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Studio sull'acido norursodesossicolico per la colangite sclerosante primitiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della colangite sclerosante primitiva (PSC), una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo può portare a problemi nel flusso della bile e danni al fegato. Il trattamento in esame utilizza capsule di acido norursodesossicolico (norUDCA), un tipo di acido biliare sintetico, per confrontarne l'efficacia rispetto a un placebo.

L'obiettivo principale dello studio è dimostrare che l'acido norursodesossicolico è più efficace del placebo nel prevenire la progressione della malattia. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute del fegato e altri aspetti della salute generale dei partecipanti. I risultati attesi includono la normalizzazione parziale di alcuni parametri del fegato e l'assenza di peggioramento dello stadio della malattia. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire la colangite sclerosante primitiva e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase III per il trattamento della colangite sclerosante primitiva (PSC).

    Lo studio è progettato per confrontare l'efficacia dell'acido norursodesossicolico (norUDCA) con un placebo.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e somministrazione del farmaco

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco NUC01 (acido norursodesossicolico) e l'altro un placebo.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento si svolge per un periodo di 96 settimane.

    Durante questo periodo, il paziente assume il farmaco secondo le istruzioni fornite dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Il paziente partecipa a visite di controllo regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Le visite includono esami del sangue per valutare la normalizzazione parziale della fosfatasi alcalina sierica (s-ALP) e altri parametri clinici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine delle 96 settimane, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento.

    I risultati vengono confrontati con i dati di base per valutare eventuali miglioramenti nella qualità della vita e nella progressione della malattia.

  6. Passaggio 6

    Fase di estensione in aperto (OLE)

    Se il paziente completa la fase in doppio cieco e firma un consenso informato aggiuntivo, può partecipare alla fase di estensione in aperto.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere il trattamento e viene monitorato per ulteriori miglioramenti.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Devi avere una diagnosi confermata di colangite sclerosante primitiva (PSC), una malattia del fegato.
  • È necessario avere una biopsia epatica disponibile. Una biopsia epatica è un piccolo campione di tessuto del fegato prelevato per esami.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di trattamento e per quattro settimane dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. Questo include metodi come contraccettivi ormonali combinati, dispositivi intrauterini (IUD), o l'astinenza sessuale se è lo stile di vita abituale e preferito.
  • Le donne che non possono avere figli possono partecipare se sono sterilizzate chirurgicamente o in menopausa da almeno 2 anni.
  • Per la fase di estensione a etichetta aperta (OLE), è necessario firmare un ulteriore consenso informato specifico per questa fase.
  • Per la fase di estensione a etichetta aperta (OLE), devi aver completato la fase DBE con la Visita 22.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie del fegato oltre alla colangite sclerosante primitiva (PSC).
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di fegato.
  • Non possono partecipare persone che hanno gravi problemi ai reni.
  • Non possono partecipare persone che hanno gravi problemi al cuore.
  • Non possono partecipare persone che hanno gravi problemi ai polmoni.
  • Non possono partecipare persone che hanno un'infezione attiva.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio.
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Farmaci in studio

Norursodeoxycholic acid (norUDCA): Questo farmaco è studiato per il trattamento della colangite sclerosante primitiva, una malattia che colpisce i dotti biliari. L'obiettivo del farmaco è prevenire la progressione della malattia, migliorando la salute dei dotti biliari e riducendo l'infiammazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Norursodeossicolico acido – Questo farmaco è somministrato sotto forma di capsule e viene assunto per via orale. Attualmente è in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della colangite sclerosante primitiva (PSC). Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione della progressione della malattia nei pazienti affetti da PSC. A livello molecolare, il farmaco agisce modificando il metabolismo degli acidi biliari e migliorando il flusso biliare. È classificato come un agente terapeutico per le malattie del fegato e delle vie biliari.

Malattie studiate

Colangite sclerosante primitiva (PSC) – È una malattia cronica del fegato caratterizzata dall'infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo processo porta a un restringimento dei dotti, ostacolando il flusso della bile dal fegato all'intestino. Nel tempo, l'accumulo di bile può causare danni al fegato e portare a complicazioni come la cirrosi. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e ittero. La progressione della malattia varia da persona a persona, e può essere lenta o più rapida. La causa esatta della PSC non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e autoimmuni possano giocare un ruolo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510200-42-00Codice del protocolloNUC-5/PSCPartecipanti previsti276 personePromotoreDr. Falk Pharma GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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