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Studio sulla combinazione di azacitidina e trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterà l'efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del sangue.

Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la possibilità di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l'efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio

    Viene effettuata una valutazione della qualità della vita e un prelievo di campioni di midollo osseo per analisi

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    In base alla percentuale di blasti nel midollo osseo (<10% o ≥10%), il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di trattamento

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento pre-trapianto

    Il paziente riceve uno dei seguenti trattamenti:

    Azacitidina mediante iniezione sottocutanea

    Oppure

    Chemioterapia convenzionale con fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa per via endovenosa

  4. Passaggio 4

    Trapianto di cellule staminali

    Viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

    Prima del trapianto viene effettuata una nuova valutazione della qualità della vita

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo 6 mesi dal trapianto:

    Viene effettuata una nuova valutazione della qualità della vita

    Viene prelevato un campione di midollo osseo per le analisi di controllo

    Il paziente viene monitorato per eventuali ricadute o progressione della malattia

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente continua ad essere monitorato per:

    Sopravvivenza complessiva

    Sopravvivenza libera da eventi

    Eventuali effetti collaterali o eventi avversi

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Pazienti con nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo), classificata come IPSS Intermedio-2 e alto rischio, e IPSS-R da intermedio a molto alto
  • Età compresa tra 18 e 70 anni
  • Non aver ricevuto precedenti trattamenti per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio
  • Essere idoneo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (una procedura che sostituisce le cellule malate del midollo osseo con cellule sane)
  • Aspettativa di vita superiore o uguale a 3 mesi
  • Aver firmato il consenso informato scritto secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi locali
  • Avere un punteggio di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) tra 0 e 2

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con mielofibrosi secondaria (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue con più del 20% di cellule immature nel midollo osseo)
  • Persone con gravi problemi al cuore, come insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni che non sono sotto controllo medico
  • Persone con infezioni attive non trattate o non responsive alla terapia
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di seguire il protocollo di studio
  • Persone con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Azacitidina

    Un farmaco chemioterapico utilizzato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Questo medicinale aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del midollo osseo e può migliorare la produzione di cellule del sangue sane.

  • Trapianto di cellule staminali allogeniche

    Una procedura terapeutica in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Queste cellule staminali sane aiutano a ricostruire il midollo osseo del paziente e a produrre nuove cellule del sangue sane.

  • Chemioterapia convenzionale

    Un trattamento che utilizza farmaci chemioterapici standard per eliminare le cellule anomale nel midollo osseo. Questo approccio viene utilizzato per preparare il paziente al trapianto di cellule staminali e per controllare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Azacitidine - Un farmaco chemioterapico somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. Questo agente ipometilante agisce a livello molecolare modificando l'espressione genica attraverso l'inibizione della DNA metiltransferasi, riattivando così i geni soppressi che controllano la differenziazione e la proliferazione cellulare. Viene utilizzato come terapia di preparazione prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, rappresentando un'alternativa più tollerabile rispetto alla chemioterapia convenzionale per i pazienti con sindrome mielodisplastica, specialmente in quelli con una percentuale di blasti nel midollo osseo inferiore al 10%.

Malattie studiate

Higher-risk Myelodysplastic Syndromes - Le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane e funzionanti. Le cellule staminali nel midollo osseo si sviluppano in modo anomalo, portando alla produzione di cellule del sangue immature o difettose. Questa condizione può causare una diminuzione dei globuli rossi (anemia), dei globuli bianchi (leucopenia) e delle piastrine (trombocitopenia). Nel tempo, le cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia può evolvere gradualmente, con un progressivo peggioramento della funzionalità del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-510515-19-00Codice del protocolloMDS0519Partecipanti previsti274 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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