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Studio sull'efficacia dello spray nasale di carbetocina per ridurre la fame incontrollabile nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sindrome di Prader-Willi è una condizione genetica che causa un aumento dell'appetito e comportamenti alimentari incontrollati, noti come iperfagia. Questo studio clinico si concentra su come un farmaco sperimentale chiamato Carbetocina spray nasale possa aiutare a ridurre questi sintomi nei pazienti affetti da questa sindrome. La Carbetocina è un analogo dell'ossitocina, un ormone che può influenzare il comportamento alimentare.

Lo studio è progettato per confrontare l'efficacia della Carbetocina spray nasale con un placebo. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. L'obiettivo principale è valutare se la Carbetocina può ridurre l'iperfagia nei pazienti con sindrome di Prader-Willi. I partecipanti utilizzeranno lo spray nasale per un periodo di 12 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei loro comportamenti alimentari e nel loro benessere generale. Verranno utilizzati questionari specifici per valutare l'efficacia del trattamento. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio i sintomi della sindrome di Prader-Willi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato. Se il partecipante è minorenne, il consenso viene fornito dal rappresentante legale.

    Il caregiver del partecipante fornisce il consenso scritto per partecipare come informatore nelle valutazioni dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve uno spray nasale contenente carbetocina o un placebo. La somministrazione avviene per via intranasale.

    La dose di carbetocina è di 11,4 mg/ml, contenuta in un flacone da 2 ml.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento con lo spray nasale viene somministrato per un periodo di 12 settimane.

    Durante questo periodo, il partecipante continua a ricevere il farmaco secondo le istruzioni fornite.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni e monitoraggio

    Il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento sulla iperfagia associata alla sindrome di Prader-Willi.

    Le valutazioni includono il punteggio del questionario sull'iperfagia e la valutazione globale della gravità della condizione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 12 settimane, il partecipante completa lo studio.

    Vengono raccolti i dati finali per valutare i cambiamenti nei sintomi e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • È necessario fornire il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio. Se il partecipante è minorenne, il consenso scritto sarà ottenuto dal rappresentante legale. Se il partecipante è maggiorenne e in grado di dare il consenso, lo farà personalmente. Se non è in grado, il consenso sarà dato dal rappresentante legale.
  • Il caregiver del partecipante deve fornire il consenso scritto per partecipare come informatore nelle valutazioni dello studio.
  • Il caregiver deve accettare di richiedere e fornire le cartelle cliniche al sito di ricerca.
  • Il partecipante deve essere in terapia stabile con eventuali farmaci cronici consentiti da almeno 3 mesi prima della visita di screening. Eventuali modifiche non significative ai farmaci sono consentite.
  • Se il partecipante è una donna, non deve essere incinta o allattare. Le donne in età fertile devono astenersi dall'attività sessuale o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo.
  • Se il partecipante è un uomo sessualmente attivo, deve usare un preservativo e la sua partner deve utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace. L'uomo non deve donare sperma durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 5 e 30 anni al momento dello screening.
  • Il partecipante deve avere la sindrome di Prader-Willi con una mutazione documentata che causa la malattia.
  • Il partecipante deve avere un aumento dell'appetito con ridotta sazietà e ricerca di cibo.
  • Il partecipante deve avere un punteggio totale HQ-CT di almeno 13 allo screening e al basale.
  • Il partecipante deve avere un punteggio CGI-S per l'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi di almeno 4 allo screening e al basale.
  • Il partecipante deve vivere con un caregiver che comprenda e sia in grado di seguire le procedure dello studio e partecipare a tutte le visite dello studio. Il caregiver deve essere un familiare o qualcuno che ha un rapporto equivalente e deve aver curato il partecipante per almeno 6 mesi.
  • Il caregiver deve essere in grado di ricevere le spedizioni del farmaco dello studio e conservarlo secondo le istruzioni.
  • Il caregiver deve essere in grado di montare il dispositivo a pompa intranasale sul flacone del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome di Prader-Willi (PWS).
  • Non possono partecipare persone che non presentano comportamenti legati all'iperfagia, che significa avere un appetito eccessivo o incontrollabile.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Carbetocina Spray Nasale è un farmaco studiato per il trattamento dell'iperfagia nella Sindrome di Prader-Willi. L'iperfagia è una condizione caratterizzata da un'eccessiva sensazione di fame e un desiderio incontrollabile di mangiare. Questo spray nasale viene somministrato per aiutare a ridurre questi sintomi nei pazienti affetti dalla sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

Carbetocina – La carbetocina è somministrata sotto forma di spray nasale. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'iperfagia associata alla Sindrome di Prader-Willi. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione dei comportamenti alimentari compulsivi in questa sindrome. A livello molecolare, la carbetocina agisce legandosi ai recettori dell'ossitocina, modulando così i segnali di fame e sazietà. È classificata come un analogo dell'ossitocina, un ormone naturale coinvolto in vari processi fisiologici.

Malattie studiate

Sindrome di Prader-Willi (PWS) – La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica rara caratterizzata da una serie di sintomi fisici, mentali e comportamentali. Uno dei sintomi principali è l'iperfagia, ovvero un desiderio insaziabile di mangiare, che può portare a obesità e complicazioni correlate. I bambini con PWS possono presentare ipotonia muscolare, difficoltà di crescita e ritardi nello sviluppo. Con l'età, possono svilupparsi problemi comportamentali e difficoltà di apprendimento. La sindrome è causata da anomalie genetiche sul cromosoma 15. La gestione della malattia richiede un approccio multidisciplinare per affrontare i vari sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506200-24-00Codice del protocolloACP-101-302Partecipanti previsti183 personePromotoreAcadia Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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