Studio sulla combinazione di azacitidina e trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio

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Sponsor

  • Fondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

Di cosa tratta questo studio

Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterร  l’efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del sangue.

Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la possibilitร  di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l’efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.

1Valutazione iniziale

Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio

Viene effettuata una valutazione della qualitร  della vita e un prelievo di campioni di midollo osseo per analisi

2Assegnazione al gruppo di trattamento

In base alla percentuale di blasti nel midollo osseo (<10% o โ‰ฅ10%), il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di trattamento

3Fase di trattamento pre-trapianto

Il paziente riceve uno dei seguenti trattamenti:

Azacitidina mediante iniezione sottocutanea

oppure

Chemioterapia convenzionale con fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa per via endovenosa

4Trapianto di cellule staminali

Viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Prima del trapianto viene effettuata una nuova valutazione della qualitร  della vita

5Monitoraggio post-trapianto

Dopo 6 mesi dal trapianto:

Viene effettuata una nuova valutazione della qualitร  della vita

Viene prelevato un campione di midollo osseo per le analisi di controllo

Il paziente viene monitorato per eventuali ricadute o progressione della malattia

6Follow-up a lungo termine

Il paziente continua ad essere monitorato per:

Sopravvivenza complessiva

Sopravvivenza libera da eventi

Eventuali effetti collaterali o eventi avversi

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo), classificata come IPSS Intermedio-2 e alto rischio, e IPSS-R da intermedio a molto alto
  • Etร  compresa tra 18 e 70 anni
  • Non aver ricevuto precedenti trattamenti per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio
  • Essere idoneo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (una procedura che sostituisce le cellule malate del midollo osseo con cellule sane)
  • Aspettativa di vita superiore o uguale a 3 mesi
  • Aver firmato il consenso informato scritto secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi locali
  • Avere un punteggio di performance ECOG (scala che misura la capacitร  di svolgere le attivitร  quotidiane) tra 0 e 2

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con mielofibrosi secondaria (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue con piรน del 20% di cellule immature nel midollo osseo)
  • Persone con gravi problemi al cuore, come insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni che non sono sotto controllo medico
  • Persone con infezioni attive non trattate o non responsive alla terapia
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacitร  di seguire il protocollo di studio
  • Persone con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Ospedale Vito Fazzi Lecce Lecce Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Gratqb Oxynxmmo Mvkftdqabiayi Bkcypko Meoglnwub Mykfrvd Reggio Calabria Italia
Arrqqnc Ootuhjfapdi Uubictzjpsqwl Dj Mdqolg Modena Italia
Ahukits Sjnrrfcvi Uikorejjkncyh Fybtcd Ctkaqqzb Udine Italia
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
07.01.2021

Luoghi dello studio

Azacitidina
Un farmaco chemioterapico utilizzato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Questo medicinale aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del midollo osseo e puรฒ migliorare la produzione di cellule del sangue sane.

Trapianto di cellule staminali allogeniche
Una procedura terapeutica in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Queste cellule staminali sane aiutano a ricostruire il midollo osseo del paziente e a produrre nuove cellule del sangue sane.

Chemioterapia convenzionale
Un trattamento che utilizza farmaci chemioterapici standard per eliminare le cellule anomale nel midollo osseo. Questo approccio viene utilizzato per preparare il paziente al trapianto di cellule staminali e per controllare la progressione della malattia.

Malattie investigate:

Higher-risk Myelodysplastic Syndromes – Le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane e funzionanti. Le cellule staminali nel midollo osseo si sviluppano in modo anomalo, portando alla produzione di cellule del sangue immature o difettose. Questa condizione puรฒ causare una diminuzione dei globuli rossi (anemia), dei globuli bianchi (leucopenia) e delle piastrine (trombocitopenia). Nel tempo, le cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia puรฒ evolvere gradualmente, con un progressivo peggioramento della funzionalitร  del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 22:51

Trial ID:
2023-510515-19-00
Numero di protocollo
MDS0519
NCT ID:
NCT04184505
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci studiati:
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