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Studio sull'efficacia di Descartes-08 in pazienti adulti con miastenia grave generalizzata: valutazione del trattamento mediante somministrazione endovenosa rispetto al placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico esamina un trattamento per la Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare e affaticamento. Il farmaco in studio si chiama Descartes-08, che è una terapia cellulare che utilizza i linfociti T del paziente stesso, modificati per combattere specificamente la malattia.

Questa ricerca ha lo scopo di valutare quanto sia efficace il Descartes-08 nel migliorare le attività quotidiane dei pazienti con miastenia gravis. Il trattamento viene somministrato per via endovenosa e i pazienti riceveranno o il farmaco attivo o un placebo. Il periodo di trattamento si estende fino a 12 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno regolarmente i pazienti per valutare come la terapia influisce sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane. Il farmaco viene creato utilizzando le cellule del sistema immunitario del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e combattere specificamente la malattia prima di essere reinfuse nel paziente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata con classificazione MGFA di grado II-IV

    Il punteggio delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) deve essere maggiore o uguale a 6

    È necessaria la presenza di anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (anti-nAChR) documentata negli ultimi 10 anni

  2. Passaggio 2

    Periodo di stabilizzazione pre-studio

    Il paziente deve mantenere una dose stabile di farmaci immunosoppressori per almeno 8 settimane

    Se il paziente assume corticosteroidi, la dose non deve superare 40 mg al giorno di prednisone (o equivalente)

    La dose deve rimanere stabile per minimo 8 settimane prima della visita iniziale

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve Descartes-08 o placebo per via endovenosa

    La somministrazione avviene in ambiente clinico controllato

    Il trattamento continua per 4 mesi

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio durante il trattamento

    Valutazioni del punteggio MG-ADL al mese 2, 3 e 4

    Valutazioni del punteggio MGC (Myasthenia Gravis Composite) al mese 2, 3 e 4

    Valutazioni del punteggio QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) al mese 2, 3 e 4

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Valutazione principale dopo 4 mesi di trattamento

    Misurazione del miglioramento nelle attività quotidiane attraverso il punteggio MG-ADL

    Valutazione dei cambiamenti nei punteggi MGC e QMG rispetto all'inizio dello studio

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età
  • Il paziente deve essere affetto da miastenia gravis generalizzata (gMG) con classificazione clinica MGFA di grado II-IV durante lo screening (una condizione che causa debolezza muscolare)
  • Il punteggio totale delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) deve essere maggiore o uguale a 6
  • Il paziente deve assumere farmaci immunosoppressori secondo prescrizione medica, con dose stabile da almeno 8 settimane prima della visita iniziale
  • Se il paziente assume corticosteroidi, la dose giornaliera non deve superare 40 mg al giorno di prednisone (o equivalente), con dose stabile da almeno 8 settimane prima della visita iniziale
  • Gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina devono essere superiori al limite normale superiore del laboratorio di riferimento, con documentazione risalente agli ultimi 10 anni
  • Il paziente deve essere disponibile a presentarsi a tutte le visite dello studio
  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dallo screening fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Persone con disturbi autoimmuni attivi diversi dalla miastenia gravis generalizzata
  • Pazienti con gravi infezioni in corso o non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Persone con una storia di neoplasie maligne negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle adeguatamente trattati)
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Persone che hanno ricevuto vaccini vivi attenuati nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Persone con una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti con problemi psichiatrici o neurologici significativi che potrebbero interferire con lo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Descartes-08 è una nuova terapia sperimentale progettata per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Questa terapia mira a migliorare la capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane riducendo i sintomi della malattia come debolezza muscolare e affaticamento. Il trattamento viene studiato per valutare la sua efficacia nel migliorare la qualità della vita dei pazienti attraverso la riduzione dei sintomi della miastenia grave.

Che cosa si sa già del trattamento

Descartes-08 - Un farmaco sperimentale attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che colpisce la trasmissione neuromuscolare. Questo trattamento innovativo è oggetto di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con l'obiettivo principale di valutare la sua efficacia nel migliorare le attività della vita quotidiana nei pazienti affetti da miastenia gravis. La valutazione dell'efficacia viene misurata utilizzando la scala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) dopo quattro mesi di trattamento. Al momento, il farmaco è ancora in fase di studio clinico e non è disponibile per l'uso commerciale, in attesa dei risultati che potrebbero determinare la sua futura approvazione per il trattamento di questa condizione neurologica.

Malattie studiate

Myasthenia gravis generalizzata - Una malattia autoimmune che colpisce la giunzione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare progressiva. La condizione si caratterizza per un'eccessiva affaticabilità muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. I sintomi includono diplopia (visione doppia), difficoltà nella deglutizione, debolezza degli arti e problemi respiratori. La malattia può colpire qualsiasi gruppo muscolare volontario, ma spesso inizia con sintomi oculari. La debolezza muscolare tende a peggiorare durante il corso della giornata e può variare in intensità da un giorno all'altro.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-520355-25-00Codice del protocolloRNAC-MG-002 (AURORA)Partecipanti previsti119 personePromotoreCartesian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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