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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Gefurulimab in Adulti con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare. In questo studio, si sta esaminando un nuovo trattamento chiamato gefurulimab (noto anche come ALXN1720), che viene somministrato come soluzione per iniezione. Questo trattamento è confrontato con un placebo per valutare la sua sicurezza ed efficacia. La miastenia gravis generalizzata è caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina, una sostanza importante per la comunicazione tra i nervi e i muscoli.

Lo scopo dello studio è capire se ALXN1720 può migliorare i sintomi della miastenia gravis, misurati attraverso un punteggio che valuta le attività quotidiane dei pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo e saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere come cambia il loro stato di salute e se ci sono miglioramenti nella loro capacità di svolgere attività quotidiane. I risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve il placebo per determinare l'efficacia del gefurulimab. Lo studio si svolgerà in più centri e durerà fino al 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALXN1720 in adulti con miastenia grave generalizzata.

    La miastenia grave è una condizione caratterizzata da debolezza muscolare generalizzata e presenza di autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco gefurulimab o un placebo viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La soluzione per iniezione viene somministrata secondo il protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di ALXN1720 rispetto al placebo nel trattamento della miastenia grave generalizzata.

    La valutazione si basa sul cambiamento del punteggio totale delle attività di vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) alla settimana 26.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati secondari

    I risultati secondari includono il cambiamento del punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) alla settimana 26 e la percentuale di rispondenti basata sulla riduzione del punteggio MG-ADL.

    Altri risultati secondari comprendono il cambiamento del punteggio totale della miastenia grave composita (MGC) alla settimana 26 e il cambiamento del punteggio QMG alla settimana 4.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è iniziato il 30 novembre 2022 e si prevede che terminerà il 31 luglio 2027.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di Miastenia Gravis con debolezza muscolare generalizzata, classificata come Classe II, III o IV secondo i criteri della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Devi avere un test sierologico positivo per autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR). Questo significa che nel tuo sangue sono stati trovati anticorpi che attaccano una parte del corpo chiamata recettore dell'acetilcolina.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata con autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR). La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali, a meno che non siano specificamente incluse nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

ALXN1720 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG). Questo farmaco è progettato per migliorare i sintomi della malattia, che possono includere debolezza muscolare e affaticamento. L'obiettivo principale del farmaco è ridurre il punteggio totale MG-ADL, che misura l'impatto della malattia sulle attività quotidiane del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN1720 – ALXN1720 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia autoimmune caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina. Il farmaco agisce bloccando l'attività di questi autoanticorpi, migliorando così la trasmissione neuromuscolare. ALXN1720 appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e il suo obiettivo principale è ridurre i sintomi della malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata con autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR) – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione è causata da un'interferenza nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, dovuta alla presenza di autoanticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina. I sintomi possono includere ptosi (abbassamento delle palpebre), diplopia (visione doppia), difficoltà a deglutire e debolezza muscolare generalizzata. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di peggioramento e miglioramento. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508284-77-00Codice del protocolloALXN1720-MG-301Partecipanti previsti243 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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