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Studio sull'effetto del resmetirom nei pazienti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) ben compensata: valutazione degli esiti clinici epatici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina l'efficacia di un farmaco chiamato resmetirom nel trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi. La NASH è una malattia del fegato caratterizzata dall'accumulo di grasso negli epatociti che può progredire fino alla cirrosi, una condizione in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale.

Il farmaco MGL-3196 (resmetirom) viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film in tre diversi dosaggi: 60 mg, 80 mg o 100 mg. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà per un periodo massimo di 36 mesi.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il resmetirom può ridurre il rischio di gravi complicanze epatiche nei pazienti con NASH e cirrosi compensata. Questi eventi includono il decesso per cause epatiche o cardiovascolari, il trapianto di fegato, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquidi nell'addome), encefalopatia epatica (alterazione della funzione cerebrale dovuta all'insufficienza epatica) e varici esofagee con emorragia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Una volta confermata l'idoneità, riceverai una compressa rivestita da assumere una volta al giorno per via orale

    Potresti ricevere resmetirom (80 mg, 60 mg o 100 mg) oppure un placebo (compressa senza principio attivo)

    L'assegnazione del farmaco avviene in modo casuale e né tu né il medico saprete quale compressa stai assumendo

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento iniziale

    Dovrai assumere la compressa ogni giorno secondo le istruzioni

    Alla settimana 28, verrà misurato il livello di colesterolo LDL nel sangue

    Alla settimana 52, alcuni pazienti si sottoporranno a una risonanza magnetica per misurare il grasso nel fegato

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto lo studio, verranno monitorate le tue condizioni epatiche attraverso esami specifici

    Verrà prestata particolare attenzione a segni di scompenso epatico come accumulo di liquidi nell'addome, alterazioni dello stato mentale o sanguinamento

    Verrà calcolato regolarmente il punteggio MELD, un indicatore della funzionalità epatica

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio continuerà fino al giugno 2026

    Il trattamento potrebbe terminare prima in caso di eventi clinici significativi o se necessario un trapianto di fegato

    Dopo l'ultima dose, è necessario evitare una gravidanza per almeno 30 giorni

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Disponibilità a partecipare allo studio e fornire il consenso informato scritto
  • Età minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in età fertile:
    • Test di gravidanza negativo
    • Non in allattamento
    • Impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo
    • Per gli uomini sessualmente attivi:
      • Essere sterili (vasectomia), oppure
      • Praticare astinenza totale, oppure
      • Utilizzare un metodo contraccettivo durante lo studio e per 30 giorni dopo
      • Diagnosi confermata di NASH cirrotica (steatoepatite non alcolica con cirrosi) attraverso:
        • Biopsia epatica documentata, oppure
        • Risultati specifici degli esami diagnostici come FibroScan, MRE, ELF test
        • Cirrosi compensata Child-Pugh A (punteggio 5-6) senza storia di eventi di scompenso epatico

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con cirrosi alcolica o storia di abuso di alcol
  • Pazienti con epatite virale attiva (come epatite B o C)
  • Persone che hanno subito un trapianto di fegato
  • Pazienti con scompenso epatico grave (punteggio MELD superiore a 15)
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Persone con insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Pazienti con neoplasie maligne (tumori) negli ultimi 5 anni
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Resmetirom è un farmaco somministrato per via orale una volta al giorno per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce sul fegato per aiutare a prevenire il peggioramento della malattia epatica. È stato sviluppato per ridurre il rischio di eventi epatici gravi come l'insufficienza epatica, il bisogno di trapianto di fegato e altre complicazioni della cirrosi. Il farmaco mira anche a ridurre il rischio di morte per cause legate al fegato o a problemi cardiovascolari nei pazienti con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Resmetirom – Un farmaco innovativo somministrato per via orale una volta al giorno, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce come agonista selettivo del recettore beta degli ormoni tiroidei, mirando specificamente alla riduzione del grasso epatico e al miglioramento della funzionalità del fegato. La sua principale indicazione terapeutica è il trattamento di pazienti con NASH cirrotica in stadio Child-Pugh A, dove viene studiato per prevenire eventi epatici significativi e ridurre la mortalità correlata al fegato e cardiovascolare. Il farmaco rappresenta una nuova classe di agenti terapeutici che potrebbe offrire un approccio innovativo nel trattamento delle malattie epatiche croniche.

Malattie studiate

Non-alcoholic Steatohepatitis (NASH) con Cirrosi - È una malattia del fegato caratterizzata dall'accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnata da infiammazione e danno cellulare, non causata dal consumo di alcol. In questa condizione, il tessuto epatico sano viene progressivamente sostituito da tessuto cicatriziale (fibrosi), che evolve in cirrosi. La cirrosi rappresenta lo stadio avanzato della malattia, dove il fegato sviluppa una struttura nodulare irregolare. Il processo infiammatorio cronico porta a un progressivo deterioramento della funzionalità epatica. Questa condizione può essere associata a fattori di rischio come obesità, diabete di tipo 2 e sindrome metabolica. La progressione della malattia avviene generalmente nell'arco di diversi anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510627-20-00Codice del protocolloMGL-3196-19Partecipanti previsti845 personePromotoreMadrigal Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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