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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Garetosmab in Adulti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come nei muscoli e nei tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un farmaco chiamato garetosmab. Garetosmab è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, che viene somministrato tramite iniezione. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno garetosmab, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio è capire se garetosmab può ridurre la formazione di nuove lesioni ossee nei pazienti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 56 settimane, durante il quale verranno effettuati esami come la tomografia computerizzata (CT) a basso dosaggio per monitorare la formazione di nuove ossa. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede anche di raccogliere informazioni su eventuali episodi di peggioramento della malattia, noti come flare-up, e su come il trattamento influisce sulla funzione articolare e sulla qualità della vita dei partecipanti. I risultati aiuteranno a determinare se garetosmab può essere un trattamento efficace per le persone affette da questa condizione rara e debilitante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la somministrazione di un'infusione endovenosa (IV) di garetosmab o di un placebo corrispondente. Questo trattamento è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco nei pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, viene effettuato un monitoraggio per valutare la presenza di nuovi lesioni HO (ossificazioni eterotopiche) attraverso la tomografia computerizzata (CT) e per rilevare eventuali effetti collaterali del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 28 settimane

    A 28 settimane, viene effettuata una valutazione per determinare il numero di riacutizzazioni clinicamente valutate e riportate dal paziente, nonché la presenza di nuove lesioni HO. Viene anche valutata la funzione articolare e la funzione polmonare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 56 settimane

    A 56 settimane, viene effettuata una valutazione completa per determinare il numero di nuove lesioni HO, la gravità della malattia e la presenza di anticorpi anti-farmaco. Viene anche monitorata la concentrazione di garetosmab nel siero.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 84 settimane

    A 84 settimane, viene effettuata un'ulteriore valutazione per monitorare la presenza di nuove lesioni HO e la gravità della malattia. Questa fase conclude il periodo di osservazione principale dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Questo significa che ci sono segni come malformazioni congenite delle dita dei piedi, gonfiore dei tessuti molli, o ossificazione eterotopica progressiva (crescita anomala di ossa nei muscoli o altri tessuti molli).
  • Avere una conferma della diagnosi di FOP con documentazione di una mutazione del recettore di tipo I activin A (ACVR1) che causa la FOP.
  • Mostrare attività della malattia FOP entro un anno dalla visita di screening. L'attività della malattia FOP include dolore, gonfiore, rigidità o altri segni e sintomi associati a riacutizzazioni della FOP; o peggioramento della funzione articolare, o progressione radiografica delle lesioni di ossificazione eterotopica (aumento delle dimensioni o del numero delle lesioni) con o senza essere associati a episodi di riacutizzazione.
  • Essere disposti e in grado di sottoporsi a procedure di imaging con tomografia computerizzata (CT) e altre procedure come definito nel protocollo.
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo possono essere applicati.
  • Essere di età compresa tra 3 e 4 anni.
  • Possono partecipare sia soggetti di sesso femminile che maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva, una rara malattia genetica che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non ci sono ossa.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con capacità decisionali limitate.
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Farmaci in studio

Garetosmab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrodysplasia ossificans progressiva, una rara malattia genetica che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero formarsi. L'obiettivo principale di questo farmaco è ridurre la formazione di nuove lesioni ossee eterotopiche. Durante lo studio clinico, i ricercatori valutano l'efficacia di garetosmab nel prevenire la crescita di queste nuove ossa utilizzando la tomografia computerizzata a basso dosaggio. Inoltre, il farmaco viene monitorato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Garetosmab – Garetosmab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato principalmente per il trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva, una rara malattia genetica. Il farmaco agisce bloccando una proteina specifica coinvolta nella formazione anomala di ossa nei tessuti molli. Appartiene alla classe dei farmaci biologici, progettati per interferire con processi molecolari specifici.

Malattie studiate

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva – È una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di ossa in tessuti molli come muscoli, tendini e legamenti. Questa condizione porta a una progressiva immobilità delle articolazioni, poiché le ossa si formano in aree dove normalmente non dovrebbero esserci. I sintomi iniziano spesso nell'infanzia con la formazione di noduli duri sotto la pelle, che si trasformano in ossa nel tempo. Gli episodi di crescita ossea possono essere innescati da traumi fisici, infezioni o altre infiammazioni. Con il progredire della malattia, le persone colpite possono sperimentare una significativa limitazione dei movimenti e delle funzioni corporee.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508350-26-00Codice del protocolloR2477-FOP-2175Partecipanti previsti66 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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