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Studio sull'efficacia di crofelemer per adulti con sindrome dell'intestino corto e insufficienza intestinale senza colon in continuità

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Sindrome dell'Intestino Corto e dellInsufficienza Intestinale (SBS-IF) in pazienti adulti che non hanno il colon in continuità. Queste condizioni si verificano quando una parte significativa dell'intestino è stata rimossa, portando a difficoltà nell'assorbimento dei nutrienti e necessità di supporto nutrizionale tramite flebo. Il farmaco in esame è il crofelemer, una polvere per soluzione orale, che verrà confrontato con un placebo per valutarne la sicurezza e l'efficacia preliminare.

Lo scopo principale dello studio è verificare se il crofelemer è sicuro e ben tollerato nei pazienti con queste condizioni. Inoltre, si vuole osservare se il farmaco può ridurre la necessità di supporto nutrizionale parenterale, che è il nutrimento somministrato direttamente nel sangue, e migliorare la gestione dei sintomi intestinali. I partecipanti riceveranno una delle due dosi di crofelemer o un placebo, e il trattamento durerà fino a 24 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nel volume delle feci e nel bisogno di supporto nutrizionale. L'obiettivo è ridurre il volume settimanale di supporto parenterale e migliorare la consistenza delle feci. Questo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il crofelemer possa aiutare le persone con Sindrome dell'Intestino Corto e Insufficienza Intestinale a gestire meglio la loro condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve essere in grado di ingerire cibi solidi o semi-solidi e bere liquidi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve crofelemer o un placebo in polvere per soluzione orale.

    La somministrazione avviene per via orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Il paziente viene monitorato per la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono effettuati esami di laboratorio per valutare la funzione epatica e renale, glucosio e lipidi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione periodica

    Il paziente partecipa a valutazioni periodiche ogni 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24 settimane.

    Le valutazioni includono esami fisici e analisi di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Riduzione del supporto parenterale

    L'obiettivo è ridurre il volume settimanale di supporto parenterale (PS) e il volume delle feci.

    Si monitora l'aumento del volume di liquidi orali e la consistenza delle feci.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo 24 settimane di trattamento.

    Viene valutata la riduzione del volume delle feci e del supporto parenterale.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • I pazienti devono comprendere e fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio. Devono comprendere le procedure dello studio ed essere disposti a completare le valutazioni richieste.
  • I pazienti devono ricevere supporto parenterale (liquidi, elettroliti e/o nutrienti) per almeno tre giorni alla settimana e un minimo di 2 litri di supporto parenterale a settimana, per soddisfare le esigenze caloriche, di liquidi o elettroliti.
  • I pazienti con malattia di Crohn devono essere in remissione clinica da almeno 12 settimane.
  • I pazienti devono essere in grado di ingerire cibi solidi o semi-solidi e bere liquidi.
  • Se assunti durante lo screening, l'uso di farmaci antimotilità e antidiarroici (come loperamide, difenossilato, codeina e altri oppiacei), antagonisti dei recettori H2, inibitori della pompa protonica, agenti sequestranti della bile, glutamina orale, diuretici e soluzioni di reidratazione orale deve essere a dosi medie stabili per almeno 4 settimane prima delle valutazioni di screening.
  • Se femmina e in età fertile, la paziente deve utilizzare un metodo contraccettivo efficace accettabile per tutta la durata dello studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose. I metodi di controllo delle nascite accettabili includono contraccezione ormonale orale a base di progestinico, dove l'inibizione dell'ovulazione non è il principale meccanismo d'azione, preservativo maschile o femminile con o senza spermicida, cappuccio, diaframma o spugna con spermicida. I pazienti maschi devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile e di non donare sperma durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose.
  • Se femmina e in età fertile, la paziente deve avere un test di gravidanza urinario negativo prima della prima somministrazione del prodotto in studio.
  • Stato di salute generale soddisfacente determinato dall'investigatore in base allo stato clinico attuale, alla storia medica e all'esame fisico.
  • Pazienti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Pazienti con sindrome dell'intestino corto e insufficienza intestinale senza colon in continuità, che non sono idonei o non desiderano ricevere un GLP-2 approvato e commercializzato.
  • Pazienti con una storia di sindrome dell'intestino corto che ha causato insufficienza intestinale a seguito di una resezione intestinale importante (ad esempio, lesione, cancro, malattia di Crohn, malattia vascolare, volvolo) senza colon in continuità (pazienti con duodenostomia, digiunostomia o ileostomia). L'insufficienza intestinale sarà definita secondo le raccomandazioni della Società Europea di Nutrizione Clinica e Metabolismo (ESPEN), cioè una riduzione della funzione intestinale al di sotto del minimo necessario per l'assorbimento di macronutrienti e/o acqua ed elettroliti, tale da richiedere supplementazione endovenosa per mantenere la salute e/o la crescita. I pazienti con una storia di cancro devono essere in remissione negli ultimi 6 mesi e non devono ricevere terapia anticancro in corso (è consentita la terapia ormonale a lungo termine).
  • Lunghezza minima stimata rimanente di 100 cm di intestino tenue.
  • Almeno 6 mesi trascorsi dall'ultima resezione chirurgica dell'intestino.
  • Nessun intervento chirurgico di ripristino pianificato durante l'intero periodo dello studio.
  • Pazienti con almeno 4 mesi continui di dipendenza da supporto parenterale (nutrizione parenterale con o senza liquidi endovenosi).
  • Diarrea cronica non infettiva definita come il passaggio di almeno 1 feci acquose sciolte al giorno per più di 4 settimane consecutive.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non avere la Sindrome dell'Intestino Corto con Insufficienza Intestinale senza colon in continuità. Questo significa che il paziente deve avere una condizione specifica dell'intestino per partecipare.
  • Non essere un adulto. Solo le persone adulte possono partecipare a questo studio.
  • Non essere in grado di tollerare il farmaco in studio, chiamato crofelemer. Questo farmaco è usato per trattare la condizione specifica dell'intestino.
  • Non essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio. È importante che i partecipanti possano capire cosa è richiesto durante lo studio.
  • Non avere altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio. Questo significa che altre malattie o problemi di salute potrebbero impedire la partecipazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Crofelemer è un farmaco studiato per il trattamento di pazienti adulti con Sindrome dell'Intestino Corto e Insufficienza Intestinale (SBS-IF) senza colon in continuità. Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità, oltre che per la sua efficacia preliminare nel migliorare le condizioni dei pazienti affetti da questa sindrome. Crofelemer agisce riducendo la secrezione di liquidi nell'intestino, aiutando a gestire i sintomi associati alla SBS-IF.

Che cosa si sa già del trattamento

Crofelemer – Crofelemer è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2. È utilizzato principalmente per il trattamento della sindrome dell'intestino corto e dell'insufficienza intestinale senza colon in continuità. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione dei canali del cloro nelle cellule intestinali, riducendo così la secrezione di liquidi e migliorando la consistenza delle feci. Appartiene alla classe farmacologica degli antidiarroici.

Malattie studiate

Sindrome dell'intestino corto con insufficienza intestinale (SBS-IF) senza colon in continuità – Questa condizione si verifica quando una parte significativa dell'intestino tenue è stata rimossa o non funziona correttamente, portando a difficoltà nell'assorbimento dei nutrienti. I pazienti con questa sindrome possono sperimentare diarrea frequente, disidratazione e perdita di peso a causa della ridotta capacità di assorbire liquidi e nutrienti. L'assenza del colon in continuità significa che il colon non è collegato direttamente all'intestino tenue, il che può influenzare ulteriormente l'assorbimento. La condizione può richiedere un supporto nutrizionale parenterale per garantire un adeguato apporto di nutrienti e liquidi. La gestione della sindrome si concentra spesso sulla riduzione del volume delle feci e sull'ottimizzazione dell'assorbimento dei nutrienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511994-31-00Codice del protocolloNP303-501Partecipanti previsti22 personePromotoreNapo Therapeutics S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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