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Studio sull'efficacia di decitabina e tetraidrouridina in pazienti con anemia falciforme non eleggibili per idrossiurea

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci chiamata Decitabina/Tetraidrouridina (NDec) in persone con questa malattia. La Decitabina e la Tetraidrouridina sono sostanze chimiche che vengono somministrate in capsule rigide. Un altro farmaco coinvolto nello studio è Siklos, che contiene idrossicarbamide e viene somministrato in compresse rivestite. Inoltre, viene utilizzato un placebo per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è vedere se la combinazione di Decitabina/Tetraidrouridina può migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti che non possono assumere idrossicarbamide. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due dosaggi della combinazione di farmaci o un placebo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri aspetti della salute dei partecipanti.

La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come trattare lanemia falciforme in modo più efficace, specialmente per coloro che non possono utilizzare i trattamenti attualmente disponibili. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come l'età minima di 18 anni e una diagnosi confermata di anemia falciforme.

    Il paziente deve avere un'emoglobina tra 5.0 g/dL e 10.5 g/dL e un peso corporeo tra 40 e 125 kg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Decitabina/Tetrahydrouridina in capsule rigide da 5/250 mg per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento, misurando il cambiamento dell'emoglobina totale dalla settimana 0 alla settimana 24.

    Vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche per determinare la concentrazione massima di decitabina e tetrahydrouridina alla settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti secondari

    Vengono monitorati i cambiamenti nell'attività di DNMT1 e CDA, così come i livelli di emoglobina fetale e cellule F.

    Si osservano anche i cambiamenti nelle misure di emolisi, come il conteggio dei reticolociti e la bilirubina indiretta.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Il paziente viene monitorato per eventi avversi di grado 3 o superiore fino alla settimana 52.

    Viene registrato il numero di crisi vaso-occlusive e sindromi toraciche acute fino alla settimana 48.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati e degli effetti del trattamento.

    La data stimata di fine dello studio è il 29 maggio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi confermata di anemia falciforme. Questo include vari tipi come HbSS, HbSC, HbSβ0 talassemia, HbSβ+ talassemia o altre varianti della malattia.
  • Devi aver avuto tra 2 e 10 episodi documentati di crisi vaso-occlusive (VOCs) negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening. Le crisi vaso-occlusive sono episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni.
  • Il tuo livello di emoglobina deve essere tra 5,0 g/dL e 10,5 g/dL alla prima visita. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • Il tuo conteggio assoluto dei reticolociti deve essere sopra il limite normale alla prima visita. I reticolociti sono giovani globuli rossi nel sangue.
  • Il tuo peso corporeo deve essere compreso tra 40 e 125 kg.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono idonee a ricevere il trattamento con idroxiurea. L'idroxiurea è un farmaco usato per trattare alcune malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'anemia falciforme. L'anemia falciforme è una malattia del sangue che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Farmaci in studio

Decitabina-tetraidrouridina (NDec): Questo farmaco è una combinazione di due sostanze, decitabina e tetraidrouridina, studiata per il trattamento della malattia a cellule falciformi. L'obiettivo è migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti che non possono assumere idrossiurea. La decitabina agisce modificando il DNA delle cellule, mentre la tetraidrouridina aiuta a mantenere la decitabina attiva nel corpo più a lungo.

Che cosa si sa già del trattamento

Decitabina-tetraidrouridina (NDec) – Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia a cellule falciformi. È studiato per la sua efficacia nel migliorare i livelli di emoglobina in pazienti non idonei al trattamento con idrossiurea. Il meccanismo d'azione coinvolge la decitabina, che agisce a livello molecolare inibendo la metilazione del DNA, e la tetraidrouridina, che ne aumenta la biodisponibilità. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti ipometilanti.

Malattie studiate

Anemia falciforme – L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia è cronica e può portare a episodi ricorrenti di dolore, noti come crisi vaso-occlusive. Inoltre, i globuli rossi falciformi hanno una vita più breve rispetto ai normali, portando a una carenza cronica di globuli rossi, nota come anemia. La malattia può anche causare complicazioni come la sindrome toracica acuta e aumentare il rischio di infezioni. È una condizione rara e principalmente ereditaria, più comune in persone di origine africana, mediterranea e mediorientale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508506-22-00Codice del protocolloNN7533-4470Partecipanti previsti87 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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