccio aiuterà a comprendere meglio l'efficacia del dimetil fumarato nel trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente e a garantire la sicurezza dei pazienti nel lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come avere un peso corporeo di almeno 30 kg e una diagnosi di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR).

    Il paziente deve essere stabile dal punto di vista neurologico, senza evidenza di ricadute nei 50 giorni precedenti l'inizio dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco TECFIDERA, che contiene il principio attivo dimetil fumarato, sotto forma di capsule rigide per uso orale.

    La somministrazione del farmaco avviene secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono risonanze magnetiche (MRI) per monitorare la presenza di nuove lesioni cerebrali, esami del sangue per controllare la funzionalità epatica e renale, e questionari per valutare la qualità della vita e la fatica.

  4. Passaggio 4

    Fine della parte 1

    La parte 1 dello studio si conclude alla settimana 96, momento in cui viene valutata la proporzione di partecipanti senza nuove lesioni cerebrali.

    Viene anche monitorata l'incidenza di eventi avversi e la tollerabilità del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Inizio della parte 2

    I pazienti che completano la parte 1 possono partecipare alla parte 2 dello studio, che si concentra sulla sicurezza a lungo termine del farmaco.

    La parte 2 include ulteriori valutazioni della progressione della malattia e della qualità della vita.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 25 luglio 2025.

    Alla fine dello studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento nel lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere un peso corporeo di almeno 30 kg.
  • Devi avere una diagnosi di Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (RRMS).
  • Devi essere in grado di camminare autonomamente con un punteggio EDSS (una scala che misura la disabilità nella sclerosi multipla) tra 0 e 5.5.
  • Devi aver avuto almeno 1 ricaduta negli ultimi 12 mesi o almeno 2 ricadute negli ultimi 24 mesi, con una risonanza magnetica cerebrale che mostri lesioni compatibili con la sclerosi multipla, o evidenza di lesioni cerebrali che si illuminano con il contrasto su una risonanza magnetica effettuata nelle 6 settimane precedenti.
  • Devi essere neurologicamente stabile, senza segni di ricaduta nei 50 giorni precedenti e senza trattamento con corticosteroidi nei 30 giorni precedenti.
  • Se sei in età fertile e sessualmente attivo, devi essere disposto a usare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Per la Parte 2: Devi aver completato la Settimana 96 nella Parte 1 dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente. Questa è una forma di sclerosi multipla in cui i sintomi vanno e vengono.
  • Non possono partecipare persone che non hanno completato la settimana 96 della Parte 1 dello Studio 109MS306.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

BG00012: Questo farmaco è utilizzato per trattare la sclerosi multipla recidivante-remittente nei bambini di età compresa tra 10 e meno di 18 anni. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco nel modificare il decorso della malattia. BG00012 aiuta a ridurre la frequenza delle ricadute e a rallentare la progressione della disabilità associata alla sclerosi multipla.

Che cosa si sa già del trattamento

BG00012 (dimetil fumarato) – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di capsule. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente nei bambini di età compresa tra 10 e meno di 18 anni. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione delle ricadute e la gestione della progressione della disabilità associata alla malattia. A livello molecolare, il dimetil fumarato agisce modulando il sistema immunitario e riducendo l'infiammazione. È classificato come un farmaco modificante la malattia per la sclerosi multipla.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente – È una forma di sclerosi multipla caratterizzata da episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di recupero parziale o completo. Durante le recidive, il sistema immunitario attacca la mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose, causando infiammazione e danni. Questo può portare a sintomi come problemi di vista, debolezza muscolare, difficoltà di coordinazione e problemi cognitivi. I periodi di remissione possono durare mesi o anni, durante i quali i sintomi possono migliorare o scomparire. Tuttavia, con il tempo, le recidive possono causare danni permanenti al sistema nervoso. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505632-35-00Codice del protocollo109MS306Partecipanti previsti74 personePromotoreBiogen Idec Research Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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