Studio sull’efficacia di octreotide in pazienti con malattia epatica policistica sintomatica

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What is this study about?

La malattia policistica del fegato รจ una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato, causando sintomi come gonfiore, dolore addominale e difficoltร  a mangiare. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato CAM2029, che รจ una forma di octreotide somministrata tramite iniezione sottocutanea. L’octreotide รจ un farmaco che puรฒ aiutare a ridurre il volume del fegato e alleviare i sintomi associati alla malattia.

Lo scopo dello studio รจ confrontare l’effetto del CAM2029 con un placebo nel ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da malattia policistica del fegato. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e il volume del fegato sarร  misurato utilizzando la risonanza magnetica (MRI). Durante lo studio, verranno monitorati anche i sintomi e la qualitร  della vita dei partecipanti per valutare l’impatto del trattamento.

Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il CAM2029 e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nel volume del fegato e nei sintomi, e per monitorare la sicurezza del trattamento.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco CAM2029, che contiene octreotide, tramite iniezione sottocutanea.

La frequenza e il dosaggio specifico delle iniezioni saranno determinati dal protocollo del trial e comunicati al paziente.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

Saranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

3 valutazione intermedia

A metร  del trial, verrร  effettuata una risonanza magnetica (MRI) per misurare il volume totale del fegato e valutare eventuali cambiamenti.

Saranno raccolti dati sui sintomi e sulla qualitร  della vita per confrontarli con i valori iniziali.

4 continuazione del trattamento

Il trattamento con CAM2029 proseguirร  per tutta la durata del trial, che รจ stimata fino al 2027.

Le iniezioni continueranno secondo il programma stabilito, con monitoraggi periodici.

5 valutazione finale

Alla fine del trial, verrร  eseguita un’altra risonanza magnetica per determinare il cambiamento nel volume del fegato rispetto all’inizio.

Saranno raccolti dati finali sui sintomi e sulla qualitร  della vita per valutare l’efficacia complessiva del trattamento.

6 conclusione del trial

Dopo la valutazione finale, il paziente riceverร  un riepilogo dei risultati e delle eventuali raccomandazioni per il futuro.

Eventuali effetti collaterali o problemi riscontrati durante il trial saranno discussi e gestiti in modo appropriato.

Who Can Join the Study?

  • Devi fornire un consenso informato scritto e valido per partecipare allo studio prima che vengano eseguite procedure legate allo studio.
  • Devi essere un paziente maschio o femmina di almeno 18 anni al momento della valutazione.
  • Devi avere una diagnosi di malattia epatica policistica, che puรฒ essere associata a una condizione genetica chiamata ADPKD o isolata come ADPLD, con un volume epatico totale stimato (htTLV) di almeno 1800 ml/m al momento della valutazione.
  • Devi avere almeno uno dei seguenti sintomi legati alla malattia epatica policistica nelle due settimane precedenti la valutazione: sensazione di gonfiore, sensazione di pienezza nell’addome, mancanza di appetito, sensazione di pienezza subito dopo aver iniziato a mangiare, bruciore di stomaco, nausea, dolore o pressione nel torace, dolore al fianco, dolore addominale, mal di schiena, difficoltร  a respirare dopo sforzo fisico, mobilitร  limitata, preoccupazione per l’aumento del volume addominale, insoddisfazione per la dimensione dell’addome.
  • Non devi essere un candidato per un intervento chirurgico per cisti epatiche durante lo studio o non devi essere disposto a sottoporsi a tale intervento.
  • Se sei una paziente di sesso femminile in etร  fertile, devi essere disposta a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dalla valutazione e per tutta la durata dello studio.
  • Se sei un paziente di sesso maschile, devi essere disposto a utilizzare il preservativo come metodo contraccettivo dalla valutazione e per tutta la durata dello studio, a meno che tu non sia stato sterilizzato tramite vasectomia (con documentazione appropriata dell’assenza di spermatozoi nell’eiaculato).

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica policistica. Questa รจ una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Us Leihph Lovanio Belgio
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
12.12.2022
Germania Germania
Non reclutando
04.10.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
14.10.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Octreotide: Questo farmaco viene utilizzato per trattare la malattia del fegato policistico. Viene somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea e aiuta a ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da questa condizione.

Polycystic liver disease โ€“ รˆ una condizione caratterizzata dalla presenza di numerose cisti nel fegato. Queste cisti sono sacche piene di liquido che possono variare in dimensione e numero. La malattia puรฒ progredire lentamente, con le cisti che aumentano di dimensione e numero nel tempo. Questo puรฒ portare a un ingrossamento del fegato, causando disagio o dolore addominale. In alcuni casi, le cisti possono comprimere altri organi, influenzando la loro funzione. La malattia รจ spesso associata a una condizione genetica e puรฒ presentarsi insieme a cisti nei reni.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 07:50

Trial ID:
2023-505313-24-00
Protocol code:
HS-20-677
NCT ID:
NCT05281328
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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