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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di PRT3789 e Pembrolizumab in Tumori Solidi Avanzati o Metastatici con Mutazione SMARCA4

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una mutazione SMARCA4. I tumori solidi sono masse di cellule anomale che possono formarsi in vari organi del corpo. Tra i tipi di tumori studiati ci sono il cancro esofageo e il cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC). La mutazione SMARCA4 è un cambiamento genetico che può influenzare la crescita e la diffusione del tumore.

Il trattamento in esame combina due farmaci: PRT3789 e pembrolizumab. PRT3789 è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione endovenosa, mentre pembrolizumab, noto anche come Keytruda, è un farmaco già utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con le condizioni sopra descritte.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo e la tollerabilità del trattamento. Saranno osservati eventuali effetti collaterali e la durata della risposta al trattamento. Lo studio mira a comprendere meglio come questi farmaci possano lavorare insieme per trattare i tumori con la mutazione SMARCA4.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente inizia il trattamento con due farmaci: PRT3789 e pembrolizumab. Entrambi i farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa, che significa che vengono iniettati direttamente in una vena.

    Il dosaggio di pembrolizumab è di 25 mg/mL. La frequenza e la durata dell'infusione saranno determinate dal medico in base al protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci. Questo include esami del sangue e altre analisi di laboratorio per valutare la funzione degli organi e identificare eventuali effetti collaterali.

    Il personale medico valuterà anche la presenza di eventuali eventi avversi, che sono reazioni indesiderate ai farmaci.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami di imaging, come TAC o risonanza magnetica, per misurare la risposta del tumore al trattamento.

    La risposta sarà classificata come risposta completa, risposta parziale, o malattia stabile in base ai criteri stabiliti dallo studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow-up

    Il paziente dovrà partecipare a visite di follow-up regolari per continuare a monitorare la sua salute e la risposta al trattamento.

    Queste visite includeranno esami fisici, esami del sangue e discussioni con il personale medico per valutare il progresso e apportare eventuali modifiche al piano di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età del paziente: deve avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Funzione degli organi adeguata: questo include il sangue, i reni, il fegato e la coagulazione del sangue.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a tutte le visite programmate, seguire il piano di trattamento, eseguire i test di laboratorio e rispettare le considerazioni sullo stile di vita, comprese le esigenze di contraccezione, e altre procedure dello studio, incluso fornire il consenso informato.
  • Parte 1 Safety Run-In: Pazienti con tumori solidi avanzati, ricorrenti o metastatici confermati istologicamente o citologicamente e qualsiasi mutazione di SMARCA4 rilevata tramite sequenziamento di nuova generazione nel tessuto tumorale o nel sangue, o assenza della proteina SMARCA4 (BRG1).
  • Parte 2 Studio Principale: Pazienti con cancro esofageo avanzato, ricorrente o metastatico o NSCLC confermato istologicamente e con una mutazione SMARCA4 dannosa (perdita di funzione).
  • I pazienti devono avere almeno una delle seguenti condizioni:
    • Resistenza primaria a precedenti terapie anti-PD-1/PD-L1, definita come malattia che non ha risposto affatto e invece è progredita durante la terapia anti-PD-L1.
    • Resistenza acquisita a precedenti terapie anti-PD-1/PD-L1, definita come:
      • pazienti che hanno ricevuto terapia anti-PD-1/PD-L1,
      • hanno avuto una risposta parziale o completa,
      • sono progrediti entro 6 mesi dalla terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente.
      • Hanno ricevuto la terapia standard di cura precedente ma non hanno ricevuto la terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente perché l'espressione del tumore PD-L1 era negativa.
      • La terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente è stata interrotta per motivi diversi dalla progressione della malattia, e la progressione successiva è avvenuta oltre 6 mesi dalla terapia anti-PD-1/PD-L1 precedente.
      • Parte 1 Safety Run-In: Malattia misurabile o non misurabile (ma valutabile) secondo RECIST v1.1 come valutato dall'investigatore/radiologo del sito locale. Parte 2 Studio Principale: Malattia misurabile secondo RECIST v1.1 come valutato dall'investigatore/radiologo del sito locale. Le lesioni situate in un'area precedentemente irradiata sono considerate misurabili se è stata dimostrata progressione in tali lesioni.
      • Stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group di 0 o 1, che indica che il paziente è completamente attivo o ha alcune limitazioni ma è in grado di svolgere attività leggere.
      • Disponibilità e capacità di fornire tessuto tumorale (archiviato o fresco se il tessuto tumorale archiviato non è disponibile).
      • Pressione sanguigna adeguatamente controllata con o senza farmaci antipertensivi, definita come pressione sanguigna inferiore a 160/100 mmHg durante lo screening e nessun cambiamento nei farmaci antipertensivi entro 1 settimana prima del Giorno 1 del Ciclo 1.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre a quelle studiate.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema immunitario, che è il sistema del corpo che combatte le infezioni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore gravi.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che è grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un intervento chirurgico importante di recente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • PRT3789

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una mutazione specifica chiamata SMARCA4. Questo farmaco è progettato per colpire e inibire specificamente le cellule tumorali che hanno questa mutazione, con l'obiettivo di rallentare o fermare la crescita del tumore. Viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per potenziare l'efficacia del trattamento.

  • Pembrolizumab

    è un farmaco già approvato per il trattamento di diversi tipi di cancro. Funziona aiutando il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con PRT3789 per migliorare la risposta del corpo contro i tumori solidi avanzati o metastatici con la mutazione SMARCA4, cercando di aumentare l'efficacia complessiva del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

PRT3789 – PRT3789 è un farmaco somministrato in combinazione con pembrolizumab, utilizzato principalmente per trattare tumori solidi avanzati o metastatici con una mutazione SMARCA4, incluso il cancro esofageo e il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 2 per valutarne la sicurezza, tollerabilità ed efficacia. Il farmaco agisce a livello molecolare interferendo con specifici meccanismi cellulari che promuovono la crescita tumorale. PRT3789 rientra nella classificazione farmacologica dei farmaci antitumorali mirati, progettati per colpire specifiche mutazioni genetiche nelle cellule tumorali.

Malattie studiate

  • Cancro esofageo

    Il cancro esofageo è una malattia in cui si formano cellule maligne nei tessuti dell'esofago. Inizia spesso nelle cellule che rivestono l'interno dell'esofago e può progredire invadendo strati più profondi. Man mano che avanza, può causare difficoltà a deglutire e dolore toracico. La crescita del tumore può ostruire il passaggio del cibo e dei liquidi. Può diffondersi ai linfonodi vicini e ad altri organi. La progressione può variare a seconda del tipo di cellule coinvolte.

  • Tumori solidi avanzati o metastatici con mutazione SMARCA4

    I tumori solidi avanzati o metastatici con mutazione SMARCA4 sono caratterizzati dalla presenza di una mutazione genetica specifica che altera la funzione delle cellule tumorali. Questi tumori possono originare in diversi organi e tessuti e tendono a crescere e diffondersi rapidamente. La mutazione SMARCA4 può influenzare la capacità delle cellule di riparare il DNA e regolare la crescita cellulare. La progressione della malattia può portare a un aumento delle dimensioni del tumore e alla diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore primario e delle aree colpite dalle metastasi. La mutazione può rendere i tumori più aggressivi rispetto a quelli senza tale alterazione genetica.

  • Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC)

    Il cancro del polmone non a piccole cellule è una delle forme più comuni di cancro polmonare. Si sviluppa nelle cellule epiteliali dei polmoni e può crescere lentamente o rapidamente a seconda del sottotipo. La malattia può iniziare come un piccolo nodulo nei polmoni e progredire invadendo i tessuti circostanti. Con il tempo, può diffondersi ai linfonodi e ad altre parti del corpo, come il cervello e le ossa. I sintomi includono tosse persistente, dolore toracico e difficoltà respiratorie. La progressione dipende da vari fattori, tra cui lo stadio del tumore al momento della diagnosi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516889-11-00Codice del protocolloPRT3789-02Partecipanti previsti69 personePromotorePrelude Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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