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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Brexucabtagene Autoleucel in Adulti con Macroglobulinemia di Waldenstrom Recidivante/Refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante o refrattaria, una rara malattia delle cellule B. Questa condizione è caratterizzata da un eccesso di una proteina chiamata immunoglobulina M (IgM) nel sangue, che può causare sintomi come stanchezza, perdita di peso e problemi di coagulazione. Il trattamento in esame è il brexucabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare avanzata che utilizza cellule T modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule malate. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del brexucabtagene autoleucel nei pazienti con questa malattia rara, misurando la risposta al trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la loro risposta, che può includere una risposta completa o una risposta parziale molto buona. Lo studio prevede anche l'uso di altri farmaci come ibrutinib, un inibitore della tirosina chinasi di Bruton, e ciclofosfamide, un agente chemioterapico, per preparare il corpo al trattamento principale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Saranno valutati diversi aspetti, come la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la Macroglobulinemia di Waldenstrom e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di mesna tramite iniezione endovenosa per proteggere la vescica dagli effetti del cyclophosphamide.

    Successivamente, viene somministrato cyclophosphamide tramite infusione endovenosa per preparare il corpo al trattamento principale.

  2. Passaggio 2

    Trattamento principale

    Il trattamento principale prevede l'infusione endovenosa di brexucabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare progettata per attaccare le cellule maligne.

    Questo trattamento è specifico per le malattie rare delle cellule B, come la macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria.

  3. Passaggio 3

    Supporto farmacologico

    Durante il trattamento, vengono somministrati farmaci di supporto per gestire gli effetti collaterali e migliorare l'efficacia del trattamento.

    Questi includono ibrutinib in capsule da 140 mg per via orale, methylprednisolone per via endovenosa, e dexamethasone tramite infusione endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue e altre indagini diagnostiche per determinare la risposta del corpo al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e pianificare eventuali terapie future.

    Il paziente riceve istruzioni su come gestire la propria salute e monitorare eventuali sintomi post-trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una malattia misurabile, definita come la presenza di immunoglobulina M (IgM) nel sangue con un livello minimo di IgM superiore a 2 volte il limite superiore della norma di ciascuna istituzione.
  • Rispettare i criteri di inclusione relativi ai periodi di sospensione prima della leucaferesi, con l'eccezione che l'ibrutinib può essere continuato fino a 5 emivite (30 ore) prima dell'inizio della linfodeplezione.
  • Le tossicità dovute a terapie precedenti devono essere stabili e recuperate a un livello di Grado 1 o inferiore.
  • Avere un punteggio di stato di performance ECOG di 0 o 1. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Avere una funzione ematologica e degli organi adeguata.
  • I partecipanti in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono accettare di utilizzare metodi specifici di contraccezione.
  • Avere una diagnosi clinico-patologica confermata di Macroglobulinemia di Waldenstrom (WM) secondo il consenso del Secondo Workshop Internazionale su WM.
  • Avere una malattia recidivante o refrattaria dopo 2 o più linee di terapia.
  • La terapia precedente deve aver incluso un inibitore BTK. Inoltre, deve essere stata tentata la chemioterapia e/o un inibitore del proteasoma, con successiva progressione documentata della malattia o nessuna risposta (malattia stabile).
  • Richiedere un trattamento come definito nelle raccomandazioni del Secondo Workshop Internazionale su WM.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Waldenstrom Macroglobulinemia in fase di ricaduta o refrattaria. Questo significa che la malattia è tornata o non risponde più ai trattamenti.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più a rischio.
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Farmaci in studio

Brexucabtagene Autoleucel è una terapia avanzata utilizzata nel trattamento di alcune malattie rare delle cellule B, come la macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante o refrattaria. Questa terapia si basa sull'uso delle cellule T del paziente, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. L'obiettivo principale di questa terapia è migliorare la risposta del paziente al trattamento, valutando il tasso di risposta completa e la risposta parziale molto buona.

Che cosa si sa già del trattamento

Brexucabtagene autoleucel – È un trattamento somministrato tramite infusione endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per la sua efficacia e sicurezza in adulti con rare neoplasie delle cellule B, come la macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria. Questo farmaco è in fase di sperimentazione e non è ancora ampiamente disponibile nella pratica clinica. È indicato principalmente per pazienti con specifiche neoplasie ematologiche che non rispondono ad altri trattamenti. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie CAR-T, che sono una forma avanzata di immunoterapia.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström recidivante/refrattaria – È un raro tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia è caratterizzata dalla produzione eccessiva di una proteina chiamata macroglobulina, che può causare problemi di circolazione sanguigna. I sintomi possono includere affaticamento, perdita di peso, febbre e sudorazioni notturne. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. Con il tempo, può portare a complicazioni come l'anemia e problemi neurologici. La progressione della malattia può essere monitorata attraverso esami del sangue e valutazioni cliniche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2022-501259-10-00Codice del protocolloKT-US-568-0138-APartecipanti previsti62 personePromotoreKite Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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