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Studio sull'efficacia di selpercatinib in pazienti con tumori solidi avanzati con alterazione del gene RET

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati, tra cui il cancro alla tiroide midollare e altri tumori con attivazione del gene RET. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato selpercatinib, somministrato per via orale sotto forma di capsule. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di agire su tumori che presentano alterazioni del gene RET, che possono essere rilevate nel tumore stesso o nel sangue.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose più sicura e efficace di selpercatinib e valutare la sua attività antitumorale. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a stabilire la dose raccomandata per la fase successiva, mentre la seconda fase si concentra sull'osservazione dell'efficacia del farmaco nei pazienti. I partecipanti allo studio sono pazienti con tumori solidi avanzati che hanno già provato altre terapie standard senza successo o che non possono ricevere tali terapie.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno selpercatinib e saranno monitorati per valutare la risposta del tumore al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2028, con l'obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i tumori con alterazioni del gene RET.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione. Questi includono avere un tumore solido localmente avanzato o metastatico con alterazione del gene RET e un'età di almeno 12 anni.

    Il paziente deve essere in grado di deglutire capsule e partecipare a trattamenti ambulatoriali, monitoraggio di laboratorio e visite cliniche richieste per tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 dello studio

    L'obiettivo principale della fase 1 è determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di selpercatinib.

    Il paziente riceve selpercatinib per via orale. La dose e la frequenza sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alla tolleranza individuale.

  3. Passaggio 3

    Fase 2 dello studio

    Nella fase 2, l'obiettivo principale è valutare l'attività antitumorale di selpercatinib in diversi gruppi di espansione, determinando il tasso di risposta obiettiva (ORR) utilizzando criteri specifici per il tipo di tumore.

    Il paziente continua a ricevere selpercatinib per via orale, con dosaggio e frequenza stabiliti in base ai risultati della fase 1.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio e imaging per monitorare la progressione del tumore e la tolleranza al farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 maggio 2028, salvo modifiche.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza di selpercatinib nei pazienti con tumori solidi avanzati.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di età pari o superiore a 12 anni con un tumore solido localmente avanzato o metastatico.
  • Avere una modifica del gene RET nel tumore e/o nel sangue.
  • Per la Fase 1: Avere un tumore solido localmente avanzato o metastatico che è progredito o per il quale non si tollera la terapia standard, oppure non esiste una terapia standard, o il medico ritiene che non si trarrebbe beneficio dalla terapia standard, o si rifiuta la terapia standard.
  • Per la Fase 1: Avere un punteggio di stato di salute secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2 (per età ≥ 16 anni) o un punteggio di performance Lansky (LPS) ≥ 40% (per età < 16 anni) senza peggioramenti improvvisi nelle 2 settimane precedenti la prima dose del trattamento dello studio.
  • Per la Fase 1: Avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Per la Fase 1: Avere un campione di tessuto tumorale archiviato disponibile.
  • Per la Fase 1: Avere uno stato ematologico adeguato, con un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) ≥ 1.0 x 10^9/L, un conteggio delle piastrine ≥ 75 x 10^9/L e un livello di emoglobina (Hb) ≥ 9 g/dL senza supporto trasfusionale o di fattori di crescita per almeno 7 giorni prima del trattamento.
  • Per la Fase 2: Avere evidenza di una modifica del gene RET nel tumore, non solo nel sangue.
  • Per la Fase 2: Avere almeno una lesione misurabile secondo i criteri RECIST 1.1 o RANO, a seconda del tipo di tumore e non precedentemente irradiata (a meno che non sia stata documentata una progressione della malattia per la lesione irradiata).
  • Per la Fase 1: Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di ALT e AST ≤ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o ≤ 5 ULN con coinvolgimento epatico documentato, e bilirubina totale ≤ 1,5 ULN o ≤ 3 ULN con coinvolgimento epatico documentato.
  • Per la Fase 1: Avere una funzione renale adeguata, con un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) ≥ 30 mL/minuto.
  • Per la Fase 1: Essere in grado di deglutire capsule e rispettare il trattamento ambulatoriale, il monitoraggio di laboratorio e le visite cliniche richieste per tutta la durata della partecipazione allo studio.
  • Per la Fase 1: Essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi convenzionali ed efficaci per tutta la durata del trattamento e per 1 mese dopo l'ultima dose del trattamento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un tumore solido localmente avanzato o metastatico con evidenza di una modifica del gene RET nel tumore e/o nel sangue.
  • Non possono partecipare pazienti di età inferiore ai 12 anni.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Selpercatinib: Questo farmaco è studiato per il trattamento di tumori solidi avanzati, inclusi quelli con fusione RET positiva, il cancro alla tiroide midollare e altri tumori con attivazione RET. L'obiettivo principale della fase 1 dello studio è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase 2. Nella fase 2, si valuta l'attività anti-tumorale del farmaco in diversi gruppi di espansione, misurando la risposta del tumore al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Selpercatinib – Selpercatinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di tumori solidi avanzati, inclusi quelli con alterazioni del gene RET. È in fase di sperimentazione per determinare la dose massima tollerata e valutare l'attività antitumorale. Le principali indicazioni terapeutiche includono tumori solidi localmente avanzati o metastatici con alterazioni del gene RET. Il meccanismo d'azione di selpercatinib coinvolge l'inibizione selettiva delle chinasi RET, che sono coinvolte nella crescita e proliferazione cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Tumore solido localmente avanzato o metastatico con alterazione del gene RET – È una condizione in cui le cellule tumorali si sviluppano in un'area specifica del corpo e possono diffondersi ad altre parti. Questo tipo di tumore è caratterizzato da una mutazione nel gene RET, che può essere rilevata nel tessuto tumorale o nel sangue. I tumori solidi possono colpire vari organi e tessuti, e la loro crescita può portare a sintomi diversi a seconda della localizzazione. La progressione della malattia può variare, con alcuni tumori che crescono lentamente e altri che si diffondono rapidamente. L'alterazione del gene RET è un fattore chiave che può influenzare il comportamento del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-507702-13-00Codice del protocolloLOXO-RET-17001Partecipanti previsti857 personePromotoreLoxo Oncology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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