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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Vutrisiran nei Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vutrisiran, noto anche con il nome in codice ALN-TTRSC02. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione in una siringa pre-riempita.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del vutrisiran nei pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Alcuni partecipanti continueranno a ricevere il vutrisiran, mentre altri passeranno da un altro farmaco chiamato patisiran. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione cardiaca.

Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 36 mesi. I partecipanti saranno seguiti per osservare la frequenza degli eventi avversi e i cambiamenti nei sintomi cardiaci. Saranno anche valutati i livelli di alcune sostanze nel sangue, come i biomarcatori cardiaci, per capire meglio l'effetto del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti per migliorare la gestione della amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia e offrire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato i requisiti preliminari, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene fornito un consenso informato che deve essere letto e firmato per confermare la comprensione e l'accettazione delle condizioni dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco vutrisiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La dose è di 25 mg, fornita in una siringa pre-riempita.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo stabilito dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Integrazione di vitamina A

    È necessario seguire un'integrazione di vitamina A come indicato nel protocollo dello studio.

    Questo è importante per mantenere un equilibrio nutrizionale durante la partecipazione allo studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute, come il punteggio KCCQ-OS e i biomarcatori cardiaci.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 giugno 2027.

    Alla fine dello studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare i risultati del trattamento con vutrisiran.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • I pazienti devono avere l'amiloidosi ATTR (ereditaria o wt) e devono partecipare agli studi parentali di patisiran ALN-TTR02-011 o ALN-TTR02-014, oppure aver completato il periodo OLE di 24 mesi nello studio parentale di vutrisiran ALN-TTRSC02-003.
  • Disponibilità a seguire l'integrazione di vitamina A secondo il protocollo dello studio.
  • Il paziente o il tutore legale, dove rilevante e consentito dalla legge, deve essere in grado di comprendere, essere disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Transtiretina Amiloidosi con Cardiomiopatia. Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci.
  • Non possono partecipare persone che non hanno usato il farmaco vutrisiran in precedenza o che non sono passate dal farmaco patisiran a vutrisiran.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né uomini né donne, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vutrisiran è un farmaco studiato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia, una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Vutrisiran agisce riducendo la produzione di questa proteina nel corpo, aiutando a prevenire ulteriori danni al cuore. Questo farmaco è somministrato ai pazienti che continuano il trattamento o che passano da un altro farmaco chiamato patisiran.

Che cosa si sa già del trattamento

Vutrisiran – Vutrisiran è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, progettato per trattare l'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR amiloidosi con cardiomiopatia). Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia in pazienti che continuano il trattamento o che passano da un altro farmaco chiamato patisiran. Vutrisiran agisce a livello molecolare riducendo la produzione della proteina transtiretina, che si accumula in modo anomalo nei tessuti, causando danni. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di silenziamento genico, che mirano a ridurre l'espressione di specifici geni.

Malattie studiate

Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR Amiloidosi con Cardiomiopatia) – L'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia è una malattia caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine chiamate amiloidi nei tessuti del cuore. Questo accumulo può causare un ispessimento delle pareti cardiache, rendendo il cuore rigido e meno capace di pompare il sangue in modo efficiente. La progressione della malattia può portare a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. Con il tempo, il cuore può diventare sempre più debole, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. La malattia è spesso ereditaria, ma può anche manifestarsi spontaneamente con l'età. L'accumulo di amiloidi può anche influenzare altri organi, ma il cuore è il più comunemente colpito in questa forma di amiloidosi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 6 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518343-38-00Codice del protocolloALN-TTRSC02-007Partecipanti previsti734 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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