Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di PRT3789 e Pembrolizumab in Tumori Solidi Avanzati o Metastatici con Mutazione SMARCA4

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una mutazione SMARCA4. I tumori solidi sono masse di cellule anomale che possono formarsi in vari organi del corpo. Tra i tipi di tumori studiati ci sono il cancro esofageo e il cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC). La mutazione SMARCA4 รจ un cambiamento genetico che puรฒ influenzare la crescita e la diffusione del tumore.

Il trattamento in esame combina due farmaci: PRT3789 e pembrolizumab. PRT3789 รจ un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione endovenosa, mentre pembrolizumab, noto anche come Keytruda, รจ un farmaco giร  utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. L’obiettivo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con le condizioni sopra descritte.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo e la tollerabilitร  del trattamento. Saranno osservati eventuali effetti collaterali e la durata della risposta al trattamento. Lo studio mira a comprendere meglio come questi farmaci possano lavorare insieme per trattare i tumori con la mutazione SMARCA4.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il paziente inizia il trattamento con due farmaci: PRT3789 e pembrolizumab. Entrambi i farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa, che significa che vengono iniettati direttamente in una vena.

Il dosaggio di pembrolizumab รจ di 25 mg/mL. La frequenza e la durata dell’infusione saranno determinate dal medico in base al protocollo dello studio.

2 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, il paziente sarร  sottoposto a controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilitร  dei farmaci. Questo include esami del sangue e altre analisi di laboratorio per valutare la funzione degli organi e identificare eventuali effetti collaterali.

Il personale medico valuterร  anche la presenza di eventuali eventi avversi, che sono reazioni indesiderate ai farmaci.

3 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento sarร  valutata attraverso esami di imaging, come TAC o risonanza magnetica, per misurare la risposta del tumore al trattamento.

La risposta sarร  classificata come risposta completa, risposta parziale, o malattia stabile in base ai criteri stabiliti dallo studio.

4 visite di follow-up

Il paziente dovrร  partecipare a visite di follow-up regolari per continuare a monitorare la sua salute e la risposta al trattamento.

Queste visite includeranno esami fisici, esami del sangue e discussioni con il personale medico per valutare il progresso e apportare eventuali modifiche al piano di trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  del paziente: deve avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Funzione degli organi adeguata: questo include il sangue, i reni, il fegato e la coagulazione del sangue.
  • Disponibilitร  e capacitร  di partecipare a tutte le visite programmate, seguire il piano di trattamento, eseguire i test di laboratorio e rispettare le considerazioni sullo stile di vita, comprese le esigenze di contraccezione, e altre procedure dello studio, incluso fornire il consenso informato.
  • Parte 1 Safety Run-In: Pazienti con tumori solidi avanzati, ricorrenti o metastatici confermati istologicamente o citologicamente e qualsiasi mutazione di SMARCA4 rilevata tramite sequenziamento di nuova generazione nel tessuto tumorale o nel sangue, o assenza della proteina SMARCA4 (BRG1).
  • Parte 2 Studio Principale: Pazienti con cancro esofageo avanzato, ricorrente o metastatico o NSCLC confermato istologicamente e con una mutazione SMARCA4 dannosa (perdita di funzione).
  • I pazienti devono avere almeno una delle seguenti condizioni:
    • Resistenza primaria a precedenti terapie anti-PD-1/PD-L1, definita come malattia che non ha risposto affatto e invece รจ progredita durante la terapia anti-PD-L1.
    • Resistenza acquisita a precedenti terapie anti-PD-1/PD-L1, definita come:
      • pazienti che hanno ricevuto terapia anti-PD-1/PD-L1,
      • hanno avuto una risposta parziale o completa,
      • sono progrediti entro 6 mesi dalla terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente.
    • Hanno ricevuto la terapia standard di cura precedente ma non hanno ricevuto la terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente perchรฉ l’espressione del tumore PD-L1 era negativa.
    • La terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente รจ stata interrotta per motivi diversi dalla progressione della malattia, e la progressione successiva รจ avvenuta oltre 6 mesi dalla terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente.
  • Parte 1 Safety Run-In: Malattia misurabile o non misurabile (ma valutabile) secondo RECIST v1.1 come valutato dall’investigatore/radiologo del sito locale. Parte 2 Studio Principale: Malattia misurabile secondo RECIST v1.1 come valutato dall’investigatore/radiologo del sito locale. Le lesioni situate in un’area precedentemente irradiata sono considerate misurabili se รจ stata dimostrata progressione in tali lesioni.
  • Stato di performance secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group di 0 o 1, che indica che il paziente รจ completamente attivo o ha alcune limitazioni ma รจ in grado di svolgere attivitร  leggere.
  • Disponibilitร  e capacitร  di fornire tessuto tumorale (archiviato o fresco se il tessuto tumorale archiviato non รจ disponibile).
  • Pressione sanguigna adeguatamente controllata con o senza farmaci antipertensivi, definita come pressione sanguigna inferiore a 160/100 mmHg durante lo screening e nessun cambiamento nei farmaci antipertensivi entro 1 settimana prima del Giorno 1 del Ciclo 1.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre a quelle studiate.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema immunitario, che รจ il sistema del corpo che combatte le infezioni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore gravi.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che รจ grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l’epatite o l’HIV.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un intervento chirurgico importante di recente.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Hospital Quironsalud Barcelona Barcellona Spagna
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
Germania Germania
Non reclutando
Spagna Spagna
Non reclutando

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

PRT3789 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una mutazione specifica chiamata SMARCA4. Questo farmaco รจ progettato per colpire e inibire specificamente le cellule tumorali che hanno questa mutazione, con l’obiettivo di rallentare o fermare la crescita del tumore. Viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per potenziare l’efficacia del trattamento.

Pembrolizumab รจ un farmaco giร  approvato per il trattamento di diversi tipi di cancro. Funziona aiutando il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con PRT3789 per migliorare la risposta del corpo contro i tumori solidi avanzati o metastatici con la mutazione SMARCA4, cercando di aumentare l’efficacia complessiva del trattamento.

Malattie indagate:

Cancro esofageo โ€“ Il cancro esofageo รจ una malattia in cui si formano cellule maligne nei tessuti dell’esofago. Inizia spesso nelle cellule che rivestono l’interno dell’esofago e puรฒ progredire invadendo strati piรน profondi. Man mano che avanza, puรฒ causare difficoltร  a deglutire e dolore toracico. La crescita del tumore puรฒ ostruire il passaggio del cibo e dei liquidi. Puรฒ diffondersi ai linfonodi vicini e ad altri organi. La progressione puรฒ variare a seconda del tipo di cellule coinvolte.

Tumori solidi avanzati o metastatici con mutazione SMARCA4 โ€“ I tumori solidi avanzati o metastatici con mutazione SMARCA4 sono caratterizzati dalla presenza di una mutazione genetica specifica che altera la funzione delle cellule tumorali. Questi tumori possono originare in diversi organi e tessuti e tendono a crescere e diffondersi rapidamente. La mutazione SMARCA4 puรฒ influenzare la capacitร  delle cellule di riparare il DNA e regolare la crescita cellulare. La progressione della malattia puรฒ portare a un aumento delle dimensioni del tumore e alla diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore primario e delle aree colpite dalle metastasi. La mutazione puรฒ rendere i tumori piรน aggressivi rispetto a quelli senza tale alterazione genetica.

Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) โ€“ Il cancro del polmone non a piccole cellule รจ una delle forme piรน comuni di cancro polmonare. Si sviluppa nelle cellule epiteliali dei polmoni e puรฒ crescere lentamente o rapidamente a seconda del sottotipo. La malattia puรฒ iniziare come un piccolo nodulo nei polmoni e progredire invadendo i tessuti circostanti. Con il tempo, puรฒ diffondersi ai linfonodi e ad altre parti del corpo, come il cervello e le ossa. I sintomi includono tosse persistente, dolore toracico e difficoltร  respiratorie. La progressione dipende da vari fattori, tra cui lo stadio del tumore al momento della diagnosi.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 04:02

ID dello studio:
2024-516889-11-00
Codice del protocollo:
PRT3789-02
NCT ID:
NCT06682806
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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