La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci chiamata Decitabina/Tetraidrouridina (NDec) in persone con questa malattia. La Decitabina e la Tetraidrouridina sono sostanze chimiche che vengono somministrate in capsule rigide. Un altro farmaco coinvolto nello studio è Siklos, che contiene idrossicarbamide e viene somministrato in compresse rivestite. Inoltre, viene utilizzato un placebo per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è vedere se la combinazione di Decitabina/Tetraidrouridina può migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti che non possono assumere idrossicarbamide. L’emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l’ossigeno. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due dosaggi della combinazione di farmaci o un placebo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri aspetti della salute dei partecipanti.

La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come trattare lanemia falciforme in modo più efficace, specialmente per coloro che non possono utilizzare i trattamenti attualmente disponibili. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.