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Studio sull'efepoetina alfa per l'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'anemia nei pazienti con malattia renale cronica che sono sottoposti a dialisi. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti. La malattia renale cronica è una condizione in cui i reni non funzionano correttamente per un lungo periodo. La dialisi è un trattamento che sostituisce alcune funzioni dei reni quando questi non funzionano più adeguatamente.

Il trattamento in esame utilizza due farmaci: efepoetin alfa e darbepoetin alfa. Efepoetin alfa, noto anche con il nome in codice GX-E4, è un farmaco sperimentale progettato per stimolare la produzione di globuli rossi. Darbepoetin alfa, commercializzato come Aranesp, è un farmaco già approvato per il trattamento dell'anemia. Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di efepoetin alfa con quella di darbepoetin alfa nel mantenere i livelli di emoglobina, una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno, nei pazienti in emodialisi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due farmaci tramite iniezione endovenosa per un periodo massimo di 52 settimane. I ricercatori monitoreranno i livelli di emoglobina dei partecipanti per valutare l'efficacia del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati. L'obiettivo è determinare se efepoetin alfa è efficace quanto darbepoetin alfa nel trattamento dell'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come livelli adeguati di vitamina B12 e folati nel sangue.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve iniezioni di efepoetin alfa o darbepoetin alfa per via endovenosa.

    Le dosi di Aranesp variano tra 20, 30, 60 e 100 microgrammi, mentre GX-E4 è un'altra formulazione utilizzata.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dell'emoglobina

    Il livello di emoglobina (Hb) del paziente viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento.

    L'obiettivo è mantenere i livelli di Hb tra 10.0 e 12.0 g/dL.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei cambiamenti

    I cambiamenti nei livelli di Hb vengono valutati dalla settimana 20 alla settimana 28.

    Viene considerata la necessità di eventuali terapie di salvataggio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita del paziente viene valutata utilizzando il questionario SF-36.

    I cambiamenti nella qualità della vita vengono monitorati nel tempo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere livelli di vitamina B12 nel sangue pari o superiori al limite inferiore normale durante lo screening.
  • Aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato, approvato da un Comitato Etico, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e il paziente ha avuto l'opportunità di fare domande.
  • Avere una malattia renale cronica di stadio 5, definita da un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) pari o inferiore a 15 mL/min/1,73m2, e essere in emodialisi adeguata da almeno 12 settimane prima del Giorno 1.
  • Essere pazienti in emodialisi con un valore di Kt/V singolo-pool pari o superiore a 1,2 o un rapporto di riduzione dell'urea pari o superiore al 65%.
  • Essere in trattamento con dosi stabili di agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) per almeno 6 settimane prima del Giorno 1, con livelli di emoglobina (Hb) mantenuti tra 9,0 g/dL e 12,0 g/dL.
  • Avere una media dei due valori di emoglobina (Hb) più recenti, ottenuti a distanza di almeno 6 giorni, compresa tra 9,0 g/dL e 12,0 g/dL, con una differenza massima di 1,5 g/dL tra il valore più alto e quello più basso.
  • Avere livelli di ferritina nel sangue pari o superiori a 100 ng/mL durante lo screening.
  • Avere una saturazione della transferrina (TSAT) pari o superiore al 20% durante lo screening.
  • Avere livelli di folati nel sangue pari o superiori al limite inferiore normale durante lo screening.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'anemia causata da una malattia renale cronica e che non sono in dialisi.
  • Non possono partecipare persone che non sono in trattamento con emodialisi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Efepoetin Alfa

    è un farmaco utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con malattia renale cronica che sono sottoposti a dialisi. Questo farmaco aiuta a stimolare la produzione di globuli rossi, migliorando così i livelli di emoglobina nel sangue. L'obiettivo è mantenere i livelli di emoglobina entro un intervallo desiderato per ridurre i sintomi dell'anemia.

  • Darbepoetin Alfa

    è un altro farmaco utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi. Funziona in modo simile a efepoetin alfa, stimolando la produzione di globuli rossi per migliorare i livelli di emoglobina. Questo farmaco è usato come confronto attivo nello studio per valutare l'efficacia di efepoetin alfa.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Efepoetin Alfa

    È un farmaco somministrato per via endovenosa o sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare l'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi. Attualmente è in fase di studio clinico di fase III per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto a darbepoetin alfa. La sua azione principale è stimolare la produzione di globuli rossi, aumentando i livelli di emoglobina nel sangue. Appartiene alla classe dei farmaci noti come agenti stimolanti l'eritropoiesi.

  • Darbepoetin Alfa

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea ed è utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi. È un trattamento consolidato e ampiamente documentato nella letteratura medica. Funziona stimolando il midollo osseo a produrre più globuli rossi, migliorando così i livelli di emoglobina. È classificato come un agente stimolante l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Anemia in pazienti con malattia renale cronica in dialisi – L'anemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi sani. Questo accade perché i reni danneggiati non producono abbastanza eritropoietina, un ormone che stimola la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. I pazienti possono sperimentare sintomi come stanchezza, debolezza e pallore. La progressione della malattia può portare a una riduzione della capacità di trasportare ossigeno nel corpo, causando affaticamento e mancanza di respiro. La gestione dell'anemia in questi pazienti è importante per migliorare la qualità della vita e ridurre i sintomi associati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-503634-50-01Codice del protocolloGX-E4-CKD-002Partecipanti previsti544 personePromotoreGenexine Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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