Studio sulla combinazione di azacitidina e trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio

3 1 1 1

Sponsor

  • Fondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

Di cosa tratta questo studio

Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterร  l’efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del sangue.

Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la possibilitร  di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l’efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.

1Valutazione iniziale

Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio

Viene effettuata una valutazione della qualitร  della vita e un prelievo di campioni di midollo osseo per analisi

2Assegnazione al gruppo di trattamento

In base alla percentuale di blasti nel midollo osseo (<10% o โ‰ฅ10%), il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di trattamento

3Fase di trattamento pre-trapianto

Il paziente riceve uno dei seguenti trattamenti:

Azacitidina mediante iniezione sottocutanea

oppure

Chemioterapia convenzionale con fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa per via endovenosa

4Trapianto di cellule staminali

Viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Prima del trapianto viene effettuata una nuova valutazione della qualitร  della vita

5Monitoraggio post-trapianto

Dopo 6 mesi dal trapianto:

Viene effettuata una nuova valutazione della qualitร  della vita

Viene prelevato un campione di midollo osseo per le analisi di controllo

Il paziente viene monitorato per eventuali ricadute o progressione della malattia

6Follow-up a lungo termine

Il paziente continua ad essere monitorato per:

Sopravvivenza complessiva

Sopravvivenza libera da eventi

Eventuali effetti collaterali o eventi avversi

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo), classificata come IPSS Intermedio-2 e alto rischio, e IPSS-R da intermedio a molto alto
  • Etร  compresa tra 18 e 70 anni
  • Non aver ricevuto precedenti trattamenti per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio
  • Essere idoneo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (una procedura che sostituisce le cellule malate del midollo osseo con cellule sane)
  • Aspettativa di vita superiore o uguale a 3 mesi
  • Aver firmato il consenso informato scritto secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi locali
  • Avere un punteggio di performance ECOG (scala che misura la capacitร  di svolgere le attivitร  quotidiane) tra 0 e 2

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con mielofibrosi secondaria (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue con piรน del 20% di cellule immature nel midollo osseo)
  • Persone con gravi problemi al cuore, come insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni che non sono sotto controllo medico
  • Persone con infezioni attive non trattate o non responsive alla terapia
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacitร  di seguire il protocollo di studio
  • Persone con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Ospedale Vito Fazzi Lecce Lecce Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Gmvayv Otihbdlm Mxvigtcezlizp Biyilme Mdkbdkxzx Mmspqip Reggio Calabria Italia
Awwlcje Ojmumiuoogi Upycmnnqdicii De Movvzd Modena Italia
Amiqaeg Sdjzoedmv Ucrjdxaregptj Fbugqq Czjzgmlx Udine Italia
Audxidu Ogppgwnaecr Usijnvigrwkps Ds Szdnzsh Sassari Italia
Ucldnhqjlr Haibwaji Cktwlfitggg Pysboawgpmu Bari Italia
Aetoarz Oznozydmttf Pezxgoocwcx Umryxphgzhiku Tpv Vjslgrv Roma Italia
Fgftueppvs Pawvsnkdfsi Ubsrpuwtvmtwf Aillaevb Gvmluvc Iimcc Roma Italia
Aouledg Oonojvsbeyf Dz Rrzpbpj Nyubblani Amfglkd Cyhfvarjcf Napoli Italia
Awhglqw Oelpeuhjdaw Upwyyjozhdpiu Plytysqqaym Poiyn Gavsbfhc Palermo Italia
Szf Cweaood Fwhhhgpwk Hkltpfvj Roma Italia
Asfmqtd Osmaqkmgcouiumluiychtevwn Pexdmzhefhr Urstonx I Roma Italia
Ozjkiwjz Sfj Rvbvucyp Sbppkh Milano Italia
Ajsenoa Ouxexdkboqcqhutzrzcksiney Svgs Ayxxo Roma Italia
Acsrrch Ohwxwjjkfpw Upgyjctwpquae Owepfplv Rbjhnna Uheiwuj I G M Lnptpqr G Skorry Ancona Italia
Fpmxfezocg Pljzrcjqlhp Uziznbjqwizrr Cjzkhz Bgphqbucgt Iz Fgikp A Bbuuepedq Fsd Roma Italia
Ipofvgfi Fqwfdqcsnxtec Oqfjppstfko &uvkcho Ipc Roma Italia
Awkkagc Ozwuaijwebn S Gcnxnbey Acmaavnxzq Roma Italia
Axfdruy Sgkzftahb Lralfh Bj Brindisi Italia
Ubemvgzyxr Hhqdaaga Or Fwalrzs Ferrara Italia
Atsdecb Ucy Iculc Dr Rjjmlu Eigwvd Reggio Emilia Italia
Anjaugw Oqfkqdkegnp Utqpehiuyaxxi Savoex Siena Italia
Amkjrnk Owlmpxtfreq Sndxm Czwoy E Cfziv Cuneo Italia
Ankcxxk Oyaixxficrj Uirlcmvjmhsdo Odoankqq Rirkuus Foggia Italia
Axavbid Ofcxbjocjyusirubinwpenjnk Sn Akkfdgq E Bgrtus E Custid Aoieeo Alessandria Italia
Ahefcao Oanndizpyem Udjfvrusxpvwy Ijwnvwgyk Vrpceu Verona Italia
Fnbwrscevs Izvla Sep Gtirzna Dyk Tkmnayk Monza Italia
Assgblm Sialwlxgl Tuziqxmrpvav Dl Akgmvx Pxfkxp Ascoli Piceno Italia
Aveytmf Svukskvcg Lyarjm Vlasugc Viterbo Italia
Apctbbl Umbyz Szcmclgqs Lparcb Rfwmjma Palombara Sabina Italia
Alexqhu Skanxziin Lzmquj Db Smtmnwy Salerno Italia
Uheth Sdrodkmcckk &dadenl Ognpsxdb deccuywuojasobnbq di Mntuhw Mestre – Venezia Italia
Pbw Ffvlpcvdrw Dq Cphzk E Rhdgnbzei Cfcx G Pfhkob Tricase Italia
Owhapqqu Svuwi Mphgp Gpxglca Lunfib Latina Italia
Obkoarll Sa Egmlycan Ahc Rudk 2 Roma Italia
Amomjdh Ogmfabsbzru Uurqmlgwtaohj Svm Gcyepjbd Dm Dvl E Ryxab dispgqogdveazmh Salerno Italia
Acqynwo Uoyln Shnorhmps Lzrexr Dp Pppadbsz Piacenza Italia
Iilqqdxv Oywhbcrndz Vpqmyq Padova Italia
Ajvmdzk Sfkmattnh Lrwzwz Ds Pmkeior Pescara Italia

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
07.01.2021

Luoghi dello studio

Azacitidina
Un farmaco chemioterapico utilizzato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Questo medicinale aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del midollo osseo e puรฒ migliorare la produzione di cellule del sangue sane.

Trapianto di cellule staminali allogeniche
Una procedura terapeutica in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Queste cellule staminali sane aiutano a ricostruire il midollo osseo del paziente e a produrre nuove cellule del sangue sane.

Chemioterapia convenzionale
Un trattamento che utilizza farmaci chemioterapici standard per eliminare le cellule anomale nel midollo osseo. Questo approccio viene utilizzato per preparare il paziente al trapianto di cellule staminali e per controllare la progressione della malattia.

Malattie investigate:

Higher-risk Myelodysplastic Syndromes – Le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane e funzionanti. Le cellule staminali nel midollo osseo si sviluppano in modo anomalo, portando alla produzione di cellule del sangue immature o difettose. Questa condizione puรฒ causare una diminuzione dei globuli rossi (anemia), dei globuli bianchi (leucopenia) e delle piastrine (trombocitopenia). Nel tempo, le cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia puรฒ evolvere gradualmente, con un progressivo peggioramento della funzionalitร  del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 07:48

Trial ID:
2023-510515-19-00
Numero di protocollo
MDS0519
NCT ID:
NCT04184505
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร  trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร  dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร  l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…

    Malattie studiate:
    Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla vitamina D come trattamento aggiuntivo per polmonite e sepsi in pazienti anziani ricoverati: valutazione dell’efficacia e sicurezza del colecalciferolo ad alto dosaggio

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina l’efficacia della vitamina D3 (colecalciferolo) come trattamento aggiuntivo in pazienti anziani ricoverati per polmonite da infezione (incluso COVID-19) o sepsi. La vitamina D3 viene somministrata in alte dosi attraverso una soluzione orale, insieme alle normali cure ospedaliere. Lo studio confronta questo trattamento con un placebo costituito da olio d’oliva raffinato. Lo…

    Farmaci studiati:
    Italia