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Studio sull'efficacia di octreotide in pazienti con malattia epatica policistica sintomatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia policistica del fegato è una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato, causando sintomi come gonfiore, dolore addominale e difficoltà a mangiare. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia per valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato CAM2029, che è una forma di octreotide somministrata tramite iniezione sottocutanea. L'octreotide è un farmaco che può aiutare a ridurre il volume del fegato e alleviare i sintomi associati alla malattia.

Lo scopo dello studio è confrontare l'effetto del CAM2029 con un placebo nel ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da malattia policistica del fegato. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e il volume del fegato sarà misurato utilizzando la risonanza magnetica (MRI). Durante lo studio, verranno monitorati anche i sintomi e la qualità della vita dei partecipanti per valutare l'impatto del trattamento.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il CAM2029 e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nel volume del fegato e nei sintomi, e per monitorare la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco CAM2029, che contiene octreotide, tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle iniezioni saranno determinati dal protocollo del trial e comunicati al paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Saranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    A metà del trial, verrà effettuata una risonanza magnetica (MRI) per misurare il volume totale del fegato e valutare eventuali cambiamenti.

    Saranno raccolti dati sui sintomi e sulla qualità della vita per confrontarli con i valori iniziali.

  4. Passaggio 4

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento con CAM2029 proseguirà per tutta la durata del trial, che è stimata fino al 2027.

    Le iniezioni continueranno secondo il programma stabilito, con monitoraggi periodici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trial, verrà eseguita un'altra risonanza magnetica per determinare il cambiamento nel volume del fegato rispetto all'inizio.

    Saranno raccolti dati finali sui sintomi e sulla qualità della vita per valutare l'efficacia complessiva del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Dopo la valutazione finale, il paziente riceverà un riepilogo dei risultati e delle eventuali raccomandazioni per il futuro.

    Eventuali effetti collaterali o problemi riscontrati durante il trial saranno discussi e gestiti in modo appropriato.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi fornire un consenso informato scritto e valido per partecipare allo studio prima che vengano eseguite procedure legate allo studio.
  • Devi essere un paziente maschio o femmina di almeno 18 anni al momento della valutazione.
  • Devi avere una diagnosi di malattia epatica policistica, che può essere associata a una condizione genetica chiamata ADPKD o isolata come ADPLD, con un volume epatico totale stimato (htTLV) di almeno 1800 ml/m al momento della valutazione.
  • Devi avere almeno uno dei seguenti sintomi legati alla malattia epatica policistica nelle due settimane precedenti la valutazione: sensazione di gonfiore, sensazione di pienezza nell'addome, mancanza di appetito, sensazione di pienezza subito dopo aver iniziato a mangiare, bruciore di stomaco, nausea, dolore o pressione nel torace, dolore al fianco, dolore addominale, mal di schiena, difficoltà a respirare dopo sforzo fisico, mobilità limitata, preoccupazione per l'aumento del volume addominale, insoddisfazione per la dimensione dell'addome.
  • Non devi essere un candidato per un intervento chirurgico per cisti epatiche durante lo studio o non devi essere disposto a sottoporsi a tale intervento.
  • Se sei una paziente di sesso femminile in età fertile, devi essere disposta a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dalla valutazione e per tutta la durata dello studio.
  • Se sei un paziente di sesso maschile, devi essere disposto a utilizzare il preservativo come metodo contraccettivo dalla valutazione e per tutta la durata dello studio, a meno che tu non sia stato sterilizzato tramite vasectomia (con documentazione appropriata dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica policistica. Questa è una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Farmaci in studio

Octreotide: Questo farmaco viene utilizzato per trattare la malattia del fegato policistico. Viene somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea e aiuta a ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Octreotide – Octreotide è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare la malattia epatica policistica sintomatica. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in questa condizione. Il farmaco agisce riducendo la secrezione di alcuni ormoni e sostanze chimiche nel corpo, contribuendo a diminuire il volume del fegato nei pazienti affetti. Appartiene alla classe farmacologica degli analoghi della somatostatina.

Malattie studiate

Malattia policistica epatica – È una condizione caratterizzata dalla presenza di numerose cisti nel fegato. Queste cisti sono sacche piene di liquido che possono variare in dimensione e numero. La malattia può progredire lentamente, con le cisti che aumentano di dimensione e numero nel tempo. Questo può portare a un ingrossamento del fegato, causando disagio o dolore addominale. In alcuni casi, le cisti possono comprimere altri organi, influenzando la loro funzione. La malattia è spesso associata a una condizione genetica e può presentarsi insieme a cisti nei reni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-505313-24-00Codice del protocolloHS-20-677Partecipanti previsti69 personePromotoreCamurus AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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