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Studio sull'efficacia di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su adulti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di tre farmaci: dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor. Questi farmaci sono somministrati sotto forma di capsule rigide e sono progettati per migliorare la funzione polmonare nei pazienti con mutazioni rare del gene CFTR, che è responsabile della malattia.

Lo studio è di tipo randomizzato, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere il trattamento o un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 8 settimane. La loro funzione polmonare sarà monitorata attraverso misurazioni regolari del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), un test che valuta quanto aria una persona può espirare in un secondo. Altri aspetti della salute, come il peso corporeo e i livelli di cloruro nel sudore, saranno anch'essi monitorati per valutare l'efficacia del trattamento.

La sicurezza dei partecipanti sarà attentamente controllata attraverso esami del sangue, esami fisici e monitoraggio dei segni vitali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questi farmaci possono aiutare le persone con fibrosi cistica, in particolare quelle con mutazioni genetiche rare. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia cronica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver completato lo studio sugli organoidi HIT-CF e aver fornito il consenso informato.

    Il partecipante deve avere almeno 18 anni e una diagnosi confermata di fibrosi cistica.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede l'assunzione di tre farmaci: posenacaftor, dirocaftor e nesolicaftor, somministrati per via orale sotto forma di capsule rigide.

    Il trattamento dura 8 settimane e viene confrontato con un placebo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia dei farmaci misurando il volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) dopo 4, 6 e 8 settimane di trattamento.

    Vengono effettuate misurazioni del cloruro nel sudore, del peso corporeo e del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) nello stesso periodo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate attraverso eventi avversi, esami di laboratorio, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e segni vitali.

    Vengono analizzati i parametri farmacocinetici e i metaboliti dei farmaci nel plasma.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 giugno 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza dei farmaci nei partecipanti con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un uomo o una donna che ha completato lo studio HIT-CF Organoid ed avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di Fibrosi Cistica (CF) con uno dei seguenti criteri: valore del cloruro nel sudore di almeno 60 mmol/L o due mutazioni che causano la CF e malattie croniche dei seni nasali e polmoni o problemi gastrointestinali/nutrizionali.
  • Avere una malattia di CF clinicamente stabile, secondo l'opinione del medico, senza cambiamenti significativi nello stato di salute nei 28 giorni precedenti al Giorno 1 dello studio.
  • Avere un valore di FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) tra il 40% e il 90% del valore previsto, secondo l'Iniziativa Globale per la Funzione Polmonare (GLI).
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) tra 16 kg/m² e 30 kg/m².
  • Non essere fumatore e non usare tabacco da almeno 30 giorni prima dello screening, e accettare di non fumare o usare tabacco per tutta la durata dello studio.
  • Essere selezionato da un team di coordinamento non in cieco basato sulla risposta degli organoidi o selezione casuale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rispondono ai criteri specifici di mutazioni genetiche richieste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una risposta elevata a specifici trattamenti testati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Dirocaftor

    Questo farmaco è studiato per il trattamento della fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine CFTR, che sono difettose nei pazienti con questa malattia. L'obiettivo è migliorare la respirazione e ridurre i sintomi della fibrosi cistica.

  • Posenacaftor

    Questo è un altro farmaco utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona in combinazione con altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine CFTR, contribuendo a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Nesolicaftor

    Questo farmaco è parte della combinazione studiata per la fibrosi cistica. Lavora insieme a dirocaftor e posenacaftor per aumentare l'efficacia del trattamento, mirando a migliorare la funzione polmonare e ridurre le complicazioni associate alla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dirocaftor

    Dirocaftor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della fibrosi cistica. È studiato principalmente per la sua efficacia in pazienti con mutazioni rare del gene CFTR. Il farmaco agisce a livello molecolare migliorando la funzione della proteina CFTR difettosa, facilitando il trasporto di cloruro attraverso le membrane cellulari. Appartiene alla classe dei modulatori CFTR.

  • Posenacaftor

    Posenacaftor è un farmaco orale in fase di studio per il trattamento della fibrosi cistica, particolarmente in pazienti con mutazioni rare del gene CFTR. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il potenziamento della funzione della proteina CFTR, contribuendo a migliorare il trasporto di ioni cloruro. È classificato come un modulatore CFTR.

  • Nesolicaftor

    Nesolicaftor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione per la fibrosi cistica. È progettato per agire su mutazioni rare del gene CFTR, migliorando la funzione della proteina CFTR e facilitando il trasporto di cloruro. Fa parte della categoria dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da mutazioni nel gene CFTR, che portano a una produzione anomala di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà respiratorie. Inoltre, può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l'intestino e ostacolando l'assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi digestivi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso peggiorano con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500410-26-01Codice del protocolloHIT-CF-001Partecipanti previsti52 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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