Lo studio riguarda le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. L’obiettivo è valutare la fattibilità di un trattamento con trapianto di cellule staminali ematopoietiche, confrontandolo con un trattamento che combina il trapianto con farmaci specifici. I farmaci utilizzati includono azacitidina, citarabina, daunorubicina cloridrato, fludarabina fosfato, tiotepa e busulfan. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa o sottocutanea e sono usati per ridurre la quantità di cellule anomale nel midollo osseo.
Lo studio si propone di capire se il trapianto di cellule staminali è praticabile nei pazienti con una certa percentuale di cellule anomale nel midollo osseo. I partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno seguiti per valutare la loro sopravvivenza complessiva, la sicurezza del trattamento e la qualità della vita. Inoltre, verranno effettuate analisi genetiche e del sangue per monitorare la risposta al trattamento.
Il corso dello studio prevede che i partecipanti siano seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali progressi o ricadute della malattia. Saranno anche valutati aspetti economici come la durata delle ospedalizzazioni e la necessità di trasfusioni di sangue. Lo studio è progettato per durare fino al 2031, con l’inizio del reclutamento avvenuto nel 2020.
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