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Studio sull'efficacia di isatuximab per l'aplasia pura delle cellule rosse dopo trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti con incompatibilità ABO maggiore

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata aplasia pura delle cellule rosse (PCRA) che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico, specialmente quando c'è una discrepanza significativa tra i gruppi sanguigni ABO del donatore e del ricevente. Questa condizione porta a una dipendenza continua dalle trasfusioni di globuli rossi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato isatuximab, un anticorpo monoclonale che agisce contro una proteina specifica chiamata CD38 presente sulla superficie di alcune cellule.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di isatuximab nel trattamento della PCRA rispetto al solo supporto standard, che non include questo farmaco. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con isatuximab o saranno assegnati a un gruppo di controllo che riceverà solo cure di supporto. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una vena.

Durante lo studio, verrà monitorato il tempo necessario per raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni di sangue nei pazienti con PCRA. Saranno inoltre valutati il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie, i livelli di ferritina, eventuali eventi avversi e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2027, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia dell'anticorpo monoclonale antiCD38 isatuximab nel trattamento dell'aplasia pura delle cellule rosse (PCRA) dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.

    Il trattamento è somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento: uno riceve isatuximab e l'altro riceve solo cure di supporto.

    La randomizzazione avviene al sesto mese (M6) dopo il trapianto.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il gruppo di trattamento riceve isatuximab secondo il protocollo dello studio.

    La frequenza e la durata del trattamento sono determinate dal protocollo specifico dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare il tempo necessario per raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni di sangue.

    Vengono misurati i livelli di ferritina e vengono registrati eventuali eventi avversi.

    Viene somministrato un questionario sulla qualità della vita in diversi momenti: giorno 60, giorno 100, e ai mesi 6, 9, 12 e 15 dopo il trapianto.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow-up

    Le visite di follow-up includono la misurazione dei livelli di anticorpi anti A e/o anti B e il monitoraggio del numero di giorni di ospedalizzazione e delle trasfusioni.

    Le visite avvengono a intervalli regolari: giorno 15, giorno 29, giorno 45, e ai mesi 3, 6, 9 dopo la randomizzazione.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 20 marzo 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia del trattamento con isatuximab rispetto alle sole cure di supporto.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età di 15 anni o più.
  • Aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche con incompatibilità maggiore del gruppo sanguigno ABO.
  • Avere una condizione chiamata PCRA, che significa dipendenza continua dalle trasfusioni di globuli rossi al giorno 60 dopo il trapianto, con un conteggio di reticolociti inferiore a 10 G/L, nonostante un completo attecchimento del donatore e un buon recupero di leucociti (più di 1 G/L) e piastrine (più di 50 G/L).
  • Nessuna ricaduta o progressione della malattia di base.
  • Utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante tutta la durata dello studio clinico per le donne in età fertile e per gli uomini durante il periodo di trattamento e per almeno 5 mesi dopo l'ultima dose del trattamento. È accettata l'astinenza continua dai rapporti eterosessuali. Gli uomini devono anche astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
  • Avere una copertura assicurativa sanitaria.
  • Aver firmato un consenso informato scritto (entrambi i genitori devono firmare per i pazienti di età inferiore ai 18 anni).

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare persone che hanno una condizione medica chiamata aplasia pura delle cellule rosse causata da una incompatibilità maggiore del gruppo sanguigno ABO dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. Questa è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi a causa di un problema con il gruppo sanguigno.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Isatuximab: Questo è un anticorpo monoclonale anti-CD38 utilizzato nel trattamento della PRCA (anemia aplastica pura) che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico. Isatuximab agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule, aiutando il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule anomale. L'obiettivo del trattamento con isatuximab è ridurre il tempo necessario per risolvere la PRCA, migliorando così la condizione del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Isatuximab – Isatuximab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'aplasia pura delle cellule rosse causata da incompatibilità maggiore ABO dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione del tempo di risoluzione dell'aplasia pura delle cellule rosse. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame con l'antigene CD38 sulle cellule bersaglio, portando alla loro distruzione. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Aplasia pura delle cellule rosse da incompatibilità maggiore ABO dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche – È una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi a causa di una reazione immunitaria dopo un trapianto di cellule staminali. Questa reazione si verifica quando il gruppo sanguigno del donatore non è compatibile con quello del ricevente. I pazienti possono sviluppare anemia, che porta a sintomi come stanchezza e pallore. La condizione può richiedere trasfusioni di sangue per gestire i livelli di emoglobina. La produzione di globuli rossi può essere compromessa per un periodo prolungato. La risoluzione spontanea è possibile, ma varia da paziente a paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514351-14-00Codice del protocolloAPHP200067Partecipanti previsti90 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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